Il via libera europeo si basa sui risultati dello studio di fase III HERCULES nella sclerosi multipla secondariamente progressiva non recidivante, supportati dai dati degli studi GEMINI 1 e GEMINI 2 nella sclerosi multipla recidivante
La Commissione Europea ha approvato tolebrutinib per il trattamento della sclerosi multipla secondariamente progressiva (SMSP) senza recidive negli ultimi due anni. Questa decisione fa seguito al parere positivo espresso dal Comitato per i Medicinali per Uso Umano dell’Agenzia Europea per i Medicinali nel mese di aprile.
Tolebrutinib è un inibitore orale della tirosina chinasi di Bruton che penetra nel cervello, specificamente progettato per agire sulla neuroinfiammazione latente, un fattore chiave nella progressione della disabilità nella sclerosi multipla.
Gli studi HERCULES, GEMINI 1 e GEMINI 2
L’approvazione della Commissione Europea si basa sui risultati dello studio di fase III HERCULES nella sclerosi multipla secondariamente progressiva non recidivante (SMSPnr), con dati a supporto degli studi di fase III GEMINI 1 e GEMINI 2, incentrati sulla sclerosi multipla recidivante (SMR).
Dallo studio HERCULES è emerso che tolebrutinib ha ritardato in modo significativo l’insorgenza della progressione della disabilità nella sclerosi multipla secondariamente progressiva non recidivante, raggiungendo l‘endpoint primario dello studio.
Il profilo di sicurezza del farmaco è risultato coerente nell’ambito dell’intero programma di sviluppo clinico. Gli eventi avversi più comuni registrati sono stati COVID-19 e le infezioni delle vie respiratorie superiori. Sono stati osservati anche aumenti degli enzimi epatici.
Il danno epatico da farmaco (DILI) è un rischio di sicurezza identificato per tolebrutinib. Il rigoroso rispetto dei requisiti di monitoraggio epatico e la gestione tempestiva degli aumenti degli enzimi epatici sono fondamentali per ridurre il rischio di DILI.
Sanofi renderà tolebrutinib disponibile quest’anno in Germania, in stretta collaborazione tra i team medici locali, gli specialisti in sclerosi multipla e i loro pazienti, il tutto supportato da quanto stabilito dal Programma di Gestione del Rischio e da un Programma di Supporto ai Pazienti.