Dalla qualità della vita agli endpoint di ricerca: il punto di vista del paziente cambia il modo di pensare la cura

Per lungo tempo, il valore di una cura è stato letto quasi esclusivamente attraverso parametri clinici e risultati terapeutici. Oggi, invece, emerge con sempre maggiore chiarezza la necessità di affiancare a queste dimensioni anche ciò che i pazienti considerano rilevante nella loro esperienza quotidiana: la qualità della vita, l’impatto sociale della malattia, la sostenibilità del percorso di cura e la possibilità di partecipare attivamente alle decisioni che li riguardano.

Su questi temi si concentra l’intervista a Luisa De Stefano, Head of Patient Partnership di Roche, che approfondisce il significato di un ascolto continuativo e strutturato delle associazioni di pazienti. Ne emerge una visione in cui l’innovazione non viene soltanto sviluppata e resa disponibile, ma costruita a partire da un confronto costante con chi conosce la malattia nella sua dimensione più concreta e quotidiana.

Come definisce la sua azienda il concetto di “advocacy” e come si integra nella strategia complessiva di sostenibilità e accesso?

Per Roche, la Patient Advocacy non è un semplice processo che guida la collaborazione con le Associazioni dei Pazienti, ma rappresenta un impegno strutturale di un ascolto continuo della voce del paziente e del caregiver per integrare il valore della qualità della vita e le preferenze dei pazienti come pilastri nella nostra strategia lungo tutto il ciclo di vita di ogni nostra innovazione già dalle prime fasi di sviluppo.

Questa visione è parte integrante della nostra strategia di sostenibilità, che si basa su un principio etico fondamentale: non è sufficiente portare innovazione, ma è necessario che la stessa sia equa e accessibile per chiunque possa trarne beneficio. Il nostro obiettivo non è solo fornire una cura, ma rispondere a un bisogno profondo per generare un impatto positivo e misurabile sul benessere reale delle persone.

In che modo si è evoluto negli ultimi anni il rapporto tra market access e patient access nelle vostre attività?

Negli ultimi anni, il rapporto tra l’approvazione regolatoria formale di un’innovazione e la sua effettiva disponibilità da parte dei pazienti si è evoluto. La vera sfida oggi è quella di garantire un accesso all’innovazione, che sia veloce, equo e sostenibile a tutti i pazienti che ne hanno diritto.

Questa evoluzione ha portato a quella che definiamo “Patient Advocacy 2.0”, dove le Associazioni non sono più solo portatrici di bisogni, ma interlocutori accreditati che partecipano ai tavoli istituzionali di politica sanitaria e assistenziale. Esse garantiscono che i processi di valutazione delle tecnologie sanitarie contengano la voce dei pazienti e caregivers, rendendo il Sistema Salute “umanizzato” e capace di programmare e orientare le risorse verso ciò che genera il massimo valore reale.

Qual è la struttura organizzativa dedicata all’advocacy e come interagisce con le altre funzioni aziendali (medical, public affairs, CSR)?

La partnership con le Associazioni di Pazienti è per Roche una priorità strategica consolidata da oltre vent’anni attraverso una funzione dedicata denominata Patient Partnership.

In un modello quasi unico nel panorama farmaceutico italiano, questa funzione è inserita all’interno della Direzione Medica per assicurare che la prospettiva del paziente sia inclusa trasversalmente in tutta l’Azienda e lungo l’intero lifecycle del farmaco. La Patient Partnership collabora strettamente con le funzioni di Clinical Operations, Medical Affairs, Communications, Government Affairs e Integrated Access, assicurando che un proprio rappresentante sia componente fisso dei Team impegnati nelle  area terapeutiche per contribuire alla strategia e condividere gli obiettivi comuni di sostenibilità e CSR.

Come costruite relazioni trasparenti e di valore con le associazioni di pazienti e le organizzazioni civiche?

Consideriamo le Associazioni di Pazienti come partner strategici e basiamo ogni collaborazione su tre pilastri imprescindibili: ascolto, fiducia e obiettivi condivisi. Il nostro approccio si traduce in un impegno concreto per l’empowerment del paziente, trasformando la conoscenza dell’innovazione scientifica in uno strumento di consapevolezza. Lavoriamo insieme per migliorare il patient journey, rendendolo più aderente e attento ai bisogni reali del paziente e di chi lo assiste, generando un valore misurabile che riflette le priorità delle persone all’interno dell’intero sistema salute.

Quali principi etici guidano le vostre collaborazioni con il mondo del paziente e come assicurate l’indipendenza delle parti?

