Salute 28 Ottobre 2019

Malattie neurodegenerative, Chiò (Molinette): «Fiducia dalle terapie geniche per cura SLA»

«Il gene su cui si agisce è il più antico scoperto della malattia e sul quale si sta sperimentando una micro-molecola che blocca la produzione del gene patogeno» sottolinea il professore del dipartimento Neuroscienze delle Molinette di Torino

di Federica Bosco

Nuova era per la cura delle malattie neurodegenerative grazie alle terapie geniche. Dopo i segnali positivi per l’atrofia muscolare spinale (SMA) dell’infanzia, è stata avviata la terza fase di studio sulla Sclerosi Laterale Amiotrofica per mettere a punto cure mirate alle alterazioni genetiche della malattia, in grado di bloccare la produzione o l’accumulo di proteine tossiche. «La terapia genica rappresenta una frontiera estremamente importante ed in alcuni casi è già una realtà – spiega il professor Adriano Chiò del dipartimento Neuroscienze delle Molinette di Torino –. È il caso dell’atrofia muscolare spinale dell’infanzia, una malattia estremamente grave sulla quale si sta lavorando oggi con grande efficacia e si sta studiando per fornirla anche ai bambini in fase pre-sintomatica».

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«Una malattia dove siamo arrivati alla fase tre di studio è la sclerosi laterale amiotrofica – prosegue il Professor Chiò -. Il gene su cui si agisce è il più antico scoperto della malattia e sul quale si sta sperimentando una micro-molecola che blocca la produzione del gene patogeno. Siamo allo stadio tre, quindi non abbiamo ancora risultati formali, ma la fase uno è stata superata brillantemente, speriamo che questa strada ci possa portare in tempi rapidi ad una cura. Lo studio finirà al termine del 2020, speriamo con buone notizie».

L’obiettivo è rallentare o bloccare la malattia? «Alcune mutazioni sono molto rapide e la speranza è di renderle più lente di quanto non siano oggi. Lo studio viene fatto nelle fasi inziali della malattia, ma nel caso di forme genetiche si potrà poi passare a studiare e lavorare con il portatore del gene. La conoscenza dei soggetti a rischio ci permetterà in futuro, se avremo efficacia dello studio, di prevenire la comparsa della malattia».

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