Prelevare un campione di tessuto tumorale, sottoporlo ad analisi molecolari per conoscerne le caratteristiche e, contemporaneamente, testare su di esso decine di farmaci fino a identificare la combinazione più efficace. Il tutto nel giro di poco più di una settimana per poter procedere prima possibile all’inizio del trattamento sul paziente. È questo l’approccio testato in una piccola sperimentazione condotta su bambini affetti da tumori senza più opzioni terapeutiche al Nicklaus Children’s Hospital di Miami (Florida, USA), tra il 21 febbraio 2019 e il 31 dicembre 2022. I primi risultati della sperimentazione, appena pubblicati su Nature Medicine, hanno mostrato che la strategia può dare una ulteriore chance di cura. Servono però altri studi per confermare i risultati.
Negli ultimi anni, la possibilità di analizzare a livello molecolare il tumore, abbinata alla disponibilità di farmaci diretti contro bersagli molecolari, ha consentito di applicare trattamenti sempre più a misura di paziente. Questo approccio, tuttavia, “ha rivelato diversi limiti, in particolare per i tumori che mancano di mutazioni utilizzabili e trattamenti abbinati, come spesso accade nei tumori pediatrici”, spiegano i ricercatori. Nella sperimentazione, perciò, questa strategia è stata integrata testando quasi in tempo reale l’efficacia di oltre 120 sostanze su campioni di tumore. “I bambini affetti da tumori rari, recidivanti o refrattari spesso si trovano ad affrontare opzioni terapeutiche limitate e sono disponibili pochi biomarcatori predittivi che possano consentire raccomandazioni terapeutiche personalizzate – spiegano gli autori nell’abstract della ricerca -. L’implementazione della medicina funzionale di precisione, che combina la profilazione genomica con i test di sensibilità ai farmaci delle cellule tumorali derivate dal paziente, ha il potenziale per identificare opzioni di trattamento quando lo standard di cura è esaurito”, aggiungono gli scienziati.
Per lo studio sono stati arruolati 25 pazienti pediatrici e adolescenti con tumori maligni solidi ricorrenti o refrattari o ematologici. Ventitré pazienti su 25 sono stati arruolati dal Nicklaus Children’s Hospital, un paziente dal St. Mary’s Medical Center presso il Palm Beach Children’s Hospital e un paziente dall’Oregon Health and Science University. Tutti sono stati coinvolti nello studio solo dopo aver esaurito le opzioni di cura standard, indipendentemente dal tipo di cancro. Lo studio è stato condotto allo scopo di “eliminare le congetture e fornire un elenco dei farmaci più efficaci con cui l’oncologo può lavorare”, afferma in una nota Toma’ s R. Guilarte, tra gli autori dello studio. Dei 25 bambini coinvolti, sei hanno effettivamente ricevuto il trattamento indicato dal protocollo. Cinque hanno tratto benefici. In uno di loro il tumore non si è ancora ripresentato dopo più di due anni, il doppio di quanto era avvenuto dopo un primo trapianto di midollo osseo. Lo studio è ancora preliminare e non è chiaro quanto a lungo i farmaci riusciranno a controllare la malattia. Questa strategia, però, conclude la coordinatrice della ricerca Diana Azzam “potrebbe essere il modo in cui trasformiamo il cancro in una malattia gestibile”.
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