Alzheimer, neurologi ad AIFA: “Confronto sui pazienti che possono beneficiare delle terapie anti-amiloide”

La decisione della Commissione Scientifica ed Economica (CSE) dell’Agenzia italiana del farmaco (AIFA) di confermare l’orientamento contrario alla rimborsabilità dei farmaci anti-amiloide lecanemab e donanemab non chiude il confronto sulle nuove terapie per la malattia di Alzheimer. Al contrario, apre una fase nella quale, secondo le principali società scientifiche neurologiche italiane, è necessario approfondire il dialogo per individuare i pazienti che potrebbero trarre un reale beneficio clinico da questi trattamenti. È la posizione espressa dalla Società Italiana di Neurologia (SIN), dalla Associazione Autonoma Aderente alla SIN per le Demenze (SINdem) e dalla Società delle Scienze Neurologiche Ospedaliere (SNO), che ricordano come l’iter regolatorio non sia ancora concluso. Il commento si aggiunge a quello espresso nei giorni scorsi da AIMA.

“La valutazione non è definitiva”

Le società scientifiche sottolineano che la decisione assunta dalla CSE nella seduta del 15-19 giugno rappresenta un passaggio intermedio del procedimento regolatorio. Come precisato dalla stessa AIFA, infatti, le aziende produttrici potranno presentare le proprie controdeduzioni e la valutazione non è ancora definitiva. È proprio in questa fase, spiegano SIN, SINdem e SNO, che le società scientifiche ritengono utile mettere a disposizione il proprio contributo clinico e scientifico.

Selezionare i pazienti che possono davvero beneficiare del trattamento

Secondo neurologi ed esperti di demenze, l’analisi dei trial clinici dovrebbe concentrarsi non tanto sulla popolazione complessiva arruolata negli studi registrativi, quanto sui sottogruppi di pazienti che hanno mostrato un beneficio clinicamente significativo. Le società propongono quindi un impiego più mirato delle terapie, limitato ai pazienti con una malattia biologicamente attiva e clinicamente ben definita, nei quali, oltre alla riduzione dei depositi di beta-amiloide, siano stati osservati benefici concreti sul piano cognitivo e funzionale. Una selezione più rigorosa dei candidati al trattamento, supportata da criteri diagnostici condivisi e da strumenti di stratificazione del rischio già disponibili, potrebbe infatti rafforzare il rapporto beneficio-rischio e migliorare anche la sostenibilità economica delle nuove terapie.

La proposta: un programma nazionale coordinato da AIFA

Per generare nuove evidenze scientifiche, SIN, SINdem e SNO propongono l’avvio di un programma nazionale coordinato da AIFA secondo il modello del “Coverage with Evidence Development”, che consentirebbe di raccogliere dati di pratica clinica durante l’utilizzo dei farmaci. Il programma, con il coinvolgimento delle aziende titolari delle autorizzazioni all’immissione in commercio, avrebbe l’obiettivo di produrre ulteriori evidenze utili a supportare le future decisioni regolatorie.

“Pronti al confronto”

Le tre società scientifiche chiedono inoltre di essere ascoltate in audizione dalla Commissione Scientifica ed Economica dell’AIFA per offrire un contributo tecnico sui criteri di selezione dei pazienti, sull’evoluzione del dossier regolatorio e sui percorsi diagnostico-assistenziali necessari a garantire un impiego appropriato e sostenibile di queste terapie. “Come neurologi siamo i primi a richiedere rigore nella valutazione di farmaci che comportano rischi non banali e un impegno organizzativo importante per i centri – affermano SIN, SINdem e SNO -. Ma proprio questo rigore ci porta a chiedere che la valutazione si concentri sui pazienti che possono realmente trarne beneficio, con esiti misurati sul piano clinico”. Per questo le società scientifiche auspicano la riapertura di un confronto tra AIFA, Istituto Superiore di Sanità, comunità scientifica, associazioni dei pazienti e aziende farmaceutiche. “L’obiettivo – concludono – è individuare un percorso condiviso nell’interesse delle persone con malattia di Alzheimer e delle loro famiglie, garantendo al tempo stesso appropriatezza prescrittiva, sostenibilità del Servizio sanitario nazionale e accesso alle innovazioni terapeutiche per chi può realmente beneficiarne.”

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