Nel corso delle audizioni al Senato sul riordino della normativa farmaceutica, UNIAMO e FAVO chiedono maggiore attenzione per le persone con malattie rare e tumori rari
Il riordino della normativa farmaceutica rappresenta un passaggio cruciale per il sistema sanitario italiano, ma rischia di non cogliere appieno le esigenze di una parte particolarmente fragile della popolazione. È quanto hanno evidenziato UNIAMO Rare Diseases Italy e F.A.V.O., ascoltate in audizione dalla 10ª Commissione del Senato nell’ambito dell’esame del disegno di legge delega AS 1786. Il provvedimento, che trae origine dal Testo Unico sulla Farmaceutica, definirà la nuova architettura del settore attraverso successivi decreti attuativi. Proprio per questo, secondo le due Federazioni, è fondamentale intervenire già in questa fase per inserire indicazioni chiare e vincolanti.
Malattie rare e tumori rari: serve un riconoscimento esplicito
Uno dei punti più critici riguarda la scarsa attenzione dedicata nel testo alle malattie rare, ai tumori rari e ai farmaci orfani, citati solo marginalmente. Una lacuna che, secondo le associazioni, rischia di tradursi in percorsi di cura non adeguati alle specificità di queste condizioni. Da qui la richiesta di introdurre emendamenti che garantiscano percorsi dedicati e un accesso più equo e tempestivo alle terapie, tenendo conto della complessità clinica e organizzativa che caratterizza questi pazienti.
Accesso precoce ai farmaci: un’occasione da non perdere
Tra i temi centrali emersi durante l’audizione, quello dell’early access ai farmaci salvavita. Il riordino della normativa potrebbe rappresentare un’opportunità concreta per strutturare anche in Italia un sistema di accesso anticipato già presente in altri Paesi europei. Per le persone con malattie rare o patologie onco-ematologiche, anche rare, la tempestività nell’accesso alle cure può fare la differenza non solo in termini di sopravvivenza, ma anche di qualità della vita, considerata un parametro clinico essenziale e non accessorio.
Equità, sostenibilità e qualità della vita
Le due Federazioni hanno richiamato l’attenzione su alcuni principi chiave: garantire uniformità nell’accesso ai farmaci su tutto il territorio nazionale, accelerare le valutazioni nei casi privi di alternative terapeutiche e assicurare che il valore delle terapie innovative sia adeguatamente considerato nei meccanismi di spesa. In questo contesto, la qualità della vita deve entrare stabilmente tra i criteri di valutazione dell’innovatività, riconoscendo che anche miglioramenti funzionali possono restituire autonomia e prospettive ai pazienti.
Semplificazione e farmaci compassionevoli
Un altro nodo riguarda la necessità di semplificare le procedure per l’accesso ai farmaci, inclusi quelli a uso compassionevole, e migliorare i percorsi di importazione dall’estero. In questa direzione si inserisce il lavoro congiunto avviato con lo Stabilimento Chimico Farmaceutico Militare, che ha già portato a una sperimentazione pilota con risultati positivi, ora candidabile a un’estensione più ampia.
Il ruolo delle associazioni pazienti nella governance
Infine, UNIAMO e FAVO hanno ribadito l’importanza del coinvolgimento attivo delle associazioni pazienti nei processi decisionali. Un diritto già riconosciuto dalla normativa recente, ma che necessita di essere pienamente attuato, anche attraverso la partecipazione alle fasi di consultazione dell’Agenzia italiana del farmaco. La sfida, ora, è tradurre questi principi in norme concrete, capaci di rendere il sistema più equo, accessibile e realmente centrato sui bisogni delle persone.
Iscriviti alla Newsletter di Sanità Informazione per rimanere sempre aggiornato