Uno studio su 64 associazioni polacche dimostra che il coinvolgimento dei pazienti nella ricerca è fondamentale, ma ancora troppo spesso limitato a un ruolo di supporto
Se qualcuno aveva ancora qualche dubbio sul fatto che l’Italia si stesse muovendo nella direzione giusta, oggi ci sono più elementi per sgombrarlo. Uno, in particolare, arriva dalla ricerca scientifica. Uno studio appena pubblicato su BMC Health Services Research mostra, infatti, che le associazioni dei pazienti con malattie rare sono ormai attori importanti della ricerca, ma che quando il loro coinvolgimento non è strutturato e non consente di incidere sulle decisioni, la partecipazione rischia di rimanere confinata a un ruolo di supporto. È esattamente la direzione sulla quale l’Italia ha iniziato a costruire un nuovo impianto normativo.
La legge di Bilancio 2025: le associazioni entrano nei tavoli
Il passaggio centrale è nella legge di Bilancio 2025. I commi 293-297 dell’articolo 1 introducono un sistema dedicato alla partecipazione delle associazioni dei pazienti ai processi decisionali pubblici in materia di salute e istituiscono il Registro unico delle associazioni della salute (RUAS). Non si tratta soltanto di creare un elenco di organizzazioni riconosciute. La norma stabilisce infatti che il Ministero della Salute debba inserire un rappresentante delle associazioni iscritte al RUAS negli organismi costituiti presso il Ministero, tra cui comitati, tavoli di lavoro, osservatori e gruppi di lavoro, sulla base dell’oggetto specifico e dei percorsi istituzionali attivati. Ma soprattutto stabilisce quando deve avvenire il coinvolgimento. Non soltanto alla fine. La partecipazione riguarda i provvedimenti, i piani e i programmi individuati dal Ministero e tutte le fasi del procedimento, dall’istruttoria fino all’adozione finale dell’atto, del provvedimento o della decisione. La disposizione comprende anche i percorsi decisionali sui farmaci individuati dalla Commissione scientifica ed economica dell’AIFA. È un cambio di paradigma importante. Il paziente non viene più pensato soltanto come destinatario della decisione sanitaria, ma come soggetto che può contribuire alla sua costruzione.
Nel 2026 i primi segnali concreti
Quest’anno, sono stati pubblicati degli avvisi pubblici per la partecipazione delle associazioni dei pazienti e dei cittadini all’Osservatorio nazionale sui dispositivi medici. Il nuovo assetto dell’Osservatorio prevede due rappresentanti delle associazioni dei pazienti e delle associazioni dei cittadini, individuati in relazione alle tematiche trattate e alla rappresentatività. È un esempio particolarmente significativo perché si parla di un organismo che affronta temi direttamente collegati all’organizzazione e alla qualità dell’assistenza e all’impiego dei dispositivi medici. La presenza delle associazioni, quindi, non riguarda soltanto questioni astratte di rappresentanza. Riguarda decisioni che possono avere ricadute molto concrete sulla vita delle persone.
E ora arriva la ricerca che spiega perché
È a questo punto che lo studio diventa particolarmente interessante per l’Italia. La ricerca, pubblicata su BMC Health Services Research, ha analizzato il coinvolgimento nella ricerca di 64 organizzazioni polacche di pazienti con malattie rare attraverso un questionario somministrato tra gennaio e aprile 2026. Gli autori, Jan Domaradzki e Dariusz Walkowiak, partono da una constatazione: le associazioni delle malattie rare non svolgono più soltanto attività di supporto ai pazienti e ai caregiver, ma sono diventate attori sempre più importanti anche nella ricerca. Il problema è capire quanto realmente riescano a incidere. E la risposta dello studio è molto chiara: partecipano, ma spesso con un ruolo ancora limitato.
Il 65,7% partecipa alla ricerca, ma il coinvolgimento resta basso
Il 65,7% delle organizzazioni coinvolte nello studio riferisce almeno un coinvolgimento occasionale nella ricerca. Ma quasi la metà, il 46,8%, si colloca nei livelli di coinvolgimento assente o molto basso. Solo il 15,6% riferisce invece un livello alto o molto alto. E c’è un altro dato che pesa: il 57,8% non ha mai avviato direttamente un’attività di ricerca. Le associazioni sono quindi presenti, ma raramente sono loro a determinare l’agenda. Il loro ruolo è soprattutto concentrato nella ricerca non clinica: ricerca sociale, registri dei pazienti e diffusione dei risultati scientifici. Nella ricerca clinica e traslazionale la partecipazione è meno frequente e prevalentemente di supporto, soprattutto attraverso il reclutamento dei pazienti e il sostegno ai partecipanti.
