Un team coordinato dalla Sapienza realizza il sistema X-MET, un modello muscolare tridimensionale capace di riprodurre le prime fasi della distrofia di Duchenne e aprire nuove prospettive terapeutiche.
Uno studio innovativo coordinato dalla Sapienza ha portato allo sviluppo di un modello tridimensionale di muscolo capace di riprodurre le prime fasi della distrofia muscolare di Duchenne, aprendo nuove prospettive per lo studio della patologia. Il risultato è stato ottenuto grazie al sistema X-MET nell’ambito di una ricerca guidata da Antonio Musarò del Dipartimento di Scienze anatomiche, istologiche, medico legali e dell’apparato locomotore della Sapienza Università di Roma e dell’Istituto Pasteur-Italia. Lo studio, sostenuto da Sapienza, Fondazione Roma, PRIN 2022, AFM e PNRR, è stato pubblicato sulla rivista scientifica Skeletal Muscle del gruppo editoriale Springer Nature.
Il modello tridimensionale ottenuto è costituito da tessuto muscolare in grado di contrarsi e di riprodurre i primi sintomi della distrofia muscolare di Duchenne (DMD), consentendo di osservare in laboratorio fenomeni finora difficili da analizzare nelle fasi iniziali della malattia.
Il sistema X-MET e il ruolo delle vescicole extracellulari
Il sistema X-MET è stato sviluppato a partire da cellule muscolari e permette di ricreare un tessuto simile al muscolo scheletrico reale senza l’utilizzo di supporti artificiali. Rispetto alle colture cellulari tradizionali, il modello presenta una maggiore complessità strutturale ed è capace di contrarsi, offrendo quindi la possibilità di osservare direttamente la funzione muscolare.
Utilizzando cellule provenienti da un modello sperimentale di distrofia muscolare, i ricercatori hanno dimostrato che X-MET riproduce caratteristiche fondamentali della patologia, tra cui la progressiva degenerazione del muscolo, il rimodellamento fibrotico e la riduzione della capacità rigenerativa. Lo studio ha inoltre evidenziato il ruolo delle vescicole extracellulari, particelle rilasciate dalle cellule muscolari e aumentate nei tessuti distrofici, che trasportano molecole regolatorie come i microRNA.
Quando applicate a tessuti muscolari sani coltivati in laboratorio, le vescicole provenienti da muscolo distrofico hanno indotto alterazioni funzionali, suggerendo un possibile coinvolgimento diretto nel mantenimento dello stato patologico.
Implicazioni per la ricerca e prospettive terapeutiche
“Questo modello rappresenta uno strumento fisiologicamente rilevante e riproducibile per studiare i meccanismi molecolari alla base della distrofia muscolare – spiega Antonio Musarò, responsabile dello studio –. La sua capacità di replicare aspetti chiave della patologia muscolare offre un notevole potenziale per l’identificazione di nuovi biomarcatori e bersagli terapeutici, con ampie implicazioni per la ricerca traslazionale”.
Il modello X-MET offre infatti un importante vantaggio sperimentale, in quanto permette di studiare la malattia in condizioni controllate e di valutare l’efficacia di potenziali terapie attraverso parametri funzionali misurabili. Questo approccio si propone come una piattaforma innovativa capace di colmare il divario tra studi in vitro e modelli in vivo.
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