Cellule staminali 6 Giugno 2019

Talassemia, Totta (Futura): «Staminali importanti per nuovi approcci terapeutici»

Il futuro? «Sicuramente trapianti autologhi – spiega Pierangela Totta, direttore scientifico di Futura Stem Cells – cioè trapianti di cellule proprie del paziente modificate geneticamente»

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Terapia genica e cellule staminali tra i nuovi approcci per il trattamento delle talassemie. Se n’è parlato nel convegno “Progressi nella prevenzione e nel trattamento delle talassemie e delle emoglobinopatie” organizzato da Artemisia Onlus e aperto a tutti i professionisti del settore.

«Parliamo di talassemia: di diagnosi, di clinica e di terapia», spiega Pierangela Totta, tra i relatori dell’incontro e direttore scientifico di Futura Stem Cells. «Approcci terapeutici di tipo differenti, convenzionali e non convenzionali. La talassemia è una malattia del sangue sostanzialmente. Le persone affette da talassemia hanno bisogno di trasfusioni continue. Questo fa sì che questa è una terapia canonica, per come trattare questi malati, ma ad oggi le cellule staminali sono importanti per nuovi approcci terapeutici, come anche la terapia genica».

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In Italia vivono oltre settemila pazienti affetti da patologie emoglobiniche e mediamente il 5% degli italiani risulta portatore di difetti talassemici; pertanto il rischio di trasmissione genetica è elevato e la prevenzione precoce, mediante l’identificazione tempestiva dei portatori, rappresenta la carta vincente per controllare l’incidenza della talassemia.

Quali allora possono essere le nuove frontiere di trattamento? «Sicuramente trapianti autologhi, – continua Totta – cioè trapianti di cellule proprie del paziente modificate geneticamente, per far sì che i geni malati che provocano queste malattie vengono eliminati e introdotti nuovi geni, così da dare una vera cura per queste persone».

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