Voci della Sanità 16 Settembre 2020

Epidermolisi bollosa, risultati positivi per un farmaco gel nello studio di Fase III “EASE”

Il gel terapeutico ad uso topico, che ha dimostrato un buon profilo di sicurezza e un aumento significativo nella velocità di guarigione delle ferite, potrebbe diventare il primo trattamento approvato per la malattia

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Buone notizie per i pazienti affetti da epidermolisi bollosa (EB): sono infatti positivi i risultati di “EASE”, il più grande studio di Fase III mai condotto in questa patologia. Il farmaco in sperimentazione è un gel topico (AP101/Oleogel-S10), sviluppato per il trattamento dell’Epidermolisi Bollosa distrofica e giunzionale: come ha annunciato l’azienda biofarmaceutica Amryt, l’endpoint primario dello studio, rappresentato dalla guarigione e chiusura completa di una ferita target entro 45 giorni dall’inizio del trattamento, è stato raggiunto.

L’EB è una malattia genetica cutanea rara, cronica e dolorosa, che colpisce neonati, bambini e adulti provocando la separazione degli strati cutanei e della superficie degli organi interni. La sua incidenza globale è stimata in circa 1 caso su 20.000 persone: ci sono quindi fino a 30.000 individui affetti negli Stati Uniti e oltre 500.000 in tutto il mondo. Al momento non esistono trattamenti approvati per questa condizione.

I RISULTATI DEL TRIAL EASE

Lo studio EASE è il più grande trial globale di Fase III mai condotto su pazienti con EB, e ha coinvolto 58 siti in 28 Paesi. È composto da una fase di 3 mesi controllata e randomizzata in doppio cieco, seguita da una fase di 24 mesi in aperto, a braccio singolo. I pazienti con ferite target di dimensioni comprese tra 10 e 50 cm2 presenti per più di 21 giorni e per meno di 9 mesi sono stati randomizzati nella fase in doppio cieco per studiare il trattamento in un rapporto 1:1, e le medicazioni per le ferite sono state applicate secondo lo standard di cura. Nello studio sono stati arruolati 223 pazienti, fra i quali 156 pazienti pediatrici. Fra quelli che hanno completato la fase in doppio cieco, il 100% è entrato nella fase di follow-up sulla sicurezza in aperto.

L’endpoint primario dello studio era confrontare l’efficacia del farmaco rispetto al gel di controllo in base alla percentuale di pazienti con chiusura completa della ferita target entro 45 giorni dall’inizio del trattamento. L’endpoint primario è stato raggiunto con significatività statistica (valore p = 0,013): ciò rappresenta il primo importante risultato di Fase III nell’EB, ed è anche la quarta volta che il gel dimostra una guarigione accelerata delle ferite in uno studio di Fase III. Sebbene i principali endpoint secondari non abbiano raggiunto una significatività statistica, sono state osservate numerose differenze favorevoli. Inoltre, sono previsti ulteriori dati rilevanti sugli endpoint secondari che verranno analizzati nelle prossime settimane.

I PROSSIMI PASSI

Ora Amryt valuterà e analizzerà l’intero set di dati dello studio e presenterà prossimamente i risultati in un simposio scientifico. L’azienda intende completare la presentazione della sua domanda di registrazione di nuovo farmaco (“NDA”) alla Food and Drug Administration degli Stati Uniti e richiedere la revisione prioritaria per il nuovo gel. Il farmaco ha infatti ricevuto in precedenza la designazione “Fast Track” e la designazione per malattia pediatrica rara da parte della FDA. Amryt intende a questo punto richiedere una valutazione accelerata anche presso l’Unione Europea. Le comunicazioni normative negli Stati Uniti e nell’UE dovrebbero essere presentate entro la fine del primo trimestre del 2021. Il prodotto, inoltre, ha già ottenuto lo status di Farmaco Orfano per il trattamento dell’EB sia nell’Unione Europea che negli Stati Uniti.

LE DICHIARAZIONI

«Questo risultato positivo della studio di Fase III EASE segna un altro traguardo significativo per Amryt mentre perseguiamo l’approvazione per il nostro farmaco, e rappresenta un progresso potenzialmente importante per i pazienti e le famiglie che vivono con questa malattia rara e dolorosa», ha commentato il dr. Joe Wiley, CEO di Amryt Pharma. «Se approvato, intendiamo sfruttare la nostra infrastruttura globale per commercializzarlo. Siamo orgogliosi di presentare questi risultati positivi e incoraggianti, i quali dimostrano che potrebbe rappresentare un importante miglioramento nella vita dei pazienti. Vorremmo estendere la nostra gratitudine a tutti i pazienti, le loro famiglie, i caregiver e i medici per la loro partecipazione allo studio EASE e non vediamo l’ora di lavorare con le autorità regolatorie per rendere il nostro gel disponibile come primo trattamento terapeutico approvato per i pazienti con EB. Tutto il team di Amryt è entusiasta per tale notizia e per l’impatto che questa terapia potrebbe avere sui pazienti con questa condizione davvero angosciante».

«I risultati davvero positivi del più grande studio clinico internazionale condotto nell’EB rappresentano un progresso incredibilmente entusiasmante e un traguardo molto importante per la comunità EB globale», ha aggiunto Brett Kopelan, direttore esecutivo di Debra of America e presidente di Debra International. «Voglio ringraziare l’intero team di Amryt per l’impegno e la forza d’animo necessari per completare questo studio. La comprovata capacità di affrontare le manifestazioni caratteristiche di questa malattia devastante – le ferite croniche che non guariscono – in un modo così efficace e l’impiego di questa terapia come parte dello standard di cura, porterà senza dubbio a un significativo miglioramento nella qualità di vita dei pazienti che convivono con “la peggiore malattia di cui si sia mai sentito parlare”. Come direttore esecutivo di Debra of America e presidente di Debra International, ma soprattutto come padre di una figlia di 13 anni con EB distrofica recessiva, non potrei essere più entusiasta».

 

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