Lo studio internazionale AIEOP-BFM ALL 2017, pubblicato sul New England Journal of Medicine, mostra che sostituire due cicli di chemioterapia intensiva con immunoterapia riduce le recidive e gli effetti collaterali gravi.
Lo studio internazionale AIEOP-BFM ALL 2017, condotto dal 2018 al 2023 e pubblicato sul New England Journal of Medicine, ha valutato la possibilità di sostituire due cicli di chemioterapia ad alta intensità con due cicli di immunoterapia nei bambini e negli adolescenti con leucemia linfoblastica acuta (LLA) ad alto rischio di ricaduta. I risultati indicano una quasi dimezzamento delle recidive e una riduzione significativa degli effetti collaterali gravi associati alla chemioterapia intensiva. Alla ricerca hanno partecipato oltre cento centri di otto Paesi europei ed extraeuropei, nell’ambito del gruppo cooperativo AIEOP-BFM ALL, acronimo di Associazione Italiana di Ematologia e Oncologia Pediatrica-Berlin-Frankfurt-Münster Group for Acute Lymphoblastic Leukemia. In Italia lo studio è stato realizzato attraverso il network dei centri AIEOP, con la Fondazione Tettamanti di Monza individuata come National Coordinating Center. I risultati sono stati presentati come una possibile evoluzione del trattamento dei pazienti pediatrici maggiormente esposti al rischio di ricaduta.
Secondo i dati riportati dal Ministero della Salute, in Italia vengono diagnosticati ogni anno circa 1.400 nuovi casi di tumore nei bambini tra 0 e 14 anni, pari a un’incidenza di circa 150 casi per milione, mentre tra i 14 e i 20 anni si registrano altri 600-800 casi. La sopravvivenza oncologica pediatrica è passata da circa il 30% negli anni Sessanta all’80% nell’ultimo decennio. I risultati dell’AIEOP-BFM ALL 2017 aggiungono a questo percorso una strategia finalizzata a integrare l’immunoterapia più precocemente nel trattamento della LLA ad alto rischio, con l’obiettivo di contenere sia le recidive sia le conseguenze immediate e a lungo termine delle terapie più intensive.
La leucemia linfoblastica acuta è il tumore del sangue più frequente nell’età pediatrica e deriva dai progenitori dei linfociti, cellule del sistema immunitario. La malattia è caratterizzata dalla proliferazione incontrollata di cellule immature, chiamate blasti, che si accumulano nel midollo osseo e nel sangue e, in alcuni casi, raggiungono altri organi. Può essere di tipo B o T in base alla popolazione di linfociti da cui ha origine.
Nei Paesi industrializzati, gli attuali trattamenti permettono di ottenere tassi di guarigione a lungo termine intorno al 90%. Circa un bambino su cinque, tuttavia, appartiene alla categoria ad alto rischio, caratterizzata da una maggiore probabilità di recidiva. Per questi pazienti sono stati finora utilizzati regimi chemioterapici particolarmente intensivi, associati anche a effetti collaterali gravi e, in alcuni casi, letali.
Lo studio AIEOP-BFM ALL 2017 ha quindi valutato l’impiego del blinatumomab, un’immunoterapia che mette in contatto i linfociti T con le cellule leucemiche, favorendone il riconoscimento e la distruzione. L’obiettivo era ridurre l’esposizione alla chemioterapia più aggressiva mantenendo, e possibilmente migliorando, il controllo della malattia. Andrea Biondi, direttore scientifico della Fondazione Tettamanti e principal investigator per l’Italia dello studio AIEOP-BFM ALL 2017, commenta: “L’obiettivo di questo importante studio, a cui hanno partecipato oltre cento centri di ricerca di otto paesi europei ed extraeuropei, era tentare di migliorare ulteriormente le probabilità di guarigione, riducendo per quanto possibile la tossicità delle cure sui bambini e il loro impatto sulle famiglie. Per arrivare a questi risultati è stato fondamentale il lavoro di alto profilo cooperativo svolto, nell’ambito dello studio internazionale, da parte dei centri della rete AIEOP, coordinati per l’area ‘leucemia linfoblastica acuta’ da oltre trent’anni dalla Clinica Pediatrica di Monza (Fondazione IRCCS San Gerardo dei Tintori di Monza, Università di Milano-Bicocca) e sostenuti dal Centro di ricerca Tettamanti che, grazie al fondamentale aiuto fornito dalla Fondazione Maria Letizia Verga di Monza, ha potuto sviluppare analisi e trattamenti sempre più precisi e mirati, studi biologici e profilazioni genetiche di alta complessità e valore prognostico, mettendoli a disposizione di tutti i bambini in Italia affetti da leucemia linfoblastica acuta”.
Lo studio si inserisce nella collaborazione pluridecennale tra AIEOP e il gruppo tedesco Berlin-Frankfurt-Münster Group for Acute Lymphoblastic Leukemia (BFM), co-promotori rispettivamente per l’Italia e la Germania. La partnership è iniziata con un primo protocollo internazionale nel 1998 e ha portato l’Italia a partecipare allo sviluppo e alla realizzazione di numerosi protocolli internazionali per la leucemia linfoblastica acuta pediatrica. Per AIEOP, la Fondazione Tettamanti ha svolto il ruolo di National Coordinating Center, occupandosi del project management del protocollo, delle visite ai centri partecipanti, della farmacovigilanza, della copertura assicurativa, delle analisi statistiche e dell’analisi dei dati, con un impegno economico superiore a 1.200.000 euro l’anno.
Alla ricerca hanno contribuito anche il centro di Oncologia Pediatrica dell’Università di Padova e la Fondazione Città della Speranza di Padova, impegnati nella diagnosi e nel monitoraggio centralizzati delle malattie diagnosticate nei bambini e negli adolescenti italiani. Lo studio è stato sostenuto da Deutsche Krebshilfe, Fondazione AIRC per Ricerca sul Cancro, Fondazione Maria Letizia Verga, Fondazione Tettamanti, Fondazione Città della Speranza, Israel Cancer Association, Chaim Association e Ministero della Salute della Repubblica Ceca. L’attività di ricerca della Fondazione Tettamanti è stata svolta nel contesto della convenzione con la Fondazione IRCCS San Gerardo dei Tintori per lo sviluppo di progetti congiunti.
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