Amiloidosi cardiaca da transtiretina, migliorano i tassi di sopravvivenza grazie a diagnosi e trattamento precoci

Un’analisi real-world dello studio Thaos (Transthyretin Amyloidosis Outcomes Survey) conferma nuovi dati di sopravvivenza in pazienti con amiloidosi cardiaca da transtiretina, una patologia cardiaca rara, invalidante (il tipo  più comune di amiloidosi familiare), trattati con tafamidis, una piccola molecola che agisce mediante stabilizzazione del tetramero di transtiretina. Lo studio, pubblicato sul Journal of Cardiac Failure, ha arruolato 6.718 partecipanti provenienti da  33 paesi per un periodo di 16 anni, dal 2007 al 2023 con l’obiettivo caratterizzare la storia naturale della malattia.

L’importanza di diagnosi e trattamento precoci

“Queste analisi permettono inoltre di osservare tassi di sopravvivenza migliorati tra i pazienti nel contesto della pratica clinica – spiega Pablo Garcia Pavia, M.D., Ph.D.,  Hospital Universitario Puerta de Hierro Majadahonda, Cnic and  Cibercv di Madrid e autore principale dell’analisi -. Suggeriscono come una diagnosi e un trattamento precoci con tafamidis possano essere associati a risultati migliori per i pazienti- continua -.  I risultati di real-world provenienti da questo importante registro ci aiutano a ottenere ulteriori informazioni sul decorso naturale dell’Attrcm, compreso l’impatto dell’intervento terapeutico, che è particolarmente prezioso per prendere  decisioni consapevoli nella cura di questi pazienti”.

Le conseguenze della patologie sul cuore

L’accumulo di amiloide di transtiretina nel cuore provoca un irrigidimento del muscolo cardiaco nel tempo, portando infine a scompenso cardiaco. I sintomi possono essere difficili da riconoscere poiché possono imitare cause più comuni di scompenso cardiaco. “L’amiloidosi cardiaca da transtiretina è una condizione che limita la vita e rappresenta una causa sottostimata di scompenso cardiaco – dichiara Barbara Capaccetti, Direttore Medico di  Pfizer in Italia -. I risultati dello studio Thaos confermano l’importanza di una diagnosi precoce e di un intervento terapeutico appropriato, motivo per cui continuiamo a  concentrarci sulla formazione e sulla sensibilizzazione di quella che rimane una patologia sottodiagnosticata”. Nei pazienti  trattati con tafamidis, i tassi di sopravvivenza erano del 83,1%  al mese 30 e dell’81,1% al mese 42, mentre erano del 70% e del  59,3% rispettivamente, nei pazienti mai trattati con il farmaco.

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