Cinque associazioni hanno portato ad AIFA criticità su accesso alle cure, prevenzione e gestione delle patologie.
Cinque aree di bisogno, cinque temi molto diversi tra loro, ma un elemento comune: portare direttamente all’attenzione del regolatore problemi che incidono sulla vita quotidiana delle persone con una malattia e sul loro accesso alle cure. È quanto avvenuto il 16 settembre nella nuova sessione di AIFA Ascolta, l’iniziativa con cui l’Agenzia Italiana del Farmaco ha aperto uno spazio di confronto diretto con associazioni, reti e federazioni dei pazienti.
L’ordine del giorno della riunione ha riunito richieste che spaziano dai bisogni terapeutici ancora insoddisfatti nelle malattie rare alle disuguaglianze nei percorsi di prevenzione oncologica, fino alla prescrivibilità di nuovi farmaci, alla gestione di patologie croniche invalidanti e alla classificazione di biologici e biosimilari.
AIFA Ascolta ha finalità esclusivamente conoscitiva e non decisionale. Lo strumento nasce per consentire alle associazioni di segnalare criticità, condividere esperienze sull’accesso ai farmaci e portare all’Agenzia elementi utili su temi di particolare delicatezza e complessità.
Ad aprire il confronto è stata Mitocon – Insieme per lo studio e la cura delle Malattie Mitocondriali ODV, che ha posto l’attenzione sui bisogni terapeutici insoddisfatti e sull’accesso a nuove prospettive di cura.
Tra le problematiche che caratterizzano le malattie mitocondriali c’è proprio la disponibilità limitata di opzioni terapeutiche per molte condizioni e, di conseguenza, il peso che può assumere l’accesso a nuove possibilità di trattamento. In questo contesto, il confronto con il regolatore assume particolare rilievo perché riguarda il passaggio tra innovazione terapeutica e accessibilità concreta delle cure.
L’Associazione nazionale donne operate al seno – ANDOS nazionale ETS ha invece presentato le principali evidenze emerse dalle proprie attività di ricerca e monitoraggio sul vissuto delle persone con diagnosi di tumore della mammella e sulle disuguaglianze di accesso ai percorsi di prevenzione.
Tra le criticità che ancora accompagnano la prevenzione del tumore della mammella ci sono infatti le differenze nell’accesso agli screening e nella tempestività dei percorsi diagnostici, con possibili ricadute sulla presa in carico. Il tema portato da ANDOS richiama quindi una questione che va oltre il solo trattamento farmacologico e coinvolge l’intero percorso di prevenzione e assistenza.
Per ANED – Associazione nazionale emodializzati, dialisi e trapianto APS, il punto centrale è stato la prescrivibilità di nuovi farmaci destinati a rispondere alle necessità terapeutiche dei pazienti nefropatici.
Tra le problematiche che possono incontrare i pazienti nefropatici c’è infatti la distanza che può crearsi tra la disponibilità di una nuova opzione terapeutica e la possibilità concreta di utilizzarla nella pratica clinica. Indicazioni, criteri di prescrizione e condizioni di rimborsabilità possono incidere sull’accesso effettivo ai trattamenti e sulla loro integrazione nei percorsi assistenziali.
Una prospettiva ancora diversa è stata presentata congiuntamente da Le ali di Camilla APS, DEBRA Südtirol – Alto Adige ODV e Olly APS, che hanno illustrato la complessità della vita quotidiana delle persone con epidermolisi bollosa e le difficoltà legate alla gestione di una patologia cronica e invalidante.
Tra le problematiche che caratterizzano questa condizione ci sono la gestione continua delle lesioni cutanee, la necessità di medicazioni frequenti, il controllo dei sintomi e la prevenzione delle complicanze. Tutti aspetti che possono tradursi in un carico assistenziale significativo per i pazienti e per le famiglie e che rendono particolarmente importante la continuità della presa in carico.
A chiudere la sessione è stata APIAFCO – Associazione psoriasici amici della Fondazione Corazza ETS, con alcune considerazioni sulla classificazione dei farmaci biologici e dei biologici a brevetto scaduto, i biosimilari, utilizzati nel trattamento della psoriasi a placche cronica e dell’artrite psoriasica moderato-severe.
Tra le questioni che accompagnano l’utilizzo di biologici e biosimilari ci sono anche la continuità terapeutica e la gestione dei passaggi tra differenti opzioni di trattamento. Per i pazienti, infatti, le decisioni regolatorie e organizzative possono avere effetti concreti sul percorso di cura e sulla stabilità della terapia.
L’elemento più significativo della sessione è la possibilità per associazioni che rappresentano condizioni e bisogni molto differenti di portare questioni specifiche direttamente all’interno di uno spazio istituzionale dedicato.
È però importante distinguere questa fase di ascolto da un procedimento decisionale. AIFA chiarisce infatti che gli incontri hanno natura conoscitiva e l’ordine del giorno della sessione del 16 settembre documenta i temi presentati, non eventuali determinazioni assunte dall’Agenzia.
Al momento non risultano pubblicati esiti specifici della sessione né impegni assunti rispetto alle questioni portate dalle associazioni. Il valore dell’incontro sta dunque, in questa fase, nell’aver portato formalmente all’attenzione del regolatore esigenze molto concrete: dall’accesso ai nuovi farmaci alle disuguaglianze nella prevenzione, fino alla gestione quotidiana delle malattie rare e croniche.
Gli eventuali effetti di questo confronto potranno essere valutati soltanto alla luce dei successivi atti, resoconti o decisioni che AIFA renderà pubblici.