Un nuovo appello per tutelare i diritti dei pazienti affetti da Distrofia Muscolare di Duchenne (DMD)

La Senatrice Elena Murelli, membro della Commissione Affari sociali del Senato, ha presentato un’interrogazione al Ministro della Salute per chiedere tempi certi nella rimborsabilità del farmaco orfano vamorolone per ritardare la progressione della malattia e migliorare la qualità di vita dei giovani pazienti e delle loro famiglie.

La Distrofia Muscolare di Duchenne è una delle forme più gravi di distrofia muscolare pediatrica. Si tratta di una malattia genetica rara, degenerativa e progressiva, che provoca un deterioramento dei muscoli scheletrici, respiratori e cardiaci. In Italia colpisce circa 1.000 bambini e adolescenti, con pesanti conseguenze sulla qualità e sull’aspettativa di vita.

“La Commissione Europea ha approvato vamorolone – sottolinea la senatrice in una nota – il primo farmaco con autorizzazione piena in Europa per il trattamento della DMD nei pazienti dai 4 anni in su, indipendentemente dalla mutazione genetica e dallo stato di deambulazione. Il Comitato per i medicinali per uso umano (CHMP) dell’EMA ha riconosciuto al farmaco un’efficacia antinfiammatoria paragonabile a quella dei corticosteroidi finora utilizzati, ma con minori effetti collaterali sulla crescita, sul benessere psicologico e sulla densità ossea: un progresso significativo per la qualità della vita dei pazienti e la sostenibilità delle cure”.

“Nel 2024 l’Agenzia Italiana del Farmaco (AIFA) ha recepito l’autorizzazione europea, ma il farmaco vamorolone è stato inserito in classe C(nn), cioè tra i medicinali già approvati ma non ancora rimborsati dal Servizio Sanitario Nazionale. In attesa della definizione della rimborsabilità, i pazienti non possono accedere gratuitamente al trattamento, e molte famiglie debbono così ricorrere a terapie off-label difficilmente sostenibili nel quotidiano e con maggiori effetti collaterali”.

“È fondamentale che i tempi di accesso ai farmaci innovativi ed orfani per le malattie rare e degenerative, siano certi e rapidi, nel pieno rispetto del c.d. fast track – osserva quindi Murelli. Ogni mese di attesa può significare una perdita irreversibile di funzioni vitali e una compromissione clinica. Chiediamo al Ministero della Salute di adottare iniziative urgenti affinché vamorolone sia reso tempestivamente disponibile, per non lasciare i pazienti senza soluzioni terapeutiche disponibili e sole le famiglie nell’affrontare l’onere della patologia.”

Con questa interrogazione, la Senatrice Murelli riporta all’attenzione del Governo una questione che tocca da vicino la vita dei bambini e delle famiglie colpite da una malattia rara, ribadendo la necessità di un impegno concreto e tempestivo da parte delle istituzioni sanitarie. “Garantire l’accesso a vamorolone non è solo una scelta di politica sanitaria – conclude la Senatrice Murelli – ma un atto di responsabilità e giustizia verso i pazienti rari e le loro famiglie, che da tempo attendono risposte concrete”.