Dopo il malcontento espresso dalla Lega Italiana Fibrosi Cistica, l’Agenzia chiarisce: “Consapevoli dell’importanza del trattamento, lavoriamo per garantire ai pazienti le migliori opportunità di cura nel rispetto della sostenibilità del SSN”
A pochi giorni dalla presa di posizione della Lega Italiana Fibrosi Cistica (LIFC) – che aveva definito “un duro colpo alle speranze dei pazienti” la decisione della Commissione Scientifica ed Economica (CSE) dell’AIFA di chiedere ulteriori approfondimenti sull’estensione terapeutica di Kaftrio® (ivacaftor/tezacaftor/elexacaftor) in combinazione con Kalydeco® (ivacaftor) – l’Agenzia Italiana del Farmaco ha diffuso un comunicato ufficiale per chiarire il proprio impegno.
“Consapevoli dell’importanza della cura”
Nel documento, AIFA ribadisce di essere “pienamente consapevole dell’importanza del trattamento di una patologia grave e complessa come la fibrosi cistica” e sottolinea di star lavorando per garantire ai pazienti le migliori opportunità di cura “nel rispetto della sostenibilità del Servizio Sanitario Nazionale”. Attualmente l’Agenzia sta valutando l’ammissione alla rimborsabilità di nuove indicazioni terapeutiche per Kaftrio, in associazione con Kalydeco, destinate a tutte le mutazioni del gene CFTR, alla base delle differenti manifestazioni cliniche della malattia. Mutazioni che, precisa AIFA, interessano un numero ampio di pazienti. Si tratta di un’estensione terapeutica molto attesa, ma che comporta anche un impatto rilevante sulla spesa farmaceutica. La CSE, che ha ricevuto il dossier dell’azienda titolare del farmaco a luglio 2025, è attualmente al lavoro sull’istruttoria per valutare l’estensione delle indicazioni a carico del Servizio Sanitario Nazionale.
“Serve collaborazione per chiudere rapidamente l’iter”
Il buon esito della procedura, sottolinea AIFA, dipenderà dalla disponibilità dell’azienda farmaceutica a collaborare per una rapida conclusione dell’iter di valutazione della rimborsabilità, “nell’interesse dei pazienti”. Con questo chiarimento, l’Agenzia intende rassicurare le persone con fibrosi cistica e le loro famiglie, dopo le critiche espresse dalla LIFC, che aveva denunciato una “mancanza di chiarezza” e una “violazione del diritto alla cura”. AIFA conferma dunque la volontà di conciliari tempi rapidi, rigore scientifico e sostenibilità economica, affinché l’innovazione arrivi in modo equo e tempestivo a tutti i pazienti che ne hanno diritto.
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