Salute 28 Novembre 2023 13:55

Sclerosi multipla: trapianto di staminali cerebrali sicuro e duraturo

Il trapianto di cellule staminali cerebrali in pazienti affetti da sclerosi multipla secondaria progressiva è sicuro, molto ben tollerato e con possibili effetti duraturi e protettivi da ulteriori danni al cervello dei pazienti. È questo quanto emerge dallo studio coordinato dall’Ospedale IRCCS Casa Sollievo della Sofferenza di San Giovanni Rotondo e ideato da Angelo Vescovi dell’Università di Milano – Bicocca. I risultati di questa sperimentazione clinica di fase 1 sono stati pubblicati in copertina sulla rivista Cell Stem Cell

Sclerosi multipla: trapianto di staminali cerebrali sicuro e duraturo

Il trapianto di cellule staminali cerebrali in pazienti affetti da sclerosi multipla secondaria progressiva è sicuro, molto ben tollerato e con possibili effetti duraturi e protettivi da ulteriori danni al cervello dei pazienti. È questo quanto emerge dallo studio coordinato dall’Ospedale IRCCS Casa Sollievo della Sofferenza di San Giovanni Rotondo e ideato da Angelo Vescovi dell’Università di Milano – Bicocca, direttore scientifico dello stesso IRCCS, in collaborazione con Stefano Pluchino dell’Università di Cambridge. I risultati di questa sperimentazione clinica di fase 1, pubblicati in copertina sulla rivista Cell Stem Cell, aprono finalmente la via agli studi clinici di fase 2 in questa devastante malattia.

Più vicini allo sviluppo di terapie cellulari contro le forme progressive di sclerosi multipla

Il trapianto di cellule staminali neurali direttamente nei ventricoli laterali del cervello è stato effettuato per la prima volta nell’uomo, coinvolgendo 15 pazienti affetti da sclerosi multipla secondaria progressiva in fase avanzata. Lo studio rappresenta un passaggio fondamentale nello sviluppo di terapie cellulari avanzate per le forme progressive di sclerosi multipla, patologia per la quale non esiste attualmente una terapia curativa. Alla sperimentazione hanno partecipato anche l’AOSP S. Maria di Terni, l’Università del Colorado e l’Ente Ospedaliero Cantonale (EOC) con sede a Lugano in Svizzera, presso il quale è stata centralizzata la valutazione delle immagini radiologiche. Lo studio, in parte supportato dalla Fondazione CARIT (Terni), generosamente sostenuto dalla Regione Puglia, è stato avviato su iniziativa di Mons. Vincenzo Paglia, presidente della Pontificia Accademia per la Vita dello Stato Vaticano.

Le cellule staminali usate sono scevre da problematiche etiche

Come sottolineato da Vescovi, le cellule staminali cerebrali utilizzate sono scevre da problematiche etiche in quanto isolate da feti deceduti per cause naturali. È inoltre particolarmente rilevante il fatto che, da un singolo donatore, sia stato possibile ottenere un numero virtualmente illimitato di queste cellule staminali. Questo significa che, nelle sperimentazioni a seguire, si potranno usare le stesse cellule per tutti i trattamenti, risolvendo l’enorme problema della mancanza di riproducibilità tra studi diversi, dovuto principalmente all’uso di cellule provenienti da diversi donatori. I pazienti sottoposti al trapianto sono stati monitorati per 12 mesi. Durante l’intero anno non sono stati riscontrati decessi o eventi avversi gravi dovuti al trattamento. Gli effetti collaterali sono stati modesti, temporanei e comunque reversibili. Tutti i pazienti all’inizio del trial clinico mostravano alti livelli di disabilità – erano per esempio costretti ad utilizzare la sedia a rotelle – ma nel corso del monitoraggio di dodici mesi non hanno mostrato alcun aumento del grado di disabilità o un peggioramento della sintomatologia.

Nei pazienti sottoposti a trapianto si nota una riduzione del volume cerebrale

Nessuno dei pazienti ha inoltre mostrato sintomi che indicassero una recidiva o, segni di progressione clinica, suggerendo una sostanziale stabilità della patologia. Un aspetto degno di nota è inoltre emerso dalla valutazione post-trapianto del “volume cerebrale complessivo”. Nei pazienti sottoposti al trapianto, si è osservato che, tanto più alta era la dose di cellule staminali trapiantate, tanto più si notava una diminuzione del volume cerebrale. L’ipotesi è che il fenomeno possa essere legato ad un effetto anti-infiammatorio o anche neuroprotettivo dovuto all’azione delle cellule staminali cerebrali iniettate. Questa interpretazione ha trovato ulteriore riscontro nei rilevanti cambiamenti molecolari che le cellule staminali cerebrali hanno prodotto nel corso dello studio clinico.

Gli effetti del trapianto sui pazienti con sclerosi multipla sono duraturi

I ricercatori hanno infatti misurato, nel fluido cefalorachidiano (che bagna il cervello e le sue cavità) dei pazienti trapiantati, le variazioni nei livelli di alcune molecole collegate ai meccanismi attraverso i quali il tessuto nervoso utilizza e metabolizza gli acidi grassi, anche per produrre energia. Si è osservato come, quanto maggiore fosse la dose di cellule staminali trapiantata, tanto maggiori fossero i livelli di acidi grassi rilevati nel liquido cefalorachidiano dei pazienti. Aspetto di notevole importanza è che i livelli persistevano elevati per un periodo di almeno un anno dal trapianto. “È assolutamente necessario sviluppare nuovi trattamenti per le forme progressive di sclerosi multipla – spiega Stefano Pluchino – e siamo molto soddisfatti dei risultati che abbiamo ottenuto e che rappresentano un passo in avanti fondamentale per lo sviluppo di terapie cellulari per il trattamento della sclerosi multipla”.