Tutte le nostre collaborazioni sono guidate da una regolamentazione rigorosa dettata dai codici di settore e dalla normativa vigente. Promuoviamo l’integrità, il rispetto reciproco e la massima trasparenza negli obiettivi e nelle modalità di lavoro. Per garantire l’indipendenza delle parti, osserviamo rigorosamente i principi del Codice Deontologico di Farmindustria e i codici EFPIA, redigendo sempre accordi scritti per ogni forma di collaborazione, anche se non è previsto un trasferimento di valore diretto,  ed evitando di essere l’unico sostenitore o il sostenitore preminente di un’Associazione, a tutela della loro piena autonomia decisionale.

Potrebbe condividere un esempio concreto di iniziativa o progetto di advocacy condotto dalla vostra azienda e il suo impatto misurabile? Dal 2020, Roche ha dato vita al Patient Association Talks Hub (PATH), un laboratorio d’eccellenza che coinvolge oltre 50 realtà associative nazionali e federazioni. PATH si è evoluto nel tempo per rafforzare l’autorevolezza delle Associazioni attraverso lo sviluppo continuo delle competenze, affrontando temi come la telemedicina e la riorganizzazione sanitaria territoriale. Accanto al progetto PRO4all, sui Patient Reported Outcomes e su come sia necessario che gli stessi siano parte del processo decisionale medico e regolatorio, PATH lavora oggi sul valore del dato sanitario e sull’innovazione terapeutica supportata anche dall’intelligenza artificiale. Parallelamente, abbiamo lanciato la rivista Ricerca Circolare, promuovendo un paradigma in cui la ricerca diventa un bene comune e può essere alimentata dalla partecipazione attiva dei pazienti.

In che modo il feedback dei pazienti influisce sulle vostre strategie di sviluppo, comunicazione o ricerca clinica?

Le informazioni e gli insight raccolti dalle Associazioni non sono più un elemento accessorio, ma un fattore chiave per il successo dell’innovazione. L’ascolto dei pazienti rappresenta per noi la bussola scientifica ed etica che orienta ogni decisione aziendale. Dalle prime fasi di sviluppo coinvolgiamo le Associazioni Pazienti in board a livello globale per contribuire al disegno degli studi clinici e ci assicuriamo che l’Italia sia sempre rappresentata. Crediamo fermamente infatti che nessuno conosca la malattia meglio di chi la vive ogni giorno. Per questo, nella ricerca clinica integriamo gli endpoint medici con indicatori della qualità di vita del paziente e, nell’innovazione, traduciamo l’esperienza vissuta in evidenze concrete per ottenere soluzioni terapeutiche sempre più personalizzate e aderenti al vissuto quotidiano.

Quali sono le principali sfide che incontrate nel promuovere una cultura aziendale realmente patient-centric?

La prospettiva del paziente è strutturalmente integrata in tutto il nostro processo di sviluppo, dalle fasi precoci della ricerca fino all’accesso alle cure. La sfida principale è far sì che la Patient Centricity superi i confini aziendali per rendere le Associazioni stakeholder accreditati al pari di tutti gli altri attori del sistema salute. Questo traguardo si raggiunge se esse diventano co-protagoniste della narrazione scientifica, portando ai tavoli decisionali — come quelli dedicati all’HTA — evidenze concrete sul burden della malattia e sull’impatto sociale di una cura, integrando così il dato clinico con il valore dell’esperienza.

Come valutate il ruolo dell’industria nel sostenere l’empowerment dei pazienti e la diffusione dell’alfabetizzazione sanitaria?

Il vero valore del rendere i pazienti più forti e consapevoli risiede nella capacità di trasformare la cura: un paziente con un alto livello di Health Literacy migliora l’aderenza alla terapia e favorisce decisioni cliniche più appropriate. Roche concretizza questo ruolo attraverso un processo continuo di formazione, co-creazione e partecipazione a studi di data generation che traducono l’ascolto del paziente in soluzioni reali. Vogliamo rendere la ricerca un patrimonio accessibile, dove la voce di chi vive la malattia diventa la leva strategica per restituire valore all’intero Sistema Paese.

Guardando al 2030, quale sarà secondo voi il contributo delle aziende alla costruzione di un modello di advocacy condivisa con istituzioni e società civile?

Pensando al 2030, ci aspettiamo che il ruolo delle Associazioni dei Pazienti sia riconosciuto ed equiparato a quello degli altri stakeholder del Sistema Salute, anche a livello formale e normativo. Sebbene siano stati fatti molti passi avanti, la strada è ancora lunga.

Il nostro contributo come Roche sarà quello di garantire che, in un mondo sempre più interconnesso e digitale, la voce del paziente resti la bussola di ogni innovazione, assicurando che la Sanità del futuro non sia solo più efficiente, ma profondamente più “umanizzata”, equa e vicina al progetto di vita di ogni singola persona e che la “patient centricity” non sia più solo uno slogan.