Salute 8 Giugno 2021 16:43

Terapia delle leucemie con cellule CAR-T: primi tre bambini trattati con successo

«La ricerca sulle terapie avanzate ha un valore strategico. I risultati di questo importante progetto sono un passo avanti significativo e ci confermano come sia fondamentale continuare a investire sulla ricerca» sottolinea il Ministro della Salute, Roberto Speranza

Sono stati trattati con successo i primi tre bambini sottoposti in Italia alla terapia con cellule CAR-T ottenute a fresco, grazie a una innovativa produzione automatizzata. I tre piccoli pazienti erano affetti da un particolare tipo di leucemia – la leucemia linfoide acuta a precursori B-cellulari (LLA-BCP) – dimostratasi refrattaria a tutte le terapie convenzionali.

«I tre bambini – si legge in una nota del ministero della salute – sono stati trattati con le cellule geneticamente modificate prodotte presso l’Officina Farmaceutica dell’Ospedale Pediatrico Bambino Gesù (OPBG) di Roma attraverso un sistema automatizzato, sviluppato nell’ambito del progetto CAR-T Italia. Il progetto è stato promosso dal Parlamento, che ha destinato 10 milioni di euro al Ministero della Salute, al fine di mettere a disposizione questo nuovo approccio terapeutico sul territorio nazionale. Per tutti e tre i bambini sono ora maturati i tempi necessari alla valutazione della risposta al trattamento ed è stata documentata la remissione completa della malattia».

«La ricerca sulle terapie avanzate ha un valore strategico, al fine di poter offrire ai cittadini le migliori possibilità di cura. I risultati di questo importante progetto sono un passo avanti significativo in questa direzione e ci confermano come sia fondamentale continuare a investire sulla ricerca» sottolinea il Ministro della Salute, Roberto Speranza.

«Come coordinatore del Progetto e responsabile del gruppo dell’Ospedale Pediatrico Bambino Gesù (OPBG) sono particolarmente felice per questo risultato. La decisione del Parlamento italiano, cui tutti noi ricercatori afferenti al Progetto siamo straordinariamente grati, d’investire in un campo così innovativo trova così una concreta realizzazione terapeutica che sarà certamente seguita da altre applicazioni in malati affetti da differenti patologie oncologiche» dichiara il Professor Franco Locatelli, Direttore del Dipartimento di Oncoematologia dell’Ospedale Pediatrico Bambino Gesù e Presidente del Consiglio Superiore di Sanità.

Il “Progetto di ricerca su cellule CAR-T per patologie ematologiche maligne e per tumori solidi” è condotto dagli IRCCS della Rete Alleanza contro il Cancro (ACC) sulla base dell’Ordine del giorno della Camera dei Deputati del 30 dicembre 2019, che ha delineato il percorso attuativo per lo sviluppo di queste nuove terapie. Il progetto è finalizzato a comprendere meglio i meccanismi che regolano l’efficacia o l’eventuale tossicità associata all’impiego di questa forma innovativa d’immunoterapia, a sviluppare questo approccio terapeutico anche per pazienti affetti da neoplasie solide e ad identificare i processi produttivi capaci di rendere disponibili queste terapie per il maggior numero possibile di pazienti.

I primi tre bambini trattati

«Il progetto è in fase avanzata di realizzazione e sono stati trattati i primi tre bambini affetti da LLA-BCP, su cui i trattamenti convenzionali non avevano sortito i risultati attesi. Su uno dei tre bambini – continua – aveva addirittura fallito anche una procedura di trapianto di cellule staminali emopoietiche allogeniche.

«I tre piccoli pazienti sono stati inclusi nel nuovo protocollo di trattamento sperimentale e trattati con cellule che sono state geneticamente modificate, per esprimere un recettore chiamato CAR (dall’inglese Chimeric Antigen Receptor) diretto verso il bersaglio tumorale CD19. Il sistema automatizzato consente di produrre in sole due settimane più lotti di cellule CAR-T contemporaneamente all’interno dello stesso ambiente, di ridurre il personale necessario alla manifattura, di contenere il rischio di contaminazione dei prodotti e di generare procedure altamente standardizzate e, quindi, riproducibili, limitando notevolmente i costi di produzione. Grazie alle caratteristiche di questo approccio, la terapia si rende più accessibile anche per i pazienti affetti dalle forme più aggressive di malattia».

