Dalle staminali alla terapia genica fino ad arrivare al trapianto di midollo osseo, la ricerca ampia i suoi orizzonti per affrontare e sconfiggere la talassemia. Un seminario organizzato da Artemisia Onlus ha cercato di fare il punto della situazione. Il convegno “Progressi nella prevenzione e del trattamento delle talassemie ed emoglobinopatie: la nuova frontiera”, tenutosi presso l’Università Pontificia Salesiana, ha visto tra le sue relatrici la dottoressa Giovanna Graziadei, del Centro Anemie Congenite Fond. IRCCS Ca’ Granda di Milano, che abbiamo intervistato.
Dottoressa lei ha parlato di una nuova era per la talassemia, ci sono nuove terapie?
«Sono nuove terapie che agiscono su una parte di produzione di globuli rossi che non è efficace. Per cui queste nuove terapie tendono a ridurre quella quota di eritropoiesi cosiddetta inefficace e a favore dell’eritropoiesi efficace. Questo vuol dire che questi nuovi farmaci limitano o quantomeno gestiscono quella parte di produzione ammalata di cellule: farmaci che tendono ad aumentare i valori di emoglobina nei pazienti che non sono regolarmente trasfusi, pazienti talassemici non regolarmente trasfusi, e agiscono anche nei pazienti con talassemia major, quindi con una forma di talassemia che necessita di trasfusioni, riducendo l’apporto trasfusionale».
LEGGI ANCHE: TALASSEMIA, ISGRO’ (IMMUNOLOGA): «TRAPIANTO DI MIDOLLO E’ OPPORTUNITA’ PER BAMBINI CON DONATORE HLA»
Lei parlava di tre terapie adesso efficaci…
«Si tratta veramente di una nuova era. I farmaci li possiamo ridurre a due in realtà perché due sono molecole gemelle e può esserne scelta una piuttosto che un’altra. Possiamo dire che veramente sia una nuova era, perché è una terapia farmacologica che si affianca alla terapia trasfusionale che non possiamo dimenticare. Non possiamo dire che sia l’equivalente e neanche la sostituzione della terapia trasfusionale ma sicuramente possono in qualche modo aiutare questi pazienti in termini di riduzione del fabbisogno trasfusionale da una parte e di incremento di emoglobina dall’altra».
La ricerca adesso dove si sta indirizzando?
«Verso ciò che è la terapia genica o l’affidamento delle tecniche di trapianto di midollo, per cui avere nuovi farmaci vuol dire avere diverse possibilità terapeutiche, per cui l’ambito della terapia genica è sicuramente un ambito molto importante, ma anche l’ambito farmacologico di nuove molecole che si stanno testando in vitro e in vivo, per cui studi di fase 1 e pre-clinica, studi di fase 2 e 3 che sono fasi cliniche, sono molto ampie in questo periodo».