Il nome è poco comprensibile, tisagenlecleucel, ma carico di speranza per chi soffre di alcune patologie tumorali. Ora la Commissione europea ha approvato la prima terapia cellulare CAR-T per due tipi di tumore: leucemia linfoblastica acuta a cellule B e linfoma diffuso a grandi cellule B, nei pazienti pediatrici e nei giovani adulti fino ai 25 anni d’età. L’annuncio è stato dato da Novartis e si tratta di un trattamento del tutto innovativo: utilizza le cellule T (linfociti T) del paziente stesso per combattere il cancro: è l’unica terapia con recettore antigenico chimerico delle cellule T (CAR-T, Chimeric Antigen Receptor T-cell) che ha ricevuto l’approvazione regolatoria nella UE per queste due distinte neoplasie a cellule B. Tisagenlecleucel è stato anche la prima terapia cellulare CAR-T mai approvata dalla Food and Drug Administration (FDA) statunitense.
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Ma in cosa consiste la terapia? Prevede in primo luogo di prelevare i linfociti T dal sangue del paziente e coltivarli in laboratorio. All’interno del DNA delle cellule viene inserito un gene che codifica per un recettore detto CAR. Si tratta di un recettore trans-membrana, che cioè attraversa per tutto il suo spessore la membrana cellulare: all’esterno la molecola ha la struttura di un anticorpo che permette di prendere di mira in maniera specifica le cellule tumorali. All’interno agisce come un segnale che spinge la cellula ad attivarsi con particolare aggressività contro le cellule tumorali stesse. In questo modo, i linfociti diventano dei veri e propri “killer antitumorali”. «Per i pazienti della UE, la disponibilità di tisagenlecleucel rappresenta un progresso senza precedenti del paradigma terapeutico, e costituisce inoltre una terapia salvavita per i giovani pazienti con LLA (leucemia linfoblastica acuta) che non sono stati trattati con successo con le terapie esistenti e per i quali sono rimaste poche opzioni terapeutiche», afferma Peter Bader, capo della Division for Stem Cell Transplantation and Immunology e Principal Investigator dello studio ELIANA presso la University Hospital for Children and Adolescents di Frankfurt/Main.
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