In occasione della Giornata mondiale di sensibilizzazione sulla distrofia muscolare di Duchenne (DMD), l’Onorevole Ilenia Malavasi (PD) ha presentato un’interrogazione al ministro della Salute, evidenziando la necessità di garantire un accesso tempestivo al vamorolone. Il farmaco, approvato nel 2023 dall’Agenzia Europea per i medicinali (EMA), non è ancora disponibile per i pazienti italiani.
La DMD è una malattia genetica rara che colpisce un neonato maschio ogni 5mila, provocando la degenerazione progressiva dei muscoli e compromettendo funzioni motorie, respiratorie e cardiache. Grazie ai progressi clinici degli ultimi decenni, l’aspettativa di vita dei pazienti è raddoppiata, ma la malattia resta senza cura definitiva. Vamorolone si presenta come alternativa ai corticosteroidi, l’attuale standard terapeutico, e secondo gli studi clinici offre benefici significativi in termini di sicurezza metabolica, crescita e densità ossea, mantenendo un’efficacia comparabile ai trattamenti tradizionali. Attualmente, il farmaco è inserito dall’AIFA in classe CNN (C non negoziata), in attesa di una decisione sulla rimborsabilità e sul prezzo, che ne limita l’accesso ai pazienti.
Filippo Buccella, fondatore e consigliere di Parent Project aps, sottolinea l’importanza del farmaco: “Per noi famiglie vamorolone rappresenta una novità di enorme rilievo: non solo offre tempo prezioso, ma anche la possibilità di una vita migliore per i nostri figli”. L’associazione ringrazia l’On. Malavasi e auspica che l’interrogazione parlamentare acceleri il percorso verso la disponibilità del farmaco nel Servizio Sanitario Nazionale.
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