Spina bifida, primi risultati positivi dalla combinazione di chirurgia fetale e staminali

La combinazione della terapia con cellule staminali con la chirurgia fetale standard prima della nascita rappresenta un approccio sicuro e promettente per il trattamento del mielomeningocele, una forma grave di spina bifida. Lo dimostrano i risultati di uno studio clinico di fase I pubblicato su The Lancet. È la prima volta che cellule staminali vive vengono utilizzate sulla colonna vertebrale danneggiata di un feto, con il potenziale di migliorare gli esiti di salute rispetto alla chirurgia fetale tradizionale.

Che cos’è la spina bifida

La spina bifida è una malformazione congenita in cui il midollo spinale non si sviluppa correttamente, lasciandone una parte esposta. Questo può causare paralisi, difficoltà a camminare e problemi nel controllo di vescica e intestino. Attualmente, il trattamento prevede un intervento chirurgico prenatale per chiudere l’apertura nella colonna vertebrale, che può ridurre alcune complicanze ma non sempre previene tutti i problemi neurologici.

Il trial clinico

Nello studio, condotto presso la University of California Davis Health a Sacramento, sei donne in gravidanza con feti affetti da spina bifida hanno ricevuto la chirurgia fetale standard, con l’aggiunta di un passaggio innovativo: i chirurghi hanno applicato direttamente sul midollo spinale esposto cellule staminali mesenchimali derivate dalla placenta (PMSC). Queste cellule hanno dimostrato la capacità di ridurre l’infiammazione, favorire la guarigione e proteggere il tessuto nervoso.

I primi risultati sui sei bambini

Tutti e sei i bambini, nati tra luglio 2021 e dicembre 2022, hanno presentato riparazioni spinali integre, senza segni di infezione, crescita anomala dei tessuti o formazione di tumori. Le risonanze magnetiche post-parto hanno confermato la regressione delle anomalie cerebrali associate alla spina bifida, chiamate erniazione del rombencefalo, in tutti i casi. Durante lo studio e il follow-up non sono stati osservati eventi avversi gravi attribuibili al trattamento con cellule staminali. I bambini saranno monitorati con controlli regolari fino all’età di sei anni, per confermare sicurezza, mobilità, salute e qualità della vita.

Prospettive future

Sono già in corso studi clinici più ampi e di lunga durata per ottimizzare tecniche chirurgiche e protocolli terapeutici. L’obiettivo è verificare se la terapia possa offrire benefici duraturi, migliorando la funzionalità alla nascita e durante la crescita. I ricercatori puntano a rendere la terapia con cellule staminali una opzione standard per la riparazione fetale della spina bifida, aprendo nuove prospettive per le famiglie e per il trattamento di altre malformazioni congenite.

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