L’innovazione, anche nel campo delle malattie rare, avanza rapidamente. Ma senza una programmazione strategica c’è il rischio concreto che il sistema sanitario reagisca in modo tardivo, con impatti su sostenibilità ed equità di accesso alle cure. Il Piano Nazionale Malattie Rare 2023-2026 riconosce nello strumento dell’Horizon Scanning un elemento chiave per prevedere l’arrivo di nuove terapie e pianificare investimenti mirati, evitando una gestione emergenziale. Passare da una logica reattiva a una predittiva significa garantire l’allocazione efficiente delle risorse e integrare le nuove tecnologie nei percorsi assistenziali. Significa cure migliori, accesso più equo, sistema più sostenibile ed efficiente. Di tutto questo si parlerà nel corso del nuovo ciclo di incontri SaniRare promosso da Homnya nell’ambito degli approfondimenti che animano il portale Sanitask.it con il contributo incondizionato di Sobi.
La prima puntata di SaniRare, condotta da Corrado De Rossi Re (Direttore di Sanità Informazione), ha visto ospiti Mattia Altini, Direttore generale Azienda Usl di Modena e presidente Simm (Società Italiana di Leadership e Management in Medicina); Anna Borrelli, direttore sanitario A.O.U. Federico II di Napoli; Arturo Cavaliere, direttore generale Asl Frosinone e presidente Sifo (Società Italiana di Farmacia Ospedaliera e dei Servizi Farmaceutici delle Aziende Sanitarie); Paolo Petralia, direttore generale ASL 4 Chiavarese e vicepresidente Fiaso (Federazione Italiana delle Aziende Sanitarie e Ospedaliere).
Il presupposto, introdotto da Mattia Altini e condiviso poi da tutti gli ospiti del talk, è che per governare, bisogna conoscere e misurare. “Chi vuole intraprendere un percorso di management – ha detto Altini – deve avere a che fare con il dato, con un sistema di rilevazione e una dashboard che gli consenta di stimare e quindi di programmare il futuro”.
Condizione necessaria per la qualità dell’informazione, utile a predire e ad essere più strutturati, è l’utilizzo di una metodologia sicura ed efficace. Un modo di lavorare che, ha sottolineato Altini, “deve valere per tutte le dimensioni dell’azienda. Perché è evidente, ad esempio, che la stima degli esiti di bilancio è collegata con quel che immaginiamo accadrà in termini di bisogni e quindi con la domanda di salute e con la risposta che vogliamo offrire”.
Il Dg dell’Ausl di Modena ha spiegato come in Emilia-Romagna la programmazione nell’ambito delle malattie rare poggi le sue gambe sul Registro regionale, “che ha quasi 20 anni vi vita e consente una analisi delle dinamiche generate in questo ampio arco temporale. Informazioni sulla base delle quali cerchiamo di immaginare il futuro”.
Altini ha anche ricordato come il budget dedicato alle malattie rare sia oggi ben più alto del passato: “Dobbiamo assicurarci di saperlo governare con la stessa attenzione che riserviamo alle terapie innovative oncologiche. Perché se la struttura dell’offerta è diversa, essendo l’incidenza e la prevalenza dei tumori più alta, è tuttavia vero le malattie rare sono tante e, pur avendo singolarmente una bassa incidenza e prevalenza, messe tutte insieme finiscono per costituire un numero altrettanto critico”. Il budget di spesa, per il Dg dell’Ausl, “non è, però, qualcosa di cristallizzato. Sicuramente è un vincolo e va maneggiato con cura, ma anche in modo flessibile, sulla base delle analisi predittive che ci consentono di modificarlo in relazione alle dinamiche della realtà”.
Strumenti come l’Horizon Scanning sono fondamentali in questo percorso. Come fondamentale è la definizione e l’aggiornamento dei PDTA, anche nel campo delle malattie rare. “La definizione del Pdta può prescindere dall’Horizon Scanning in quanto si tratta di definire ciò che è possibile fare oggi con le risorse strutturali, tecnologiche e umane a disposizione, allo scopo di garantire al cittadino il miglior percorso di presa in carico attualmente possibile”, ha spiegato Anna Borrelli. “L’Horizon Scanning guarda al futuro e diventa invece fondamentale per agire in maniera proattiva alla luce della probabilità di un’innovazione, che può essere ad esempio terapeutica. In quel caso si lavora per aggiornare ipoteticamente il Pdta in vista dell’arrivo di quel farmaco”.
Borrelli ha quindi esemplificato citando il lavoro fatto all’Aou Federico II sulla terapia genica per la cura dell’emofilia: “Ci siamo mossi con un anno di anticipo sulla determina Aifa e questo ci ha favorito nel garantire l’equità di accesso alle cure per tutti i pazienti della Regione Campania affetti da emofilia grave. Ma se guardiamo nelle altre Regioni, vediamo un quadro estremamente variegato. C’è necessità di realizzare la parità tra i cittadini italiani quando si tratta di accesso alle cure”.