«Nei tre casi è stato possibile ottenere un numero di cellule CAR-T largamente superiore alla dose necessaria per la prima fase del trattamento, consentendo di congelare parte delle cellule prodotte, per gli eventuali trattamenti futuri di consolidamento. Una capacità di scorta, che dimostra la fattibilità e l’efficienza del processo produttivo. Nei tre pazienti l’infusione del prodotto a fresco è stata ben tollerata, facendo registrare come effetto collaterale solamente febbre, dovuta al rilascio di molecole infiammatorie (le citochine) da parte delle cellule CAR-T».

«Già due settimane dopo l’infusione, nei tre bambini è stata accertata la remissione completa della malattia. Si tratta di risultati preliminari estremamente promettenti, a conferma di come la nuova piattaforma di cellule CAR-T dimostri una notevole efficacia contro le forme refrattarie di LLA-BCP, pur essendo stata testata soltanto al livello di dose più basso, come previsto dalla fase I di sperimentazione. Lo studio proseguirà con la valutazione di altri due livelli di dose e con l’attivazione della fase II, nella quale si impiegherà la dose raccomandata, identificata nella fase I» conclude.

 

Iscriviti alla Newsletter di Sanità Informazione per rimanere sempre aggiornato

Articoli correlati
Al Bambino Gesù terapia CAR-T sui primi 3 pazienti con malattie autoimmuni
Due ragazze italiane e 1 bambino ucraino di 12 anni, fuggito dalla guerra, sono i primi pazienti pediatrici affetti da gravi patologie autoimmuni ad essere stati trattati con cellule CAR-T capaci di mandare in remissione la loro malattia. Il trattamento è stato eseguito all'Ospedale pediatrico Bambino Gesù di Roma
di V.A.
INTERVISTA | Locatelli: «La grande sfida è traslare immunoterapia Car-T su tumori solidi. E sul CTS…»
A Sanità Informazione parla il presidente del Consiglio Superiore di Sanità, Franco Locatelli, e spiega: «Un onore aver servito il Paese durante il Covid-19, anche se qualche volta non si è capito quanto fosse difficile lavorare in quella situazione». E poi l'appello: «Più fondi per la ricerca»
Leucemie, per la Giornata nazionale otto ematologi rispondono al numero verde AIL
Martedì 21 giugno, dalle ore 8 alle ore 20, sarà attivo il Numero Verde AIL Problemi Ematologici 800 22 65 24.  Al numero verde gratuito risponderanno otto illustri ematologi e un pool di altri specialisti, per offrire a tutti coloro che chiameranno consigli sulla malattia e sui centri di terapia presenti in tutto il Paese
Leucemia, nei podcast “Diamo voce al futuro” di AIL e Janssen storie di pazienti per sostenere la ricerca
L’obiettivo è rendere le terapie con cellule Car-T sostenibili dal sistema sanitario nazionale e accessibili a tutti
di Federica Bosco
Tumori, Lorefice: «Guarigione bambini grazie a terapia CAR-T è passo importante per ricerca in Italia»
«Il successo nel trattamento dei primi tre piccoli pazienti affetti da leucemia conferma la bontà della strada intrapresa dal Parlamento e dal Governo nel sostenere, attraverso importanti finanziamenti, la ricerca scientifica e le terapie avanzate» spiega la Presidente della Commissione Affari Sociali
GLI ARTICOLI PIU’ LETTI
Advocacy e Associazioni

Mieloma multiplo. Aspettativa di vita in aumento e cure sul territorio, il paradigma di un modello da applicare per la prossimità delle cure

Il mieloma multiplo rappresenta, tra le patologie onco-ematologiche, un caso studio per l’arrivo delle future terapie innovative, dato anche che i centri ospedalieri di riferimento iniziano a no...
Salute

Parkinson, la neurologa Brotini: “Grazie alla ricerca, siamo di fronte a una nuova alba”

“Molte molecole sono in fase di studio e vorrei che tutti i pazienti e i loro caregiver guardassero la malattia di Parkinson come fossero di fronte all’alba e non di fronte ad un tramonto&...
di V.A.
Advocacy e Associazioni

Oncologia, Iannelli (FAVO): “Anche i malati di cancro finiscono in lista di attesa”

Il Segretario Generale Favo: “Da qualche anno le attese per i malati oncologici sono sempre più lunghe. E la colpa non è della pandemia: quelli con cui i pazienti oncologici si sco...