La parola d’ordine è ‘genetica’. La genetica infatti è alla base della terapia rivoluzionaria che ha costruito un ponte tra la scienza del presente e quella del futuro: la terapia genica. Il DNA diventa ‘ farmaco’ in questo trattamento, per cui la ricerca italiana vanta una serie di successi gratificanti, che è arrivato ad essere applicativo in moltissime patologie tra cui le malattie croniche e rare.
«La terapia genica potrebbe assumere un ruolo di ‘trattamento trasformativo’ che andrebbe a correggere il difetto genetico del malato restituendogli davvero una vita normale», spiega Riccardo Palmisano, presidente di Assobiotec, l’Associazione nazionale per lo sviluppo delle biotecnologie. «Parliamo di futuro – prosegue -, ma solo in parte, perché la prima terapia genica, che abbiamo l’orgoglio di definire ‘italiana’, è già stata approvata a livello europeo».
Infatti nel corso del 2018 l’Agenzia Europea per i medicinali (EMA) ha approvato alcuni farmaci basati sulla modifica genetica delle cellule T dei pazienti malati di tumore, determinando una serie di successi che preparano la strada ad ulteriori sperimentazioni. In Italia gli istituti più autorevoli in cui è in corso ricerca clinica su terapie geniche e cellulari sono: l’Istituto nazionale dei Tumori di Milano, i centri di ricerca e studio dell’Università degli Studi di Milano-Bicocca e la Fondazione Monza e Brianza per il Bambino e la sua Mamma.
«Nel mondo della ricerca sarebbe importate una collaborazione tra pubblico e privato – prosegue Palmisano -, soprattutto per quel che riguarda i processi di early access, cioè accelerazione regolatoria, che già esistono in parte ma che possono essere migliorati a livello italiano ed europeo, e che potrebbero sveltire le pratiche per la disponibilità sul mercato di questi farmaci destinati a bisogni medici ad oggi del tutto insoddisfatti».
Un campo di applicazione assolutamente fertile della terapia genica è «l’ambito delle malattie rare», osserva il presidente di Assobietec. Infatti dall’individuazione del difetto nel genoma che sta alla base della malattia è possibile mettere a punto una nuova strategia terapeutica che, in diversi casi, può rivelarsi migliorativa per il paziente «forse potendo migliorare la sua esistenza e addirittura in un prossimo futuro dargli un’altra ‘seconda vita’».
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