Salute 18 Dicembre 2023 17:59

Malattie rare, atassia di Friedreich: da Ema parere positivo per la prima terapia

Papi (Biogen): “Se omaveloxolone verrà approvato, siamo pronti a mettere in campo tutta l’esperienza e il know-how di Biogen nel campo delle malattie rare per portare questo trattamento innovativo alle persone che in Unione europea convivono con questa malattia debilitante”

Malattie rare, atassia di Friedreich: da Ema parere positivo per la prima terapia

Il Comitato per i medicinali per uso umano (Chmp) dell’Agenzia europea per i medicinali (Ema) ha espresso parere positivo per l’autorizzazione all’immissione in commercio di omaveloxolone per il trattamento dell’atassia di Friedreich (Fa) a partire dai 16 anni di età. La notizia è stata diffusa in una nota da Biogen: “Se otterrà l’approvazione dalla Commissione Europea (Ce), il farmaco – Biogen – sarà il primo trattamento autorizzato all’interno dell’Unione europea per questa rara malattia neuromuscolare genetica e progressiva”.

Un importante traguardo

“La raccomandazione del Chmp per omaveloxolone – dice Matteo Papi, Direttore Medico di Biogen Italia – rappresenta un traguardo di fondamentale importanza che ci avvicina al nostro obiettivo: mettere a disposizione della comunità di pazienti europei un trattamento che rallenti la progressione dell’atassia di Friedreich. Se omaveloxolone verrà approvato, siamo pronti a mettere in campo tutta l’esperienza e il know-how di Biogen nel campo delle malattie rare per portare questo trattamento innovativo alle persone che in Unione europea convivono con questa malattia debilitante”.

Cos’è l’atassia di Friedreich

L’atassia di Friedreich è una malattia neuromuscolare rara, genetica, debilitante e degenerativa con prognosi di vita limitata. Si tratta della forma più comune di atassia ereditaria. I primi sintomi della patologia, come la progressiva perdita di coordinazione, la debolezza muscolare e l’affaticamento, compaiono in genere durante l’infanzia e possono presentarsi in comorbilità con sintomi dovuti ad altre malattie. La maggior parte delle persone con Fa è costretta all’utilizzo di una sedia a rotelle entro 10-20 anni dalla comparsa dei primi sintomi. L’età media di decesso in presenza di questa malattia è di soli 37 anni, anche se, con cure appropriate e mirate, le persone possono vivere molti anni seppur con mobilità limitata.

Lo studio controllato

Il parere positivo del Chmp si basa sui dati di efficacia e sicurezza raccolti nello studio controllato con placebo MOXIe parte 2 che ha dimostrato, dopo 48 settimane, neo pazienti trattati, un deterioramento fisico minore rispetto a coloro che avevano ricevuto il placebo. La differenza è stata misurata in base alla scala di valutazione dell’Atassia di Friedreich modificata (modified Friedreich Ataxia Rating Scale o mFARS). Nelle persone trattate con omaveloxolone, rispetto al gruppo placebo, sono stati inoltre osservati miglioramenti rispetto ad alcuni parametri dei domini della mFARS, tra cui stabilità in posizione eretta, coordinazione degli arti inferiori, capacità di deglutire e coordinazione degli arti superiori. Ulteriori dati da un’analisi post-hoc e propensity-matched, mostrano che, rispetto a una corrispettiva coorte di storia naturale, i pazienti trattati hanno registrato un punteggio mFARS più basso a 3 anni. Gli effetti collaterali più comuni riguardano: aumento degli enzimi epatici, diminuzione del peso e dell’appetito, nausea, vomito, diarrea, cefalea, affaticamento, dolore orofaringeo e dorsale, spasmi muscolari e influenza. “La raccomandazione del Chmp per omaveloxolone – conclude Biogen – sarà ora esaminata dalla Ce per l’autorizzazione all’immissione in commercio nell’Unione Europea. La decisione finale è prevista per il primo trimestre del 2024. A febbraio 2023 la Food and Drug Administration (Fda) statunitense ha approvato omaveloxolone per il trattamento dell’atassia di Friedreich negli adulti e negli adolescenti a partire dai 16 anni di età”.

 

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