Ogni anno, in Italia, sono circa 30 i bambini con leucemia mieloide acuta che non rispondono ai trattamenti. Ma ora, grazie ad una nuova sperimentazione clinica dell’Ospedale Pediatrico Bambino Gesù di Roma, si apre una nuova speranza anche per loro. Entro la seconda metà de 2024, infatti, l’Ospedale della Santa Sede testerà l’efficacia di una nuova terapia a base di cellule del sistema immunitario modificate geneticamente (Car-iNK) in bambini con leucemia mieloide acuta. A darne notizie è il responsabile dell’Area di Oncoematologia pediatrica e Terapia Cellulare e genica dell’Ospedale Pediatrico Bambino Gesù di Roma, Franco Locatelli, nel corso della presentazione della campagna ‘Il Futuro è dei bambini’, iniziativa promossa da Federfarma per sostenere la Fondazione Umberto Veronesi.
L’Ospedale Pediatrico Bambino Gesù è coordinatore di “PALM” (Pediatric Acute Leukemia of Myeloid origin), la neonata Rete nazionale di istituti specializzati in campo oncoematologico, sostenuta con oltre tre milioni di euro da Fondazione Umberto Veronesi. La Rete è impegnata nella prima sperimentazione clinica in Europa della terapia genica con cellule CAR-Natural Killer e nello sviluppo di nuove metodiche diagnostiche. “È un progetto in cui crediamo molto – continua Locatelli – .Perché le leucemie mieloidi acute refrattarie o ricadute dopo i trattamenti convenzionali rappresentano un problema medico a oggi non risolto e quindi abbiamo la necessità di testare, e auspicabilmente validare, trattamenti innovativi. Tra questi rientra l’immunoterapia rappresentata nel caso specifico dalle cellule Car-iNK che sono una variazione rispetto alle classiche cellule Car-T che abbiamo imparato a conoscere nell’ambito della leucemia linfoblatica acuta, i linfomi e il mieloma multiplo”, aggiunge Locatelli.
La leucemia mieloide acuta (LMA) è un tumore raro del sangue che origina nelle cellule staminali presenti nel midollo osseo e si sviluppa rapidamente diffondendosi in tutto l’organismo. Rappresenta il 20% di tutti i casi di leucemia acuta osservati in età pediatrica, dato che si traduce – in Italia – in circa 70 nuove diagnosi all’anno nella fascia 0-18. La LMA è una malattia ancora non del tutto caratterizzata dal punto di vista genetico e molecolare, così come rimangono da chiarire compiutamente i meccanismi che portano allo sviluppo di forme recidivanti e refrattarie ai trattamenti convenzionali.
Le cellule Car-iNK “rappresentano un’innovazione rispetto alle già innovative Car-T – spiega Locatelli -. Vengono preparate da un donatore terzo e sono immediatamente disponibili per il paziente che ne ha bisogno”. Per le cellule iNK sviluppate dal team di Concetta Quintarelli, responsabile dell’Unità di Ricerca di Terapia Genica dei Tumori al Bambino Gesù, sono in questo momento in corso le ultime verifiche prima della presentazione del dossier alle autorità regolatorie. La sperimentazione verrà condotta al Bambino Gesù, nella cui officina farmaceutica verrà preparato la terapia cellulare.
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