duchenne

Daniele ha 14 anni. Ha ricevuto la diagnosi definitiva di distrofia muscolare di Duchenne quando ne aveva soltanto uno. Ha dovuto compierne dieci per avere la possibilità di partecipare ad un trial clinico. A Sanità Informazione, il racconto di papà Fabio: «Un trial non è la soluzione, ma un’opportunità a cui non ci si può sottrarre»

Dallo studio della lunga storia clinica di un paziente asintomatico arriva la scoperta di un meccanismo genetico ereditato dalla madre in grado di migliorare le condizioni dei pazienti. Il lavoro, coordinato dalla Sapienza, è stato pubblicato sulla rivista EMBO Molecular Medicine

Il fondatore di Parent Project onlus: «L’obiettivo del prossimo anno è dedicare nuove sperimentazioni anche a giovani e adolescenti: chi è già in carrozzina ha più urgenza di trovare una soluzione, rispetto a coloro che hanno appena ricevuto la diagnosi».