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SET18

PROGRAMMI DI ACCESSO ANTICIPATO: UN MODELLO VINCENTE DA IMPLEMENTARE PIENAMENTE IN FAVORE DEI PAZIENTI CON MALATTIE RARE

  • Roma Piazza Madama, 11, Roma, RM, Italia
  • Sala Caduti di Nassirya - Palazzo Madama
  • 24 Settembre 2018
  • 24 Settembre 2018

Ancora oggi molte malattie rare non dispongono di terapie farmacologiche specifiche con indicazioni approvate. I farmaci sperimentali, in assenza di una valida alternativa terapeutica, consentono ai pazienti gravi di poter ricorrere a cure in fase di sperimentazione o non ancora autorizzate in Italia.

A regolamentare queste terapie sono gli Early Access Programmes (EAPs), norme che garantiscono meccanismi etici, conformi e controllati di accesso ai farmaci sperimentali, al di fuori dello spazio di sperimentazione clinica e prima del lancio commerciale del farmaco. Al fine di contribuire alla semplificazione dell’accesso ai farmaci orfani, per migliaia di malati rari, l’Osservatorio Farmaci Orfani ha realizzato uno studio della normativa sugli EAPs. Dal confronto tra gli stakeholder che hanno partecipato ai Tavoli Tecnici, sono emerse due principali criticità connesse a tutte le norme prese in considerazione: necessità di un early dialog, tra i soggetti chiamati ad intervenire nei procedimenti descritti e disciplinati dalle norme, e maggiore condivisione di informazioni.

Le proposte di soluzione di OSSFOR saranno presentate in occasione della pubblicazione del primo Position Paper “Early Access Programmes: le nostre proposte di miglioramento nell’applicazione della normativa”, realizzato con il contributo di: AIFA, EMA, Conferenza Stato-Regioni, Farmindustria, EURORDIS, UNIAMO FIMR Onlus, EUPATI Accademia dei Pazienti.

 

Sen. Paola Binetti, Presidente Intergruppo Parlamentare Malattie Rare

Federico Spandonaro, Direttore C.R.E.A. Sanità

Sandra Petraglia, Dirigente Area Pre-Autorizzazione AIFA*

Laura Crippa, Vice Presidente Gruppo Biotecnologie di Farmindustria

Armando Bartolazzi, Sottosegretario Ministero della Salute*

Moderatore Francesco Macchia, Coordinatore OSSFOR

*In attesa di conferma

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