Salute 8 Novembre 2018

Terapia genica, la nuova frontiera per tumori e malattie rare. E le cure risolutive non sono più un miraggio

«Pensiamo ai costi sociali e sanitari di malattie che non si riescono a curare. Se questo approccio è risolutivo allora è sostenibile» così Pasquale Frega, country president e amministratore delegato di Novartis Italia

«Gli ultimi due anni hanno segnato un cambiamento importante nella modalità di approccio nelle terapie orfane per le patologie rare, infatti è entrata in campo in maniera significativa la terapia genica». Pasquale Frega, country president e amministratore delegato di Novartis Italia, commenta ai microfoni di Sanità Informazione i progressi di quella tecnologia medica nella quale il DNA è trattato alla stregua di una sostanza farmaceutica e che, negli ultimi tempi, ha reso ancor più concreta la speranza di una cura efficace contro i tumori che metta nel cassetto la chemioterapia.

Qual è l’impegno di Novartis nell’ambito della terapia genica e dei farmaci orfani?

«Ho la fortuna di lavorare in un’azienda che detiene il record di terapie disponibili e di farmaci che sono designati orfani e che sono attualmente in sviluppo. Novartis è impegnata – e lo sarà sempre – sul fronte dello sviluppo dei farmaci per le malattie rare e tumorali. Gli ultimi due anni hanno segnato un cambiamento importante nella modalità di approccio nelle terapie orfane per le patologie rare perché è entrata in campo in maniera significativa la terapia genica, quindi recentemente abbiamo portato in clinica (e credo presto sul mercato) una terapia che tende alla cura di una condizione molto difficile che è l’atrofia muscolare spinale, questa è una patologia che colpisce i neonati che affetti da questa malattia hanno sopravvivenza molto bassa».

Con la terapia genica si può sperare in un approccio risolutorio sia per i tumori che per malattie rare?

«Con questa terapia si incide in maniera importante sulla salute del paziente, quindi stiamo passando da un impegno importante ad un livello superiore che è quello dell’approccio con terapie geniche che sono risolutive».

Terapia genica e immunoterapica: tutti approcci all’avanguardia per la medicina. Tuttavia queste terapie pesano sulla sostenibilità del sistema sanitario, c’è una soluzione?

«C’è chi dice che l’innovazione è tale se è accessibile, Novartis è impegnata e lo sarà sempre nel rendere queste terapie disponibili, certo poi bisogna guardare all’impatto conseguente ma anche a come cambia la qualità della vita che si riflette su tutti gli altri costi sociali e sanitari. Io credo che se la terapia risolve sicuramente è sostenibile per il sistema sanitario».

Articoli correlati
Tumori del sangue, Pamela guarita grazie alla terapia Car-T. Ma in Italia la cura è ancora sperimentale
Su questo è intervenuto il direttore generale dell’Aifa, Luca Li Bassi: «C'è già una stima di prezzo per l'approvazione delle terapie Car-T. Siamo molto vicini a concludere con un'azienda farmaceutica»
MonitoRare: presentato il V Rapporto sulla condizione delle persone con Malattia Rara in Italia
Presentata oggi alla stampa nella Sala Caduti di Nassirya del Senato, su iniziativa della Senatrice Paola Binetti, Presidente del Gruppo Interparlamentare delle Malattie Rare, la V edizione del Rapporto sulla condizione delle persone con Malattia Rara in Italia realizzato dalla Federazione Italiana Malattie Rare UNIAMO F.I.M.R. Onlus con il contributo non condizionato di Assobiotec, l’Associazione […]
Malattie rare, il 28 giugno è la giornata mondiale dedicata alla Fenilchetonuria
Si svolgerà il 28 giugno la giornata mondiale dedicata alla fenilchetonuria (PKU), malattia metabolica che in Italia, considerate tutte le varianti, colpisce 1 bambino ogni 2.581 nati. Interessa circa 50.000 persone nel mondo e rappresenta la malattia rara metabolica più diffusa nel nostro Paese. Se fino a 20 anni fa la PKU era una causa […]
Lotta alle Leucemie, la giornata nazionale celebra la ricerca scientifica: «Sviluppati farmaci innovativi»
A parlare è il presidente nazionale Ail, Sergio Amadori: «L’obiettivo di tutti noi è quello di riuscire a guarire tutti i tumori del sangue». Durante la giornata sarà attivo il numero verde per entrare in contatto con illustri ematologi italiani
Tumori, al Regina Elena San Gallicano di Roma l’evento “La bellezza resta anche in estate”
Il 21 Giugno entra l’estate e al Regina Elena San Gallicano venerdì 21 giugno dalle ore 14:00 alle 16:00 (Centro congressi multimediale IFO – aula B) si terrà l’evento per guidare le pazienti oncologiche al vivere al meglio “la bella stagione”. La pelle in estate, per le donne che seguono trattamenti oncologici, è molto delicata […]
GLI ARTICOLI PIU’ LETTI
Salute

Lo psicologo di famiglia è un diritto riconosciuto dalla legge. Alle Regioni il compito di trovare accordi con gli MMG

La norma inserita nel Dl Calabria. Lazzari (Cnop): «Gli psicologi saranno al servizio dei cittadini anche nell’ambito delle cure primarie, accanto ai medici di medicina generale ed ai pediatri di l...
di Isabella Faggiano
Lavoro

Contratto medici e unificazione fondi: ecco cosa sta succedendo all’Aran

Il nuovo pomo della discordia è l’unificazione dei fondi della dirigenza medica, sanitaria non medica e delle professioni sanitarie. Palermo (Anaao-Assomed): «A guadagnarci sono i medici». Quici ...
Formazione

«Numero chiuso non sarà abolito, ma dal 2021 il test sarà dopo il primo anno». Parla il relatore della riforma Manuel Tuzi (M5S)

Il deputato Cinque Stelle, medico specializzando, presenterà a breve il testo base della riforma che andrà in discussione a settembre a Montecitorio. Accesso al primo anno comune a diverse facoltà ...