Anche Arturo Cavaliere ha portato al Talk l’esperienza della Sifo che mira a rendere disponibile un modello di calcolo per analisi di budget impact. “Come società scientifica – ha spiegato Cavaliere – stiamo cercando di superare il concetto di spesa storica e di una predittività essenzialmente ancorata ai consumi dell’anno precedente. Lo stiamo facendo attraverso un modello scientifico che partendo dal consumo storico di farmaci, anche nell’ambito delle malattie rare, incrocia dei dati sulle possibili nuove terapie prospettate dall’Horizon Scanning, per offrire una proiezione di spesa futura attraverso target di pricing che possano essere negoziati sul territorio nazionale. Cerchiamo, in sintesi, di analizzare quelle terapie aggiungendo contenuti economici. Un modello che va sicuramente perfezionato ma che sta dando risultati”.
La sfida è “complessa” ma anche “affascinante” per Paolo Petralia. Secondo il quale è chiaro che “al crescere della complessità, delle tecnologie, degli strumenti e delle dinamiche”, serve applicare una visione “sempre più sistemica e in grado di superare quella frammentazione di tipo strutturale, operativa e anche regolatorio che invece oggi persiste”.
Questo nuovo modo di fare le cose permetterebbe, secondo il Dg dell’Asl 4 Liguria, di “superare i silos e i tetti di spesa, mettendo in campo una flessibilità che significa programmare sulla base delle previsioni, dunque dei bisogni. Per fare ciò – ha proseguito Petralia – occorre anche sapere integrare e rendere modificabile nel tempo l’agire del management aziendale, in modo tempestivo e pertinente”. Deve crescere anche “la cultura digitale”. Gli strumenti ci sono, come l’Horizon Scanning: “Dobbiamo essere capaci di gestirli in maniera sistemica, fondando questo utilizzo sulla conoscenza in modo che sia efficace ed efficiente anche dal punto di vista della pertinenza dell’utilizzo”, ha concluso Petralia.
Il tema al centro di SaniRare è, dunque, chiaramente rilevante. “Oggi abbiamo a disposizione un parco di tecnologie e di strumenti che possono e devono aiutarci a fare un salto nella predittività”, ha detto Mattia Altini. “Questo vuol dire anche poter gestire la salute in termini di prevenzione, usando le informazioni che abbiamo sul paziente per capire l’evoluzione della sua salute, cosa dovrebbe accadere e quindi di quali tipo di prestazioni ha o potrebbe avere bisogno. Questo oggi è possibile, forse non per tutte le patologie ma è possibile”.
Per il Dg dell’Ausl di Modena si tratta di un sistema che permetterebbe anche di superare il modello di follow up e controlli a scadenze prestabilite, eseguendole piuttosto nel momento in cui i dati a disposizione sul paziente suggeriscono un bisogno. Questo consentirebbe anche di ottimizzare le risorse ospedaliere, visite e posti letto, contribuendo, ad esempio, all’abbattimento delle liste d’attesa.
Per essere certi che questi modelli funzionino, è tuttavia necessario misurarne i risultati. “La scelta dell’indicatore di risultato dipende dal tipo di innovazione”, ha spiegato in proposito Anna Borrelli. “Se viene introdotta in una azienda un’innovazione di tipo tecnologica, mi aspetto un efficientamento del percorso di cura e quindi utilizzerò degli indicatori di processo relativi, per esempio, alla riduzione dei tempi nell’erogazione delle prestazioni all’interno del percorso di cura. Invece, quando si parliamo di terapie innovative, utilizzeremo degli indicatori di esito, ma possiamo anche andare a successivamente a vedere che impatto ha sulla riduzione degli accessi in pronto soccorso e sui ricoveri”. Esiti e risultati, ha evidenziato il Direttore sanitario dell’Aou Federico II di Napoli, “devono essere anche facilmente misurabili, perché devono mettere nelle condizioni di valutare, intervenire e correggere tempestivamente quel che non funziona”.
Per Paolo Petralia, “il compito di un manager di un’azienda sanitaria è dunque quello di sapere disinvestire in alcuni settori e segmenti che non offrono risultati, per poter investire quelle risorse altrove. Questa capacità di scelta, che deve poggiarsi su una evidenza scientifica e anche eticamente fondata, permette il cambiamento e sostiene l’appropriatezza, evitando il cambiamento per il cambiamento che non porta a nulla”.
La prima leva per il cambiamento, secondo Petralia, è “il bisogno di ogni singolo cittadino, le cui necessità sono ontologicamente centrali tanto quanto quelle di un gruppo di cittadini affetti da una patologia cronica di massa”. Ci sono poi leve di tipo organizzativo, digitale e professionale, “ma – ha ribadito Petralia – devono trovare sintesi in questo approccio olistico, secondo cui si cura il malato e non la malattia e di quel malato ci si prende cura prima ancora prima che curarlo con le terapie. Questo non è buonismo. Significa efficientare un sistema di cure che solo in questo modo può prevenire, curare e farlo in maniera appropriata e, dunque, sostenibile”.
Da Arturo Cavaliere, infine, un appello alle istituzioni e più specificamente alle Regioni: “C’è estrema necessità di supporto nello sviluppo di modelli predittivi, per poter diffondere le terapie innovative e fare programmazione di spesa in modo da garantire che i centri di riferimento abbiamo a disposizione il budget necessario per poter erogare quelle stesse terapie nel corso dell’anno”.