terapia genica

Salute 15 Dicembre 2021

Ricerca, è italiana la terapia genica che dà speranze ai bambini farfalla

Hassan, affetto da epidermolisi bollosa, a sei anni viene sottoposto ad una terapia genica messa a punto dal Professor Michele De Luca del centro di medicina rigenerativa “Stefano Ferrari” Unimore di Modena. Nel 2017 inizia il follow up, cinque anni dopo, per il centro di eccellenza emiliano è pronta una nuova sfida che partirà nei primi mesi del 2022

Voci della Sanità 18 Ottobre 2021

Terapia genica oculare, recuperano la vista dieci bambini ipovedenti

Trattati con successo al Policlinico Vanvitelli di Napoli. Ecco i risultati ottenuti grazie alla prima terapia genica per distrofie retiniche ereditarie

Salute 6 Agosto 2021

Ipovisione e cecità, il “miracolo” della terapia genica

Falsini (oculista): «Sono attualmente eleggibili al trattamento i pazienti con difetto del gene RPE65. Ma, grazie ai progressi della scienza, la terapia genica sarà presto utilizzabile anche per le malattie ereditarie della retina causate da una mutazione diversa»

di Isabella Faggiano
Salute 27 Aprile 2021

SMA 1, la storia del primo bambino trattato in Sicilia con la terapia genica

Il neurologo Giuseppe Vita: «È la prima terapia genica esistente per una malattia neurologica. Nel trattamento della SMA 1 il farmaco agisce sostituendo la funzione del gene difettoso SMN1, gli si affianca producendo la proteina mancante che causa la malattia»

di Isabella Faggiano
Salute 10 Marzo 2021

Aifa approva terapia genica per bambini affetti da SMA1 fino a 13,5 kg di peso

Il farmaco approvato dall’Aifa è una vera rivoluzione in grado di cambiare il decorso della malattia. Fino ad oggi era previsto l’accesso anticipato fino a 6 mesi, ora potranno accedervi bambini con un’età media intorno ai 3 anni

Salute 21 Gennaio 2021

Terapia genica, l’appello di Famiglie SMA: «Sia accessibile per i bambini con più di 6 mesi come in Europa»

L’associazione dei pazienti chiede ad Aifa di ampliare i criteri di inclusione per non creare discriminazioni. Dal 17 novembre scorso previsto l’accesso anticipato autorizzato per tre bambini. «È una terapia efficace e innovativa, sia disponibile per la più ampia platea possibile»

Voci della Sanità 13 Gennaio 2021

Sanità, interrogazione di Rostan (IV): «Ampliare farmaci salvavita per bambini affetti da SMA»

La deputata di Italia Viva chiede di adottare tutte le misure possibili per consentire un più ampio accesso alla terapia: «In Italia 200 bimbi colpiti, si segnalano diversi casi in cui a questi piccolissimi pazienti è stato negato l’accesso gratuito al farmaco salvavita»

Salute 30 Dicembre 2019

Dai trapianti di faccia alla terapia genica, ecco le 10 scoperte che hanno rivoluzionato gli anni Duemila

Quali sono gli eventi e le scoperte scientifiche che hanno rivoluzionato gli ultimi venti anni? A rispondere è la rivista New Scientist

Salute 6 Dicembre 2019

Emofilia, successo per prima terapia genica. La responsabile dello studio: «Sufficiente una trasfusione ogni 3 anni e mezzo»

«Si tratta di una tecnica estremamente delicata e complessa – ha spiegato la professoressa Flora Peyvandi – ed è la prima volta che si impiega in Italia per curare l’emofilia. Il primo paziente trattato, a quattro settimane di distanza dall’infusione, si trova in buone condizioni di salute»

di Federica Bosco
Salute 28 Ottobre 2019

Malattie neurodegenerative, Chiò (Molinette): «Fiducia dalle terapie geniche per cura SLA»

