Accesso rapido alle terapie. Tonolo (ANMAR): “La vera sfida è garantire la terapia quando serve”

Non basta rendere disponibili più rapidamente i nuovi farmaci: occorre verificare quanto tempo trascorra prima che i pazienti possano effettivamente iniziare il trattamento, misurando le differenze territoriali e intervenendo dove persistono ritardi organizzativi. È questo il messaggio centrale di Silvia Tonolo, presidente di ANMAR – Associazione Nazionale Malati Reumatici ODV, che, commentando la proposta del Think Tank Ithaca sull’accesso anticipato ai farmaci, richiama l’attenzione sulla distanza che può separare la disponibilità di un medicinale dalla sua concreta somministrazione o dispensazione. Una distanza che, per le persone con malattie reumatologiche croniche, può tradursi in conseguenze rilevanti sulla salute, sull’autonomia e sulla qualità della vita.

La proposta Ithaca punta a introdurre un percorso nazionale di accesso precoce ai farmaci, attraverso un regime temporaneo che ne consentirebbe la disponibilità a carico del Servizio Sanitario Nazionale prima della conclusione della negoziazione di prezzo e rimborso. Un modello che, secondo ANMAR ODV, può contribuire ad affrontare ritardi e disuguaglianze territoriali, purché accompagnato da strumenti capaci di verificarne concretamente i risultati.

“La proposta Ithaca è molto interessante, perché affronta una criticità che ANMAR ODV segnala da anni: il ritardo nell’accesso alle terapie e le profonde disuguaglianze territoriali che ancora caratterizzano il nostro Servizio Sanitario Nazionale. Per una persona che convive con una malattia reumatologica cronica, infiammatoria e potenzialmente invalidante, il tempo non è un elemento secondario. Ritardare una terapia appropriata può significare continuare a convivere con dolore, limitazioni funzionali, peggioramento della qualità della vita e difficoltà nel mantenere la propria attività lavorativa e sociale. Riteniamo quindi importante prevedere percorsi di accesso anticipato per le situazioni di elevato bisogno terapeutico, accompagnati da criteri nazionali uniformi, tempi certi e garanzie di continuità terapeutica. Occorre però fare un passo ulteriore: misurare non soltanto i tempi delle procedure autorizzative, ma soprattutto il tempo che trascorre prima che una persona possa effettivamente iniziare la terapia. Per questo ANMAR ODV ritiene fondamentale che Aifa e Agenas, in collaborazione con le Regioni, definiscano e rendano pubblici indicatori omogenei e confrontabili a livello regionale, capaci di misurare i tempi effettivi di accesso alle nuove terapie, dalla disponibilità del farmaco alla sua concreta somministrazione o dispensazione. Questi indicatori dovrebbero permettere di individuare le differenze territoriali, verificare l’efficacia dei percorsi di accesso anticipato e intervenire tempestivamente dove persistono ritardi o ostacoli organizzativi. Solo attraverso dati trasparenti sarà possibile comprendere se le innovazioni introdotte producano benefici reali e garantiscano pari opportunità di cura su tutto il territorio nazionale”.

La richiesta di monitorare l’accesso effettivo alle cure si accompagna a una riflessione più ampia sulla sostenibilità. Per Tonolo, la valutazione dei percorsi non può limitarsi ai costi dei medicinali o agli indicatori amministrativi, ma deve considerare anche le conseguenze di un trattamento ritardato sulla vita delle persone. In questa prospettiva assumono rilievo gli esiti riferiti direttamente dai pazienti e il ruolo delle loro associazioni nella definizione e nella verifica dei modelli organizzativi.

“La sostenibilità del sistema non può essere valutata esclusivamente attraverso il costo dei farmaci, ma deve considerare anche le conseguenze cliniche, sociali ed economiche di un trattamento ritardato, comprese le possibili ripercussioni sulla capacità lavorativa, sull’autonomia personale e sul ricorso ad altre prestazioni sanitarie e assistenziali. È inoltre fondamentale integrare nella valutazione gli esiti riferiti dalle persone attraverso PROMs e PREMs, affinché l’efficacia di un modello organizzativo venga misurata non soltanto in termini economici e amministrativi, ma anche rispetto al miglioramento della qualità della vita e dell’esperienza di cura. Le associazioni delle persone con malattie reumatologiche devono essere coinvolte in modo strutturato nella definizione, nel monitoraggio e nella valutazione di questi percorsi, perché chi convive quotidianamente con una patologia cronica conosce direttamente le difficoltà e i bisogni ancora insoddisfatti”.

La disponibilità anticipata delle terapie rappresenta quindi soltanto una parte della questione. Per ANMAR ODV, l’efficacia di un nuovo modello dipenderà anche dalla capacità delle istituzioni di garantirne un’applicazione equa, di monitorare i risultati e di coinvolgere le persone nelle decisioni che riguardano la loro salute.

“ANMAR ODV ritiene che un modello come quello proposto da ITHACA possa rappresentare un’opportunità importante, a condizione che venga accompagnato da strumenti concreti di monitoraggio, responsabilità istituzionale e verifica dei risultati. L’innovazione ha valore soltanto quando diventa realmente accessibile. Il diritto alla cura non può dipendere dalla Regione di residenza, dalla capacità organizzativa del territorio o dai tempi amministrativi. Per ANMAR ODV la vera sfida non è soltanto rendere disponibile prima un farmaco, ma garantire che ogni persona possa accedere alla terapia appropriata nel momento in cui ne ha realmente bisogno, con continuità, equità e piena partecipazione alle decisioni che riguardano la propria salute”.