Salute 22 Maggio 2024 12:12

Emoglobinuria parossistica notturna: la Commissione Europea approva iptacopan come prima monoterapia orale

L’approvazione è arrivata in seguito al parere positivo del CHMP, ottenuto a marzo, sulla base dei dati dello studio di Fase III APPLY-PNH

Emoglobinuria parossistica notturna: la Commissione Europea approva iptacopan come prima monoterapia orale

La Commissione Europea ha approvato iptacopan come prima monoterapia orale per i pazienti adulti affetti da emoglobinuria parossistica notturna (EPN). La terapia è approvata sia nei pazienti con EPN trattati con inibitori del complemento, sia in quelli non trattati con anemia emolitica.

“La EPN è una malattia debilitante, caratterizzata da un complesso quadro clinico (anemia, aumentato rischio trombotico ed insufficienza midollare) e da un decorso cronico, che può avere un forte impatto sulla qualità di vita dei pazienti – fisicamente attraverso sintomi come la fatigue, ma anche emotivamente e psicologicamente a causa delle sfide legate alla gestione della malattia”, osserva Anna Paola Iori, Dirigente Medico presso l’Ematologia dell’ A.O.U. Policlinico Umberto I di Roma. “Con gli attuali standard di cura rimangono dei bisogni clinici insoddisfatti (risposta subottimale ai farmaci, per alcune molecole somministrazioni in ambiente ospedaliero), ed è per questo motivo che l’approvazione europea di iptacopan come prima terapia orale per il trattamento dell’EPN, grazie al profilo di efficacia e sicurezza, riportato negli studi clinici, può aprire nuovi scenari di cura, offrendo sollievo e riducendo il carico per coloro che convivono con questa malattia”.

L’approvazione della Commissione Europea è arrivata in seguito al parere positivo del CHMP, ottenuto a marzo, sulla base dei dati dello studio di Fase III APPLY-PNH, condotto su pazienti con anemia residua (emoglobina <10 g/dL) nonostante un precedente trattamento anti-C5, passati ad iptacopan.

Lo studio ha dimostrato la superiorità nel miglioramento dei livelli di emoglobina (Hb) in assenza di trasfusioni di globuli rossi e nel tasso di prevenzione delle trasfusioni rispetto ai pazienti che hanno mantenuto il trattamento con anti-C5.

Nello studio APPLY-PNH, i pazienti hanno riportato miglioramenti nella fatigue, misurata con i punteggi del Functional Assessment of Chronic Illness Therapy – Fatigue [FACIT-F].

La decisione è stata supportata anche dallo studio di Fase III APPOINT-PNH in pazienti naïve agli inibitori del complemento.

“Siamo molto soddisfatti che l’EMA abbia approvato la prima monoterapia orale per l’EPN in tutta Europa – afferma Paola Coco, Chief Scientific Officer & Medical Affairs Head Novartis Italia – Questa approvazione offre un’alternativa indispensabile ai pazienti che ancora affrontano bisogni clinici insoddisfatti e, spesso, sono costretti a organizzare la propria vita e quella dei loro cari intorno questa patologia cronica e dal complesso decorso clinico. Nel nostro paese si contano circa mille pazienti con diagnosi di emoglobinuria parossistica notturna, di cui circa un terzo ha bisogno di una terapia anti-complemento e per i quali ci auguriamo di poter fare la differenza, contribuendo così a riscrivere il futuro di questa malattia rara del sangue”.

Gli attuali trattamenti anti-C5 vengono somministrati tramite infusione o iniezione sottocutanea e possono lasciare i sintomi della EPN senza controllo. Fino al 50% dei pazienti in trattamento con anti-C5 può avere un’anemia persistente, con il 23-39% che rimane dipendente dalle trasfusioni di sangue, e la maggior parte (75-89%) dei pazienti in trattamento con anti-C5 continua a manifestare fatigue costante.

 

Articoli correlati
Medici ex specializzandi, Corte Giustizia e Commissione Europea danno ragione a Consulcesi
Dal Lussemburgo confermati i rimborsi agli “ante ‘82” e sanciti i principi da sempre espressi dal pool di legali che ha già ottenuto oltre 600milioni di euro in favore di migliaia di medici
EMA, Kyriakides (Commissione europea): «Rafforzare l’Agenzia per affrontare le prossime crisi sanitarie»
La commissaria europea alla Salute ha parlato al Parlamento europeo: «Rendere permanenti le misure temporanee ed eccezionali adottate dall’EMA per la pandemia»
Von der Leyen annuncia le 8 misure della Commissione europea contro il Covid-19
Garantire informazioni chiare, test precisi e viaggi sicuri. Queste le regole su cui la Commissione europea punta per combattere il virus in seconda ondata pensando all'economia. Prorogata la sospensione dell'Iva sull'attrezzatura medica
Vaccino Covid-19, a chi saranno somministrate le prime dosi? Le indicazioni della Commissione europea
«Gli Stati lavorino per l'arrivo del vaccino: preparare i servizi vaccinali, i trasporti e i luoghi di conservazione. È questo il momento di agire»
CMSS, la Commissione Europea crea il suo sistema di supporto alla gestione clinica del Covid-19
Lo scopo del Clinical Management Support System è quello di agevolare la condivisione di competenze e informazioni su diagnosi e trattamento dei casi
GLI ARTICOLI PIU’ LETTI
Politica

Liste d’attesa: nel decreto per abbatterle c’è anche la Carta dei diritti dei cittadini

Il Cup dovrà attivare un sistema di “Recall”. Il paziente che non si presenterà alla visita senza disdirla dovrà pagare la prestazione. Cambiano le tariffe orarie per ...
Politica

Liste di attesa addio? La risposta del Consiglio dei Ministri in due provvedimenti

Ieri il Consiglio dei ministri, su proposta del Presidente, Giorgia Meloni, e del Ministro della salute, Orazio Schillaci, ha approvato due provvedimenti, un decreto-legge e un disegno di legge, che i...
Salute

Tumori: boom di casi nei paesi occidentali. Cinieri (Aiom): “Prevenzione attiva per ridurre carico della malattia”

Nel 2024 negli USA, per la prima volta nella storia, si supera la soglia di 2 milioni di casi di tumore. Una crescita importante, comune a tutti i Paesi occidentali. Per Saverio Cinieri, presidente di...