Il Nobel per la Fisiologia e la Medicina 2024 è stato vinto dalla coppia di scienziati americani, Victor Ambros e Gary Ruvkun, per la scoperta degli “interruttori dei geni”, piccole molecole di RNA, chiamate microRna, che giocano un ruolo fondamentale nel regolare l’attività dei geni. Risultato di milioni di anni di evoluzione, queste molecole sono essenziali nel “libretto di istruzioni” che controlla l’attività dei geni perché contribuiscono al normale sviluppo di ogni organismo vivente. Per questo le anomalie presenti nei microRna possono giocare un ruolo importante in malattie come i tumori, o in difetti congeniti dell’udito, della vista o dello scheletro. La scoperta di queste molecole ha aperto la strada alla possibilità di controllarle e quindi alla ricerca di nuove terapie.
“Sono stati premiati meritatamente gli scienziati che hanno scoperto gli interruttori dei geni, piccole molecole di Rna senza le quali le cellule sarebbero tutte uguali: quelle del polmone sarebbero le stesse di quelle dei reni, del cuore e così via”, spiega Giuseppe Novelli, genetista presso il Policlinico di Roma Tor Vergata. “I microRNA danno l’informazione e fanno funzionare il DNA”, sottolinea il genetista. Le implicazioni di questa scoperta sono tantissime. “Innanzitutto hanno portato alla scoperta di importanti biomarcatori alterati in malattie complesse, come il cancro, il diabete, l’aterosclerosi, l’ictus, l’artrite reumatoide e molte altre. E allo stesso tempo hanno portato alla creazione di nuove terapie”, aggiunge.
“I risultati di Ambros e Ruvkun ci ispirano a proseguire con ancora maggiore determinazione nel nostro lavoro di ricerca”, commenta il presidente del Centro Nazionale di Ricerca Sviluppo Terapia Genica e Farmaci RNA, Rosario Rizzuto, professore ordinario di Patologia generale, direttore del Dipartimento di Scienze Biomediche dell’Università di Padova. Lo scienziato ritiene che la scoperta dei due Nobel abbia aperto la strada alla cura di patologie rare e spesso incurabili e che ha dato in qualche modo ispirazione anche alla nascita del Centro Nazionale di Ricerca, attivo da due anni nel nostro Paese e finanziato con oltre 320 milioni di euro dal programma NextGeneration EU (PNRR Missione 4 – Istruzione e Ricerca).
“E’ un premio meritatissimo quello che l’Accademia dei Nobel ha assegnato ai due scienziati americani Victor Ambros e Gary Ruvkun”, dice Paolo Ascierto , presidente della Fondazione Melanoma e direttore dell’Unità di Oncologia Melanoma, Immunoterapia Oncologica e Terapie Innovative dell’Istituto Pascale di Napoli. “Grazie alla loro scoperta dei mRNA come regolatori dell’attività dei geni oggi abbiamo a disposizione biomarcatori del cancro, utili nello studio delle resistenze ai trattamenti o come bersaglio per nuove terapie. Queste minuscole molecole – continua – possono anche essere utilizzate come trattamenti e su questo ci sono numerosissime sperimentazioni in corso, anche al Pascale”. E conclude: “Grazie al lavoro di Ambros e Ruvkun abbiamo aggiunto nuove armi al nostro arsenale per contrastare molti tipi di tumore, tra cui il melanoma, il più aggressivo tumore della pelle”.
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