Voci della Sanità 28 Marzo 2022 14:30

Emofilia B, EMA inizia la revisione del nuovo candidato per la terapia genica

La richiesta di autorizzazione all’immissione in commercio (MAA) per etranacogene dezaparvovec verrà esaminata ai sensi della procedura di valutazione accelerata e potrebbe essere la prima terapia genica per pazienti con emofilia B

La casa farmaceutica CSL Behring ha annunciato che l’Agenzia Europea dei Medicinali (EMA) ha accettato la richiesta di autorizzazione all’immissione in commercio (MAA) per etranacogene dezaparvovec (EtranaDez) ai sensi della sua procedura di valutazione accelerata. Etranacogene dezaparvovec è una terapia genica sperimentale basata sul virus adeno-associato cinque (AAV5), somministrata come trattamento una tantum per i pazienti con emofilia B che presentano un fenotipo emorragico grave. Se approvato, etranacogene dezaparvovec offrirà alle persone che convivono con l’emofilia B nell’Unione Europea (UE) e nello Spazio Economico Europeo (SEE) la prima opzione di trattamento con terapia genica che riduce significativamente il tasso di sanguinamenti annuali dopo un’unica infusione. La procedura di valutazione accelerata riduce potenzialmente la tempistica una volta che la MAA è stata accettata per la revisione ed è prevista per un medicinale quando, secondo le previsioni, la terapia rivestirà un interesse importante per la salute pubblica, specialmente in termini di innovazione terapeutica.

«Come primo candidato per la terapia genica per l’emofilia B, tale fondamentale tappa normativa segna un punto di svolta e porta CSL Behring un passo più vicina alla realizzazione della promessa di una terapia genica per la comunità dei pazienti con malattie emorragiche», ha dichiarato Emmanuelle Lecomte Brisset, Head of Global Regulatory Affairs presso CSL Behring. «Siamo impazienti di collaborare con le autorità regolatorie per offrire il potenziale trasformativo della terapia genica alle persone con tale condizione debilitante che dura tutta la vita».

La MAA è supportata dai risultati positivi dello studio registrativo HOPE-B, ad oggi il più vasto sulla terapia genica nell’emofilia B. I pazienti con emofilia B classificati con un fenotipo emorragico grave trattati con etranacogene dezaparvovec hanno dimostrato una riduzione del tasso di sanguinamento annualizzato (ABR) del 64%. Si è, inoltre, dimostrata superiorità rispetto al trattamento con regime di profilassi a 18 mesi post-trattamento rispetto a un periodo di run-in  di 6 mesi. Inoltre, sono stati osservati aumenti stabili e duraturi dei livelli medi di attività del Fattore IX (FIX). Etranacogene dezaparvovec è stato progettato specificamente per rendere possibile una capacità di coagulazione sanguigna quasi normale, prendendo di mira la causa sottostante alla condizione: un gene F9 difettoso che causa una carenza del Fattore IX (FIX) della coagulazione.

«L’accettazione di etranacogene dezaparvovec per la revisione da parte dell’EMA promuove la nostra incessante ricerca per migliorare la vita e il benessere di coloro che convivono con l’emofilia B e altre  rare e severe patologie», ha dichiarato Bill Mezzanotte, Executive Vice President, Head of R&D e Chief Medical Officer per CSL Limited. «Siamo orgogliosi di collaborare con uniQure, per un tale avanzamento scientifico che ha l’obiettivo di rendere l’emofilia B una parte secondaria della vita di un paziente invece che una preoccupazione costante».

 

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