Negli ultimi 25 anni l’Agenzia europea dei medicinali ha approvato oltre 200 farmaci orfani con nuove sostanze attive, di cui 13 nel 2024. A livello globale sono 7mila, ovvero oltre il 30% di tutte quelle attualmente in sviluppo nel mondo (in tutto circa 23mila), le molecole allo studio per potenziali nuove cure per i 350 milioni di pazienti rari del mondo. A rendere pubblici i dati è Marcello Cattani, Presidente di Farmindustria, in occasione della Giornata delle Malattie Rare che si celebra in tutto il mondo per aumentare la consapevolezza su un universo di disturbi spesso gravi e con esordio in età infantile e sovente senza cure.
“Si tratta di risultati raggiunti grazie ai progressi della Ricerca farmaceutica, al Regolamento Europeo e a un’attenzione crescente dell’intero sistema della salute ai pazienti e ai percorsi di diagnosi e screening – commenta Cattani – con misure idonee a sostenere sempre più i cittadini con malattia rara e i loro caregiver. Soprattutto in Italia – aggiunge – leader in Europa per presa in carico socio-sanitaria di due milioni di persone con malattia rara”. Secondo Farmindustria le aziende farmaceutiche vogliono fare di più, in sinergia con gli altri attori della salute, consapevoli che purtroppo ci sono percorsi terapeutici specifici appena per circa il 5% delle malattie rare, proprio perché la rarità rende la Ricerca particolarmente complessa.
A livello italiano queste patologie sono una priorità del Ministero della Salute. Lo confermano sia la strategia del Piano Nazionale Malattie Rare 2023-2026, sia l’istituzione del Comitato Nazionale Malattie Rare – del quale fa parte anche Farmindustria – per una maggiore omogeneità nelle cure e una migliore assistenza. Un indirizzo positivo che non è adottato però a livello Ue. “Anzi la nuova Proposta di Regolamento Europeo, nella versione attuale, non riconosce l’innovazione e indebolisce l’esclusiva di mercato, importante misura regolatoria per tutelare gli investimenti in ricerca e sviluppo”, sottolinea Farmindustria. “Il rischio concreto – conclude Cattani – è quindi che altre aree mondiali risultino più attrattive per gli investimenti e le competenze”.
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