«Il gene su cui si agisce è il più antico scoperto della malattia e sul quale si sta sperimentando una micro-molecola che blocca la produzione del gene patogeno» sottolinea il professore del dipartimento Neuroscienze delle Molinette di Torino

di Federica Bosco
Salute 4 Giugno 2019

Immunodeficienze, arriva Ddl per favorire screening e diagnosi precoce. E c’è la novità “tessera del paziente”

Presentato alla Camera Disegno di legge dai deputati Pd Siani, Pagano e De Filippo che mira a fornire alle regioni strumenti per indirizzare così i pazienti a un percorso terapeutico garantito alla stessa maniera su tutto il territorio. Aiuti (San Raffaele Telethon): « Il fatto di mettere a disposizione queste nuove tecnologie su tutto il territorio nazionale consentirebbe di rendere più omogenea l’approccio alla cura, con terapie mirate farmacologiche, col trapianto di cellule staminali ematopoietiche, con la terapia genica in alcuni casi specifici»

Salute 30 Maggio 2019

Atrofia spinale, Lauro (Famiglie SMA): «Terapia genica ci fa sperare, lottiamo per portarla in Europa. Ma non dite che è ‘la cura più costosa al mondo’»

Negli USA la Food and Drug Administration ha approvato un farmaco per i bambini sotto i due anni di vita dal costo record: 2,1 milioni di dollari. La Presidente di Famiglie SMA: «È sbagliato mettere l’accento sul costo di una terapia che comunque è rivolta a una piccola porzione di popolazione di una malattia rara, quindi un numero davvero ridotto». A giugno via a un progetto pilota di screening neonatale

di Giovanni Cedrone
Voci della Sanità 11 Aprile 2019

Sindrome di Wiskott-Aldrich, studio clinico dimostra l’efficacia della terapia genica

La terapia genica si conferma una cura efficace anche per la sindrome di Wiskott-Aldrich, una malattia genetica rara e potenzialmente fatale che colpisce le cellule del sangue. A dimostrarlo sono i risultati dello studio clinico pubblicato oggi su Lancet Haematology e coordinato dal professor Alessandro Aiuti – professore di Pediatria presso l’Università Vita-Salute San Raffaele […]

Salute 12 Dicembre 2018

Terapia genica, Palmisano (Assobiotec): «Italia fa passi da gigante ma serve collaborazione pubblico-privato per l’early access farmaci»

Trattamenti che modificano il codice genetico, una sorta di ‘taglia e cuci’ del nostro DNA. «Un futuro che è già presente, vediamo dove ci porta la ricerca italiana fiore all’occhiello dell’Europa», così Riccardo Palmisano, presidente dell’Associazione nazionale per lo sviluppo delle biotecnologie

Salute 8 Novembre 2018

Terapia genica, la nuova frontiera per tumori e malattie rare. E le cure risolutive non sono più un miraggio

«Pensiamo ai costi sociali e sanitari di malattie che non si riescono a curare. Se questo approccio è risolutivo allora è sostenibile» così Pasquale Frega, country president e amministratore delegato di Novartis Italia

Salute 20 Giugno 2018

Malattie rare, Bruno Dallapiccola (Bambino Gesù): «Analisi genomiche sono il futuro. Finalmente risposte concrete»

«Con i test genetici le patologie ereditarie possono essere diagnosticate prima della nascita» l’intervista al genetista di fama mondiale e Direttore scientifico dell’Ospedale della Santa Sede

Salute 1 Febbraio 2018

Leucemia, Bambino Gesù: la terapia genica guarisce un piccolo paziente

Manipolare geneticamente le cellule del sistema immunitario per renderle capaci di riconoscere e attaccare il tumore. È quello che hanno fatto i medici e i ricercatori dell’Ospedale Pediatrico Bambino Gesù di Roma con un bambino di 4 anni, affetto da leucemia linfoblastica

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