Aperta la strada verso studi di efficacia più ampi

“Siamo consapevoli del fatto che il nostro studio ha delle limitazioni legate alle sue piccole dimensioni e a possibili effetti confondenti derivati dai farmaci immunosoppressivi”, precisa Vescovi. “Ciononostante, il fatto che il nostro trattamento sia sicuro e che gli effetti correlino con la quantità di cellule iniettate, mantenendosi per oltre 12 mesi, significa – continua – che possiamo procedere alla fase successiva del trial clinico (fase 2), anche grazie alla disponibilità delle cellule staminali già prodotte e conservate nell’officina GMP (autorizzata AIFA) di Casa Sollievo della Sofferenza, grazie alla quale – unico caso al mondo – la disponibilità del farmaco cellulare non sarà più un problema”. Entrambi gli scienziati concludono: “Ci sono voluti quasi 30 anni dalla scoperta delle cellule staminali cerebrali per arrivare a questo trattamento terapeutico sperimentale. Ora si apre la strada verso studi di efficacia più ampi, che seguiranno a breve”.

 

Iscriviti alla Newsletter di Sanità Informazione per rimanere sempre aggiornato

Articoli correlati
Terapie avanzate, necessario un nuovo sistema di finanziamento pubblico
A livello globale entro il 2030 saranno trattati oltre 500.000 pazienti terapie innovative (genica, cellulare e dei tessuti) con costi che si aggirano tra 1 e 3 milioni di euro a dose. Presentata una nuova proposta di finanziamento per i farmaci di domani, in anteprima europea dal gruppo di lavoro dell’Alta Scuola di Economia e Management dei Sistemi Sanitari (ALTEMS) - Facoltà di Economia dell’Università Cattolica, campus di Roma, insieme a LS CUBE Studio Legale
di V.A.
Covid: in commercio terapie di dubbia sicurezza ed efficacia
Ci sono la bellezza di 38 aziende che hanno messo in commercio presunti trattamenti a base di cellule staminali e di esosomi (vescicole extracellulari) per la prevenzione e il trattamento del Covid-19
Midollo osseo, la guerra non ferma i trapianti: 5 donazioni tra Italia, Israele e Ucraina
I conflitti in Medio Oriente e in Ucraina non fermano le donazioni e i trapianti di midollo osseo. Sono stati ben cinque i prelievi di cellule-salva vita coordinati dal nostro paese nonostante le difficoltà logistiche connesse alle crisi internazionali
di V.A.
Sclerosi multipla, la terapia con cellule staminali può rallentare la progressione della malattia recidivante
Un gruppo di ricercatori svedesi ha valutata la sicurezza e l’efficacia della terapia con cellule staminali quando utilizzata come trattamento di routine piuttosto che in condizioni di sperimentazione clinica. I risultati sono stati pubblicati sul Journal of Neurology Neurosurgery & Psychiatry
Un trapianto di cellule polmonari potrebbe «curare» la BPCO
Per la prima volta, i ricercatori hanno dimostrato che è possibile riparare il tessuto polmonare danneggiato nei pazienti affetti da broncopneumopatia cronica ostruttiva (BPCO) utilizzando le cellule polmonari degli stessi pazienti
GLI ARTICOLI PIU’ LETTI
Salute

World Obesity Day: oltre un miliardo di obesi nel mondo, quadruplicati in 30 anni i bimbi oversize

L'analisi pubblicata su ‘Lancet’: la quota di 'oversize' fra gli adulti è più che raddoppiata nelle donne e quasi triplicata negli uomini dal 1990 al 2022, nell'arco di una t...
di I.F.
Advocacy e Associazioni

Anziani, il ‘Patto per un nuovo welfare sulla non autosufficienza’ al Premier: “Riformare i servizi domiciliari e riqualificare le strutture residenziali”

Le 60 organizzazioni che hanno sottoscritto il 'Patto per un nuovo welfare sulla non autosufficienza' in una lettera aperta al Premier Meloni: “Lo schema di decreto legislativo recante disposizi...
Advocacy e Associazioni

Cancro delle ovaie: e se fosse possibile diagnosticarlo con un test delle urine? Nuove speranze per la diagnosi precoce

Cafasso (ALTo): “La sopravvivenza a cinque anni delle pazienti che scoprono la malattia ad un primo stadio si aggira intorno al 85-90%, percentuale che si riduce drasticamente al 17% nel quarto ...
Advocacy e Associazioni

Screening oncologici, da Pazienti e Clinici la richiesta di un’azione più incisiva per ampliare l’offerta e aumentare l’adesione dei cittadini

Tra le proposte degli esperti: introdurre la prevenzione come materia di insegnamento nelle scuole, digitalizzare i processi di invito allo screening, promuovere un’informazione costante e capil...
di I.F.