Nel 2025 l’Agenzia europea del farmaco ha raccomandato l’autorizzazione di 104 medicinali, di cui 38 con un nuovo principio attivo
Dal trattamento delle malattie rare fino alle nuove frontiere contro il diabete di tipo 1. Il 2025 è stato un anno particolarmente ricco sul fronte dei farmaci innovativi in Europa. L’Agenzia europea del farmaco (Ema) ha infatti raccomandato l’autorizzazione all’immissione in commercio di 104 medicinali, segnando un passo importante per la salute pubblica e per l’accesso a nuove cure. Di questi, 38 contengono un principio attivo mai autorizzato prima nell’Unione europea, a conferma di un trend che punta sempre più sull’innovazione terapeutica. A fare il punto è la stessa Ema, che ha presentato i dati nel corso di un briefing con la stampa.
Nuove risposte a bisogni clinici ancora scoperti
Tra i medicinali raccomandati figurano terapie considerate di particolare rilievo perché colmano vuoti terapeutici importanti. È il caso, ad esempio, del primo farmaco indicato per le bronchiectasie non associate alla fibrosi cistica, una patologia respiratoria per la quale finora mancavano trattamenti mirati. Spazio anche a una novità definita “first-in-class” per il diabete di tipo 1: una terapia in grado di ritardare l’insorgenza della malattia allo stadio 3, sia nei bambini sia negli adulti. Un risultato significativo in un ambito dove la prevenzione e l’intervento precoce rappresentano una delle sfide principali.
Dalla salute mentale alla genetica
Tra le autorizzazioni raccomandate nel 2025 compare anche il primo farmaco orale per la depressione post partum, una condizione che colpisce molte donne dopo il parto e che ha un impatto profondo non solo sulla madre, ma sull’intero nucleo familiare. Grande attenzione è stata riservata alle malattie rare, con 16 medicinali raccomandati dall’Ema. Tra questi spicca il primo trattamento per la sindrome di Wiskott-Aldrich, una rara malattia ereditaria del sistema immunitario che colpisce quasi esclusivamente i maschi. Il farmaco nasce da una lunga attività di ricerca “made in Italy”, sviluppata all’Istituto San Raffaele Telethon per la Terapia Genica (SR-Tiget) di Milano. Sempre nell’ambito delle patologie rare, l’Ema ha dato il via libera a una terapia genica applicata come gel topico per il trattamento delle ferite nei pazienti affetti da epidermolisi bollosa distrofica, la cosiddetta malattia dei “bambini farfalla”, caratterizzata da un’estrema fragilità della pelle.
Farmaci anche per Paesi extra-Ue
Il bilancio dell’Ema include anche tre pareri positivi per medicinali destinati a Paesi al di fuori dell’Unione europea. Tra questi, un farmaco per la profilassi pre-esposizione (PrEP) contro l’Hiv, pensato per ridurre il rischio di infezione sessuale. La novità è nella modalità di somministrazione: solo due iniezioni sottocutanee all’anno, un fattore che potrebbe migliorare significativamente l’aderenza alla terapia. Accanto all’innovazione, l’Ema sottolinea l’importanza dei farmaci biosimilari, considerati fondamentali per la sostenibilità dei sistemi sanitari. Nel 2025 sono state formulate 41 raccomandazioni per nuovi biosimilari, medicinali intercambiabili con quelli di riferimento che consentono di ridurre i costi e ampliare l’accesso alle cure essenziali. Una volta autorizzati dalla Commissione europea e prescritti ai pazienti, i medicinali restano sotto monitoraggio costante. L’Ema, insieme agli Stati membri, valuta nel tempo il rapporto beneficio-rischio e può intervenire con misure regolatorie, come aggiornamenti delle informazioni sul prodotto, sospensioni, ritiri o richiami mirati di lotti.
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