Farmaci, la voce dei pazienti entra nelle aziende ma non sempre influenza le decisioni. Lo studio

La voce delle persone assistite sta entrando sempre più spesso nei processi di sviluppo dei farmaci. Le aziende biotecnologiche dichiarano di voler ascoltare esperienze, preferenze e bisogni di chi convive con una malattia, mentre le autorità regolatorie e le organizzazioni che si occupano di ricerca promuovono modelli di partecipazione più strutturati. Ma quanto conta davvero questo contributo quando si tratta di decidere quali terapie sviluppare, come progettare uno studio clinico e quali risultati considerare rilevanti? A interrogarsi sul tema è uno studio pubblicato sulla rivista Sociology of Health & Illness, dal titolo Exploring Vocabularies of Motive to Optimise Patient Engagement for Drug Development. La ricerca analizza le motivazioni che spingono le organizzazioni biotecnologiche a coinvolgere le persone assistite lungo il ciclo di sviluppo dei medicinali e, soprattutto, le difficoltà che impediscono a questa partecipazione di diventare una pratica stabile e realmente incisiva. Il risultato è meno scontato di quanto possa sembrare: coinvolgere le persone assistite è ormai considerato un obiettivo importante, ma non sempre le dichiarazioni di apertura trovano corrispondenza nell’organizzazione concreta del lavoro. Tra esigenze aziendali, tempi della ricerca, priorità economiche e limiti alla partecipazione, la voce di chi dovrebbe beneficiare delle nuove terapie rischia di rimanere ai margini.

Duecentocinquanta ore di osservazione dentro il mondo biotech

Per comprendere cosa accade realmente nelle aziende, gli autori hanno scelto un approccio etnografico, osservando dall’interno i processi di coinvolgimento dei pazienti in una società biotecnologica impegnata in un progetto di trasformazione organizzativa. Il lavoro ha previsto oltre 200 ore di osservazione informale, 50 ore di osservazione formale, 12 incontri osservati e 10 interviste semistrutturate con professionisti dell’azienda. A queste attività si sono aggiunte l’analisi di documenti e la partecipazione di un gruppo consultivo composto da sei persone con fibrosi polmonare idiopatica o che assistevano qualcuno con questa patologia. Il gruppo consultivo non ha avuto soltanto una funzione di testimonianza. I suoi componenti hanno contribuito a definire l’ambito della ricerca, suggerito gli argomenti da approfondire, partecipato all’interpretazione dei risultati e formulato raccomandazioni per l’azienda. Un elemento importante, perché lo studio ha cercato di includere l’esperienza delle persone assistite anche nel processo attraverso cui veniva analizzato il loro coinvolgimento. La ricerca si è sviluppata tra il 2021 e il 2024, seguendo l’evoluzione della strategia aziendale e le difficoltà incontrate nel tentativo di integrare stabilmente la partecipazione delle persone assistite nei processi di sviluppo dei medicinali.

Perché le aziende vogliono ascoltare i pazienti?

Dall’analisi emergono tre motivazioni principali. La prima riguarda i requisiti regolatori: il coinvolgimento delle persone assistite è sempre più presente negli orientamenti delle autorità e nelle aspettative rivolte a chi sviluppa nuovi medicinali. La seconda è la responsabilità sociale d’impresa, cioè la volontà delle aziende di dimostrare attenzione ai bisogni della società e degli stakeholder. La terza è il ritorno sull’investimento: ascoltare chi convive con una patologia può contribuire a migliorare la progettazione degli studi, individuare risultati più significativi e ridurre alcune inefficienze. Quest’ultimo aspetto ha anche una dimensione economica. Gli autori ricordano che oltre il 90% dei programmi di sviluppo dei farmaci fallisce, spesso per inefficacia clinica, tossicità non gestibile, caratteristiche farmacologiche inadeguate o mancanza di necessità commerciale. Il coinvolgimento delle persone assistite viene quindi considerato anche una possibile strategia per affrontare alcune criticità, tra cui le difficoltà di reclutamento e di mantenimento dei partecipanti negli studi clinici. Ma proprio qui emerge una contraddizione. Se da una parte l’ascolto viene riconosciuto come un valore, dall’altra le aziende tendono a cercare strumenti per quantificarne il rendimento e dimostrare che produce benefici misurabili. Il rischio è che il contributo delle persone venga considerato importante soprattutto quando è possibile tradurlo in indicatori, risultati documentabili o vantaggi per l’organizzazione.

Quando la partecipazione diventa una formalità

Uno degli aspetti più rilevanti dello studio riguarda la distanza tra il coinvolgimento dichiarato e quello effettivo. Gli autori osservano che le aziende possono documentare il numero di raccomandazioni ricevute dai rappresentanti delle persone assistite e quante siano state accolte, senza però approfondire sempre come quei suggerimenti abbiano modificato concretamente il disegno di uno studio o le decisioni successive. In uno degli esempi riportati, i rappresentanti delle persone assistite avevano formulato 28 raccomandazioni, 24 delle quali risultavano implementate. Un dato utilizzato per dimostrare che la partecipazione aveva prodotto un risultato. Tuttavia, la ricerca evidenzia che non sempre veniva spiegato in che modo le indicazioni accolte fossero state tradotte nelle attività operative e nelle scelte dei gruppi clinici. La differenza non è marginale. Contare le raccomandazioni ricevute o quelle accolte non equivale necessariamente a misurare la qualità del coinvolgimento. Una partecipazione significativa richiede che le persone possano intervenire nelle fasi iniziali, comprendere le decisioni, ricevere un riscontro sulle proprie proposte e sapere perché alcune indicazioni vengono accolte e altre no. Il rischio, altrimenti, è che la cosiddetta “voce del paziente” diventi un elemento da inserire nella documentazione aziendale o nei materiali destinati ai regolatori, senza incidere davvero sulle scelte di ricerca.