Dalla raccolta dei dati alla costruzione della ricerca
Le associazioni svolgono molte attività preziose. Promuovono la ricerca, sostengono i partecipanti agli studi, realizzano survey insieme ai ricercatori, partecipano a consultazioni, advisory board e gruppi di esperti. Ma il problema emerge quando si passa dalla collaborazione operativa alla possibilità di incidere sulle scelte. Tra gli ostacoli più importanti vengono indicati la mancanza di risorse finanziarie, la carenza di personale e competenze di ricerca e la limitata influenza sui processi e sulle priorità della ricerca. Il 57,8% indica come barriera la mancanza di finanziamenti per sostenere il coinvolgimento dell’organizzazione. Il 54,7% segnala invece una limitata influenza sulle priorità e sui processi della ricerca. Il 40,6% lamenta l’assenza di framework di collaborazione chiaramente definiti. E il 37,5% descrive una dinamica ancora più problematica: le associazioni vengono considerate soprattutto come fonte di dati, piuttosto che come partner. È questo il cuore dello studio. Gli autori parlano di “co-produzione vincolata”: le associazioni partecipano alla ricerca e alla produzione di conoscenza, ma rimangono insufficientemente integrate nei processi decisionali e nella definizione delle priorità.
Anche le risorse fanno la differenza
Lo studio mette in evidenza anche un elemento che dovrebbe essere particolarmente interessante per le politiche sanitarie. Le associazioni con maggiori risorse economiche risultano più propense a collaborare regolarmente con medici e ricercatori. Il problema della partecipazione, dunque, non è soltanto culturale. anche materiale. Un’associazione può conoscere profondamente una malattia, i suoi bisogni, le difficoltà quotidiane dei pazienti e le criticità dell’assistenza. Ma senza personale, tempo, competenze e risorse rischia di non poter trasformare questa conoscenza in una presenza stabile nei processi di ricerca. Per questo la partecipazione non può essere affidata soltanto alla buona volontà delle singole organizzazioni. Deve essere strutturata, finanziata e regolata.
La via appena intrapresa dall’Italia
Ed è qui che il risultato della ricerca polacca incontra la strada intrapresa dall’Italia. Lo studio non analizza il sistema italiano e non può quindi dimostrare l’efficacia della legge di Bilancio 2025. Dimostra però qualcosa di altrettanto importante: se vogliamo che la partecipazione dei pazienti produca davvero valore, non basta invitarli a un tavolo. Occorre consentire loro di arrivare al tavolo quando le decisioni possono ancora essere influenzate. La legge italiana sembra muoversi proprio in questa direzione quando prevede il coinvolgimento delle associazioni nelle diverse fasi dei processi, dall’istruttoria all’adozione finale. E gli avvisi pubblici del 2026 mostrano che questo principio sta iniziando a tradursi in procedure concrete. La sfida, ora, sarà verificare quanto questa partecipazione sarà realmente incisiva. Perché c’è una differenza sostanziale tra essere presenti ed essere parte del processo. Tra essere ascoltati e poter contribuire. Tra fornire dati e contribuire a decidere quali dati raccogliere. Tra aiutare a reclutare pazienti per uno studio e contribuire a stabilire quale domanda di ricerca valga la pena porre. La ricerca sulle 64 associazioni polacche fotografa proprio questo confine: il valore delle associazioni dei pazienti non si esaurisce nella loro capacità di rappresentare bisogni e criticità. La loro esperienza può contribuire alla progettazione degli studi, alla definizione delle priorità, alla scelta degli outcome e alla costruzione di una ricerca più aderente alla realtà delle persone che quella ricerca dovrebbe aiutare. Per le malattie rare questo può essere ancora più importante. Quando i pazienti sono pochi, le conoscenze disponibili sono frammentarie e la storia naturale della malattia è spesso incompleta, chi vive quella condizione può rappresentare una fonte di conoscenza che il sistema della ricerca non può permettersi di ignorare.
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