In Italia circa il 30% dei pazienti con fibrosi cistica resta ancora escluso dalla possibilità di accedere al farmaco innovativo Kaftrio, in combinazione con Kalydeco, attualmente tra le terapie più efficaci per il trattamento di questa malattia. Questi pazienti quindi rimangono orfani di una terapia efficace. Per questo lo scorso venerdì si è svolto un incontro tra Lega Italiana Fibrosi Cistica – ODV (LIFC) e Fondazione per la Ricerca sulla Fibrosi Cistica – ETS (FFC Ricerca) con Vertex Pharmaceuticals, azienda produttrice di Kaftrio. L’obiettivo è di chiedere l’estensione dell’indicazione terapeutica del farmaco.
LIFC, da oltre quarant’anni impegnata nella tutela dei diritti delle persone con fibrosi cistica, e FFC Ricerca, da quasi trent’anni promotrice di investimenti nella ricerca scientifica indipendente, chiedono con forza l’estensione dell’indicazione terapeutica di Kaftrio a tutti i pazienti di età pari o superiore a 2 anni con almeno una mutazione CFTR non di classe I, in linea con quanto già approvato dalla Commissione Europea (EMA) e operativo in numerosi Paesi europei. Nei mesi scorsi, LIFC ha avviato un intenso dialogo con le istituzioni, in particolare con AIFA – Agenzia Italiana del Farmaco, per sollecitare l’approvazione urgente del dossier presentato per l’estensione dell’indicazione.
A luglio scorso, AIFA aveva assicurato a LIFC che il dossier sarebbe stato valutato nella prima riunione della Commissione scientifico-economica. Tuttavia, è notizia recente che la valutazione è stata rinviata a ottobre a causa della necessità di un’integrazione di dati, con la rassicurazione, da parte di Vertex durante l’incontro, che il rinvio non è atipico in una normale prassi approvativa. LIFC e FFC Ricerca pur apprezzando la disponibilità e la trasparenza dell’incontro, hanno espresso con decisione a Vertex l’urgenza che anche in Italia vengano approvate le stesse indicazioni terapeutiche, sottolineando che ulteriori rinvii mettono seriamente a rischio la salute e la qualità di vita di molti pazienti.
“Ogni giorno perso è un giorno in più di sofferenza per chi è ancora orfano di cura“, dichiarano Antonio Guarini, presidente LIFC e Matteo Marzotto, presidente FFC Ricerca. “Desideriamo ribadire l’urgenza di estendere la disponibilità del farmaco entro il mese di ottobre. Se la valutazione del farmaco non dovesse concludersi in tempi brevi, LIFC e FFC Ricerca si impegneranno congiuntamente in tutte le sedi opportune per assicurare il diritto alla cura per le persone affette da fibrosi cistica in Italia”, aggiungono. L’obiettivo condiviso da entrambe le organizzazioni resta chiaro: garantire l’accesso tempestivo e senza discriminazioni a terapie salvavita, come Kaftrio, per tutti i pazienti che ne hanno diritto. LIFC e FFC Ricerca continueranno a lavorare in sinergia, mettendo al centro la voce, i bisogni e la salute delle persone con fibrosi cistica, affinché non ci siano più pazienti dimenticati o lasciati indietro.
Iscriviti alla Newsletter di Sanità Informazione per rimanere sempre aggiornato