Tempi della ricerca e priorità aziendali: gli ostacoli alla partecipazione

Gli autori individuano diversi fattori che possono compromettere la continuità del coinvolgimento. Uno è la natura stessa dello sviluppo farmaceutico, caratterizzato da cambiamenti nella pipeline, sospensioni dei programmi e riorganizzazioni aziendali. Quando un progetto viene interrotto o cambia direzione, anche le attività di partecipazione rischiano di ricominciare da capo, con nuovi interlocutori e senza poter valorizzare quanto costruito in precedenza. Un altro ostacolo riguarda le priorità interne. Il coinvolgimento delle persone assistite può essere percepito da alcuni professionisti come un’attività aggiuntiva, capace di richiedere tempo e risorse o di rallentare processi già complessi. In questo contesto, la partecipazione rischia di essere considerata un elemento accessorio, da sostenere soltanto quando non entra in conflitto con altre esigenze organizzative. La ricerca mette in evidenza anche una tensione tra l’obiettivo di rendere gli studi più inclusivi e la necessità, avvertita da alcuni professionisti, di mantenere popolazioni omogenee per dimostrare un effetto statisticamente significativo. Nel lavoro vengono riportate discussioni sulla possibile difficoltà di includere persone con comorbilità o appartenenti a gruppi meno rappresentati, perché la loro presenza potrebbe influenzare i risultati dello studio. È una questione che va oltre la singola azienda: se le esigenze di efficienza e di semplificazione prevalgono sistematicamente, alcune esperienze di malattia rischiano di rimanere escluse sia dalla progettazione della ricerca sia dalle evidenze che guideranno le future decisioni terapeutiche.

Chi viene ascoltato? Il rischio di coinvolgere sempre le stesse persone

Un ulteriore elemento critico riguarda la rappresentatività. Le aziende tendono a collaborare con organizzazioni di persone assistite e con rappresentanti che hanno già esperienza nel dialogo con il settore farmaceutico. Si tratta di interlocutori preziosi, capaci di comprendere i processi di sviluppo dei medicinali e di contribuire in modo qualificato. Tuttavia, questa modalità può lasciare in secondo piano le persone che non appartengono ad associazioni, che non hanno familiarità con la ricerca o che incontrano maggiori difficoltà a partecipare. Lo studio riporta, per esempio, un’attività di raccolta di informazioni nella quale, su 34 persone che avevano completato un questionario, soltanto il 20% conviveva con una condizione medica e appena il 2% presentava la specifica patologia oggetto dello studio clinico. Nonostante questa limitata rappresentatività, i risultati erano stati considerati sufficienti per orientare la progettazione e la conduzione della sperimentazione. Il dato mostra quanto sia importante distinguere tra raccogliere opinioni e coinvolgere persone che possano effettivamente contribuire sulla base della propria esperienza della malattia. Una consultazione ampia, ma non pertinente alla condizione clinica in esame, non garantisce necessariamente che i bisogni di chi sarà destinatario della terapia siano rappresentati. Per gli autori, un coinvolgimento realmente inclusivo dovrebbe raggiungere una platea più ampia, comprendere persone con esperienze diverse e non limitarsi ai rappresentanti già abituati a collaborare con le aziende.

Dalla voce del paziente alla collaborazione: cosa deve cambiare

Il punto centrale del lavoro è che la partecipazione non può essere ridotta a una procedura da inserire in un protocollo o a un indicatore da riportare in un documento aziendale. Per essere significativa deve essere continuativa, trasparente e capace di incidere sulle decisioni. Le persone assistite dovrebbero poter contribuire fin dalle prime fasi dello sviluppo, partecipare alla definizione degli obiettivi della ricerca e continuare a essere coinvolte anche quando i programmi cambiano o vengono interrotti. Gli autori richiamano inoltre la necessità di riconoscere il valore del contributo offerto, evitando che il coinvolgimento si basi esclusivamente sul lavoro volontario dei rappresentanti. Un rapporto equilibrato richiede risorse, continuità e un riconoscimento adeguato delle competenze maturate attraverso l’esperienza della malattia. La ricerca sottolinea anche l’importanza di non confondere la quantità delle attività con la loro qualità. Non basta sapere quante riunioni sono state organizzate, quante persone sono state ascoltate o quante raccomandazioni sono state accolte. Occorre capire se il confronto abbia modificato le scelte, se abbia contribuito a rendere gli studi più vicini ai bisogni reali e se abbia dato spazio anche alle persone meno rappresentate.

I limiti dello studio e il messaggio per la ricerca

Gli autori precisano che il lavoro si basa sull’osservazione di una singola azienda biotecnologica e su un percorso di ricerca legato in particolare alla fibrosi polmonare idiopatica. Inoltre, l’accesso ad alcune riunioni e documentazioni aziendali era sottoposto a limitazioni. I risultati, quindi, non possono essere automaticamente estesi a tutte le imprese farmaceutiche o a ogni ambito terapeutico. Offrono però uno sguardo approfondito sulle dinamiche che possono favorire o ostacolare il coinvolgimento delle persone assistite. Affinché la partecipazione diventi una componente stabile dello sviluppo dei farmaci, non basta riconoscerne il valore a parole. Occorre costruire processi che consentano alle persone di contribuire in modo concreto, anche quando le loro osservazioni mettono in discussione le priorità aziendali o richiedono di rivedere le modalità consolidate di lavoro. La sfida, dunque, non è soltanto dare voce alle persone assistite, ma fare in modo che quella voce possa essere ascoltata, compresa e tradotta in decisioni.

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