È affetta da sclerosi sistemica (sclerodermia) refrattaria ai trattamenti, la prima paziente arruolata nel trial CATARSIS, uno studio di frontiera promosso da Fondazione Policlinico Gemelli IRCCS in collaborazione con l’Ospedale Pediatrico Bambino Gesù di Roma. Si apre così, con tante speranze, una nuova era per i pazienti affetti da alcune malattie reumatologiche autoimmuni sistemiche (LES, sclerosi sistemica, dermatomiosite/polimiosite, vasculiti ANCA-associate), refrattarie ai trattamenti abituali. Lo studio arruolerà in tutto otto pazienti adulti e avrà una durata di due anni. Principal investigator, la professoressa Maria Antonietta D’Agostino, Ordinario di reumatologia dell’Università Cattolica del Sacro Cuore e direttore della UOC di Reumatologia di Fondazione Policlinico Universitario Agostino Gemelli IRCCS (FPG). Le CAR-T anti-CD19 utilizzate nello studio sono prodotte presso l’Officina Farmaceutica del Bambino Gesù, il cui coordinatore è il professor Franco Locatelli. La paziente ha ricevuto le cellule CAR T la vigilia Natale: “CATARSIS è il primo studio accademico di fase I in Italia, volto a trattare patologie autoimmuni mediate da B-linfociti con cellule CAR T dirette contro una molecola, nota come CD19 espressa sulla superficie dei B linfociti – afferma la professoressa Maria Antonietta D’Agostino -. Un traguardo importantissimo per i pazienti affetti da patologie severe che finalmente possono ambire a sconfiggere la loro malattia, grazie al ‘reset’ del sistema immunitario, indotto da tale terapia”.
Quella trattata al Gemelli è la prima paziente adulta affetta da malattia reumatologica trattata in Italia. Il Professor Franco Locatelli ha già trattato, attraverso il meccanismo dell’uso non ripetitivo, cinque pazienti pediatrici affetti da malattie autoimmuni. Nel mondo sono stati trattati finora con CAR-T solo una cinquantina pazienti con malattie reumatologiche, la maggior parte dei quali in Germania, dal gruppo del professor Georg Schett dell’Università di Erlangen (Frederich Alexander) e visiting professor presso l’Università Cattolica del Sacro Cuore che è stato il primo nel mondo a trattare queste patologie con CAR-T (i risultati sono stati pubblicati su riviste prestigiose quali Lancet, Nature Medicine e New England Journal of Medicine) e che sta portando avanti, in questo momento, lo studio CASTLE, ‘gemello’ del CATARSIS. “Il trattamento di questa paziente – sostiene il professor Locatelli – dimostra come la collaborazione tra Centri Accademici di Eccellenza permetta di offrire gli approcci terapeutici più innovativi a malati affetti da patologie complesse. Dopo i risultati di grande rilevanza ottenuti nei cinque pazienti pediatrici, il caso della Signora trattata in collaborazione con i Colleghi del Policlinico Gemelli apre un’ulteriore frontiera e documenta l’importanza d’investire sempre più come Paese in ricerca clinica avanzata”.
Il CATARSIS è uno studio di fase I/II, in aperto, non randomizzato, con disegno ‘basket’. Verranno arruolati in tutto otto pazienti adulti (dei quali sei presso il Policlinico Gemelli e due presso l’Ospedale Bambino Gesù), affetti da una patologia autoimmune sistemica (B-cell driven’ refrattaria ai comuni trattamenti. Ogni paziente arruolato nello studio verrà seguito per 30 settimane (sei pre-trattamento e 24 dopo il trattamento). La durata complessiva dello studio sarà di due anni. Il trial partito al Gemelli utilizza come ‘farmaco’ una sospensione di cellule T ingegnerizzate attraverso un vettore virale per trasformarli in un’arma da guerra contro il CD-19 umano, il bersaglio sulle cellule B responsabili delle malattie autoimmuni sistemiche. Obiettivi dello studio CATARSIS sono la valutazione dell’efficacia e della sicurezza della terapia con cellule CAR-T anti-CD-19, in soggetti con malattia autoimmune ‘B-driven’ attiva (LES, sclerosi sistemica, DM/PM e AAV). Verranno valutati inoltre: la durata della deplezione delle cellule B ‘colpevoli’ dopo il trattamento, la durata della persistenza delle CAR-T, le variazioni nei livelli di autoanticorpi sierici associati alla malattia.
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