Malattie rare, REMEDi4ALL analizza le barriere al “drug repurposing”

Sul Portale Malattie Rare – il sito istituzionale del Ministero della Salute e dell’Istituto Superiore di Sanità dedicato alle malattie rare – è stato segnalato uno studio del consorzio europeo REMEDi4ALL che fa luce sulle principali barriere regolatorie, politiche ed economiche che ancora ostacolano il cosiddetto drug repurposing, ovvero il riposizionamento di farmaci già esistenti per nuove indicazioni terapeutiche.

Una strategia, questa, che rappresenta una concreta speranza per le persone con malattie rare: per molte di esse, infatti, il riutilizzo di farmaci già approvati può costituire l’unica possibilità reale di accedere a cure efficaci in tempi brevi, in alternativa ai lunghissimi e spesso insostenibili percorsi di sviluppo ex novo di nuovi principi attivi.

Che cos’è REMEDi4ALL: una piattaforma europea per il riposizionamento dei farmaci

REMEDi4ALL (REpurposing of MEDicines 4 ALL) è un’iniziativa finanziata dall’Unione Europea attraverso il programma Horizon Europe. Il progetto, attivo dal 2022, mira a costruire una piattaforma europea in grado di sostenere in modo strutturato ed efficiente tutte le fasi del drug repurposing: dalla selezione delle molecole, agli studi clinici, fino all’iter regolatorio e al possibile accesso ai pazienti.

Il consorzio riunisce 24 partner tra istituti di ricerca, università, enti regolatori, organizzazioni di pazienti e rappresentanti del mondo industriale. Tra questi anche diversi centri italiani, come l’Istituto Nazionale Tumori Fondazione Pascale di Napoli, l’Istituto Mario Negri di Milano e l’Istituto Ortopedico Rizzoli di Bologna.

Il progetto ha un obiettivo ambizioso: creare un modello replicabile e sostenibile per favorire il riutilizzo di farmaci in ambito clinico, con particolare attenzione alle aree di bisogno insoddisfatto come le malattie rare, pediatriche e le patologie trascurate.

Lo studio: 33 barriere che bloccano il potenziale del repurposing

Lo studio segnalato dal Portale Malattie Rare – pubblicato in forma di revisione sistematica – ha individuato 33 barriere principali che ostacolano il riposizionamento di farmaci, suddivise in nove categorie. La ricerca è stata validata con il contributo di diversi portatori d’interesse, tra cui ricercatori, clinici, regolatori, aziende e rappresentanti dei pazienti.

Tra gli ostacoli più rilevanti evidenziati dallo studio:

• Scarsa attrattiva economica per l’industria, in particolare nel caso di molecole fuori brevetto o già generiche.
• Mancanza di incentivi e finanziamenti pubblici o filantropici dedicati al repurposing non profit.
• Iter regolatori complessi e non ottimizzati per i percorsi di riutilizzo.
• Incertezza normativa su proprietà intellettuale ed esclusività commerciale.
• Difficoltà nella valutazione HTA (Health Technology Assessment) e nella determinazione del prezzo/rimborso per terapie “non nuove”.
• Assenza di percorsi dedicati per autorizzare nuove indicazioni basate su dati di letteratura o studi osservazionali.

Il quadro che emerge è chiaro: il potenziale scientifico e clinico del repurposing esiste, ma senza un adeguato supporto politico e istituzionale rischia di rimanere inutilizzato.

Malattie rare e pediatriche: riposizionare è (quasi) l’unica strada

Nell’ambito delle malattie rare, il riposizionamento rappresenta spesso l’unica strategia accessibile per sviluppare nuovi trattamenti. La bassa prevalenza di queste patologie, unita alla frammentazione delle competenze e alle limitate risorse economiche disponibili, rende poco probabile lo sviluppo ex novo di farmaci dedicati.

In questo contesto, REMEDi4ALL propone una filiera di supporto integrata che accompagni enti di ricerca, associazioni di pazienti e PMI nel percorso di sviluppo di nuove indicazioni per farmaci già noti, garantendo assistenza scientifica, regolatoria e strategica.

Fondamentale, secondo il consorzio, è anche il coinvolgimento diretto dei pazienti nella definizione delle priorità cliniche e dei bisogni reali, per evitare che anche nel repurposing si segua un approccio “top-down” poco aderente alla realtà quotidiana delle persone con malattie croniche e rare.

Italia protagonista nel consorzio europeo

Il nostro Paese ha un ruolo attivo nel progetto REMEDi4ALL, con la partecipazione di importanti enti di ricerca e ospedali. Ciò rappresenta un’opportunità preziosa per rafforzare la capacità italiana di partecipare allo sviluppo di terapie innovative per le malattie rare, e per portare avanti sperimentazioni di valore in sinergia con i partner europei.

Anche il mondo dell’associazionismo dei pazienti italiani potrà beneficiare di questo approccio: coinvolgere le organizzazioni nei processi di definizione dei progetti di riposizionamento significa garantire maggiore appropriatezza, sostenibilità e aderenza ai reali bisogni terapeutici.

Un cambio di paradigma ancora da compiere

Lo studio pubblicato dal consorzio REMEDi4ALL rappresenta un importante passo avanti nella mappatura sistematica degli ostacoli che limitano l’applicazione del drug repurposing. Ma, come evidenziato dallo stesso team europeo, per rendere davvero accessibile questa strategia è necessario un cambio di paradigma, a partire da:

• un quadro regolatorio armonizzato a livello UE,
• incentivi pubblici specifici per progetti di riposizionamento,
• modelli di proprietà intellettuale alternativi per terapie non coperte da brevetti,
• e soprattutto una visione condivisa tra istituzioni, clinici, pazienti e mondo industriale.

Solo così sarà possibile sfruttare appieno le potenzialità del repurposing, in particolare per le comunità più fragili e meno rappresentate nel mercato farmaceutico.