“Oggi è un bel giorno per la storia di questa malattia perché l’approvazione da parte di FDA, cui speriamo seguirà quella dell’Agenzia europea dei medicinali EMA in tempi brevi non è solo un fatto burocratico ma rappresenta un passaggio fondamentale per consentire l’accesso al farmaco ad un numero maggiore di malati”.
Così Mario Sabatelli, presidente della Commissione medico-scientifica dell’Associazione italiana sclerosi multipla (Aisla) e direttore clinico area adulti del Centro NeMO presso il Policlinico Gemelli di Roma, commenta l’approvazione, della Food and drug administration (Fda) statunitense, di tofersen, primo farmaco per il trattamento delle persone adulte colpite da Sla che hanno la mutazione del gene superossido dismutasi 1 (Sod1). La speranza della comunità dei pazienti – si legge in una nota – è che si acceleri il lavoro dell’Ema che, a dicembre 2022 ha accettato la domanda di Biogen, l’azienda produttrice del farmaco, e si è in attesa di una risposta.
Sulle terapie avanzate, purtroppo – sottolinea l’Aisla – negli ultimi anni l’Europa perde terreno. È evidente che la possibilità è data dalla necessità di snellire il processo regolatorio e, proprio per questo, lo sviluppo delle terapie avanzate dovrebbe coinvolgere sempre di più società, istituzioni, ricercatori e, non ultime, le associazioni di pazienti. Il grande dibattito globale dovrebbe concentrarsi sulla capacità di portare risposte sempre più immediate ai bisogni delle persone.
Per le persone con Sla in Italia – ricorda la nota – oggi continua ad essere attiva la modalità prevista dallo scorso ottobre 2021 di somministrazione di tofersen attraverso il programma di accesso anticipato, uso compassionevole: ogni neurologo può richiedere per i propri pazienti Sla con mutazione nel gene Sod1, indipendentemente dalla progressione di malattia, l’accesso al farmaco sperimentale. In Italia si stimano circa 120 persone con mutazione Sla-SOD1. Da quando è stato aperto l’accesso anticipato al farmaco, ne risultano trattate poco meno della metà, di cui 30 presso i Centri Clinici NeMO.
“Alla luce di questa magnifica notizia – dichiara Fulvia Massimelli, presidente nazionale di Aisla – continueremo il nostro impegno nel garantire la possibilità a tutte le persone con Sla di accedere al test genetico e, aspetto fondamentale, di avere risultati in tempi brevi. I dati che la comunità scientifica ha messo a disposizione ci dicono, infatti, che la condizione essenziale perché il farmaco sia efficace è quella di intervenire il più precocemente possibile”.