Sindrome di Sanfilippo, l’approvazione di Anakinra è un traguardo storico per pazienti e famiglie

L’Associazione di pazienti Sanfilippo Fighters APS annuncia un traguardo storico: la pubblicazione in Gazzetta Ufficiale dell’approvazione da parte di AIFA dell’utilizzo off-label di Anakinra per la sindrome di Sanfilippo. Una notizia che rappresenta un passo fondamentale nella gestione di una patologia rara, ancora priva di terapie specifiche, e che apre finalmente nuove prospettive di trattamento per i bambini colpiti e per le loro famiglie.

Il percorso verso l’approvazione

Dietro a questo risultato c’è un lungo percorso iniziato nel 2016. Alcuni genitori della comunità Sanfilippo Fighters, seguendo gli sviluppi di uno studio clinico condotto in America, hanno insistito con costanza e determinazione affinché il farmaco potesse essere considerato anche in Italia. La loro ostinazione, sottolinea l’Associazione, è stata determinante per portare all’attenzione degli esperti italiani la possibilità di utilizzare Anakinra nel nostro paese.

Benefici concreti per i pazienti

Gli studi già condotti hanno dimostrato come Anakinra possa modificare alcuni sintomi della sindrome di Sanfilippo, con effetti significativi sulla qualità del sonno, sul comportamento, sulla postura e sulla capacità di alimentarsi dei pazienti. “Questi risultati rappresentano una vera svolta – spiega l’Associazione – offrendo speranza concreta dove prima c’era solo attesa e incertezza”.

Un lavoro di squadra con i centri italiani

L’approvazione in Italia è frutto di una collaborazione appassionata con la rete dei Centri italiani per le malattie metaboliche. Il supporto scientifico, clinico e umano dei professionisti coinvolti è stato fondamentale, sottolinea Sanfilippo Fighters, per garantire un percorso sicuro ed efficace dall’autorizzazione alla concreta somministrazione del farmaco.

Il ruolo dell’Associazione nella somministrazione

Sanfilippo Fighters APS continuerà a supportare medici e professionisti sanitari, facilitando l’accesso a Anakinra ai pazienti, con l’obiettivo di assicurare una distribuzione uniforme, sicura ed efficace della terapia. “Il nostro impegno – dichiara l’Associazione – è rafforzato dalla convinzione che ogni piccolo passo possa migliorare la qualità di vita di bambini e famiglie, quotidianamente impegnate nella gestione della sindrome”.
Un ruolo centrale in questa vicenda è stato quello dei genitori, la cui determinazione ha reso possibile la creazione di opportunità terapeutiche cruciali. Grazie alla loro costanza e al supporto dei medici, si apre oggi la possibilità di un concreto miglioramento nella vita dei pazienti affetti da sindrome di Sanfilippo.

Iscriviti alla Newsletter di Sanità Informazione per rimanere sempre aggiornato