Tumori. In 9 anni non spesi 3 miliardi del Fondo farmaci innovativi e fino a 400 giorni per nuove terapie

Garantire a tutti i pazienti le stesse opportunità di accesso alle terapie innovative, indipendentemente dalla Regione in cui vivono e vengono curati. È questa la sfida dell’“innovazione equa”, tema al centro del XXVIII Congresso nazionale dell’Associazione italiana di oncologia medica (Aiom), che si apre oggi a Roma. Un obiettivo che deve fare i conti con le criticità ancora presenti nell’utilizzo delle risorse destinate ai farmaci innovativi e con le differenze territoriali nei tempi di disponibilità delle nuove cure. Nel 2025 è stato infatti utilizzato solo il 53% delle risorse del Fondo, contro il 91% del 2018, mentre tra la rimborsabilità stabilita dall’Agenzia italiana del farmaco (Aifa) e l’aggiudicazione delle gare di acquisto possono trascorrere da 100 a 400 giorni, con una media di 165 giorni.

La maggior parte delle terapie incluse nel Fondo è oncologica: nel 2025 riguardavano 31 delle 55 indicazioni terapeutiche, per una spesa di 353 milioni di euro su un totale di 700 milioni. Il mancato utilizzo delle risorse può quindi tradursi in una minore disponibilità di trattamenti innovativi per i pazienti oncologici, alimentando le disuguaglianze tra le diverse aree del Paese.

“L’innovazione trova la sua piena realizzazione solo se tutti i cittadini possono beneficiarne alla stessa maniera, indipendentemente dal luogo in cui vivono e sono curati – spiega Massimo Di Maio, Presidente AIOM -. L’Italia è stata tra i primi Paesi al mondo a dotarsi di un quadro normativo organico per la valutazione dei farmaci innovativi. Il riconoscimento dell’innovatività piena da parte di AIFA per una terapia implica l’accesso diretto alle risorse del Fondo e l’inserimento automatico nei prontuari terapeutici regionali. In realtà, oggi, farmaci, che dovrebbero essere immediatamente disponibili per la totalità dei pazienti, in alcuni casi non sono accessibili a tutti”. A incidere sui tempi di accesso sono anche le differenze organizzative tra le Regioni. Restano infatti ventuno percorsi regionali, con diversi modelli di gara e procedure amministrative che possono rallentare l’effettiva disponibilità dei medicinali. A queste criticità si aggiungono i ritardi nell’attivazione dei registri Aifa e nella trasmissione delle informazioni necessarie alla programmazione della spesa e delle attività ospedaliere.

“Vi è ancora una limitata frequenza di report informativi da parte di AIFA alle Regioni – continua il Presidente Di Maio -, mentre, a livello regionale e locale, la comunicazione agli enti ospedalieri dei dati mensili di utilizzo del Fondo non è abbastanza tempestiva. Queste carenze informative ostacolano una programmazione efficace della spesa e delle attività ospedaliere. Pertanto, le uscite regionali non vengono ricostruite e rimborsate con tempestività. Inoltre, alcune Regioni, nonostante la pubblicazione in Gazzetta Ufficiale della determina di AIFA che stabilisce l’innovatività piena di un farmaco, pongono ulteriori ostacoli, ad esempio riducono i centri prescrittori, introducono diverse procedure di acquisto per le gare, autorizzazioni aziendali oppure centralizzano fasi del percorso”. Le differenze si riflettono sui tempi di disponibilità delle terapie. Secondo i dati presentati da Aiom, le Regioni più virtuose sono Sicilia, Campania e Toscana, mentre quelle più lente sono Abruzzo, Marche e Sardegna.

Sul tema dell’equità interviene anche il presidente di Aifa, Robert Nisticò, sottolineando la necessità di un sistema capace non soltanto di riconoscere e finanziare l’innovazione, ma anche di seguirne l’evoluzione alla luce delle evidenze che emergono nella pratica clinica. “Abbiamo costruito un sistema capace di riconoscere e finanziare l’innovazione: ora dobbiamo renderlo più capace di accompagnarla nel tempo. Ci riusciremo solo se sapremo porre l’equità al centro delle nostre scelte, riconoscendola come principio imprescindibile per coniugare il valore dell’innovazione con la sostenibilità e l’universalità del Servizio Sanitario Nazionale. In oncologia, il valore di una terapia non si esaurisce nelle evidenze disponibili al momento della rimborsabilità: le conoscenze evolvono, emergono nuovi benefici e comprendiamo meglio quali pazienti possono trarne il maggiore vantaggio. Le nostre decisioni – sottolinea Robert Nisticò, Presidente dell’Agenzia Italiana del Farmaco – devono poter seguire questa evoluzione, anche attraverso strumenti di valutazione e negoziazione sempre più attenti ai risultati ottenuti nella pratica clinica. E il riconoscimento nazionale di una nuova opportunità terapeutica deve tradursi in un accesso effettivo, senza differenze territoriali. Come AIFA, siamo consapevoli che riconoscere il valore dell’innovazione è soltanto una parte della nostra responsabilità. L’altra è contribuire a creare le condizioni affinché quel riconoscimento si traduca in una concreta opportunità di cura per ogni paziente, ovunque viva”.

La proposta Aiom: estendere fino a cinque anni la permanenza nel Fondo

Un altro nodo riguarda la durata del riconoscimento dell’innovatività terapeutica, attualmente fissata a un massimo di 36 mesi senza possibilità di proroga, anche in assenza di trattamenti più efficaci. Alla scadenza, il farmaco resta rimborsato dal Servizio sanitario nazionale, ma la relativa spesa esce dal Fondo e ricade sugli acquisti diretti regionali, rientrando nel limite della spesa farmaceutica ospedaliera.

Aiom chiede che, in presenza di specifiche condizioni cliniche e scientifiche, la permanenza delle terapie nel Fondo possa essere prolungata fino a cinque anni. Una proposta che si inserisce nella richiesta di un nuovo modello di governo dell’innovazione, anche alla luce della riduzione delle risorse prevista dalla legge di Bilancio 2026, che ha stabilito una decurtazione del Fondo di 140 milioni di euro annui a decorrere da quest’anno.

“L’innovazione non può avere una data di scadenza che prescinda dal suo valore clinico – afferma Rossana Berardi, Presidente eletto AIOM –. In oncologia, tre anni possono non essere sufficienti per valutare pienamente i benefici di una nuova terapia, soprattutto quando i risultati si consolidano nel tempo. Per questo chiediamo che, in presenza di specifiche condizioni cliniche e scientifiche, la permanenza dei farmaci nel Fondo per gli innovativi possa essere estesa fino a cinque anni. È una scelta di responsabilità, necessaria per garantire continuità terapeutica, sostenibilità e un accesso equo alle migliori opportunità di cura”.

“Ma non basta finanziare l’innovazione: dobbiamo renderla realmente accessibile, senza che la burocrazia ne rallenti l’arrivo ai pazienti – conclude Rossana Berardi –. Servono regole nazionali chiare, tempi certi per l’attivazione dei centri prescrittori e delle procedure di acquisto, registri AIFA operativi fin dal momento della rimborsabilità e strumenti di monitoraggio trasparenti, accessibili anche ai clinici. Non chiediamo meno controlli, ma controlli più efficaci e procedure più snelle. Il nostro obiettivo deve essere uno solo: fare in modo che il diritto alla migliore cura non dipenda dalla Regione in cui un paziente vive, né dai tempi della burocrazia”.