EMA: la partecipazione dei pazienti diventa leva stabile della governance europea del farmaco

La partecipazione dei pazienti alla regolazione del farmaco in Europa compie un altro passo avanti. Nella riunione di marzo 2026, il Management Board dell’Ema, l’Agenzia europea per i medicinali, ha preso in esame il rapporto sulle attività di stakeholder engagement relative al biennio 2024-2025, documento che fotografa un coinvolgimento sempre più sistematico delle organizzazioni di pazienti e consumatori, insieme ai professionisti sanitari, al mondo accademico e alle organizzazioni industriali europee.

Il dato politico, prima ancora che tecnico, è chiaro: per l’Ema la voce dei pazienti non è più confinata a un ruolo consultivo marginale, ma entra stabilmente nel cuore della governance regolatoria. Il report presentato al Board descrive infatti come, nel corso del 2024 e del 2025, gli stakeholder abbiano continuato a contribuire alle attività centrali dell’Agenzia, dalla valutazione dei medicinali al monitoraggio della sicurezza, fino alla definizione di alcune direttrici strategiche per il futuro del sistema farmaceutico europeo.

Il coinvolgimento nelle decisioni che contano

Secondo quanto riferito dall’Ema, pazienti e altri portatori di interesse hanno partecipato anche a iniziative chiave per il futuro della regolazione europea, tra cui la strategia della rete delle agenzie del farmaco europee fino al 2028, i lavori sull’uso etico ed efficace dell’intelligenza artificiale e degli strumenti di digitalizzazione, oltre alla riflessione sui patient experience data, cioè i dati che raccontano l’esperienza concreta delle persone con la malattia e con le terapie.

È proprio questo uno dei punti più interessanti: la partecipazione non riguarda solo il “dopo”, cioè la fase in cui una decisione è ormai vicina, ma accompagna sempre più spesso l’intero ciclo del medicinale, dallo sviluppo precoce alla valutazione del rapporto beneficio-rischio, fino alla sorveglianza post-marketing. Un’impostazione coerente con il framework dell’Ema, che individua tra i propri obiettivi quello di facilitare la presenza di pazienti e consumatori lungo tutto il ciclo di vita dei farmaci, così da incorporarne prospettive, bisogni insoddisfatti e risultati ritenuti realmente significativi.

Dalla trasparenza alla qualità delle decisioni

Nel lessico regolatorio europeo, la partecipazione dei pazienti non viene giustificata solo in nome della trasparenza. L’Ema lo afferma con nettezza nel proprio framework di engagement: l’esperienza maturata negli anni dimostra che il contributo dei pazienti ha aumentato fiducia e trasparenza nei processi regolatori, ma ha anche arricchito la qualità delle opinioni espresse dai comitati scientifici e dai gruppi di lavoro.

Non è un dettaglio. Significa riconoscere che la qualità di una decisione pubblica sul farmaco non dipende soltanto dalla robustezza dei dati clinici, ma anche dalla capacità di comprendere il carico reale della malattia, i bisogni quotidiani delle persone, l’accettabilità di alcuni rischi e il valore percepito di determinati esiti terapeutici. In altre parole, la patient advocacy entra nel merito delle scelte, non soltanto nella loro cornice comunicativa.

I numeri di una presenza ormai strutturata

A confermare che non si tratta di un principio astratto ci sono anche i numeri diffusi dall’Ema nei public engagement highlights 2024. L’Agenzia indica 39 membri pazienti complessivamente coinvolti nelle proprie strutture, con 2 rappresentanti nel Management Board, 15 nei comitati scientifici e 22 nella Patients’ and Consumers’ Working Party. A questi si aggiungono 186 active patient experts e 41 organizzazioni eleggibili di pazienti e consumatori.

Sempre nel 2024, i pazienti hanno preso parte a 70 procedure di scientific advice, 27 scientific advisory groups, 25 consultazioni di comitato e 21 risposte ai processi di early dialogue del Chmp. Nello stesso periodo, l’Ema segnala anche 98 revisioni di documenti da parte dei pazienti, a dimostrazione di un contributo che va dalla valutazione scientifica fino alla chiarezza delle informazioni rivolte al pubblico.

Un modello multilivello che guarda anche ad AI e carenze

Il biennio raccontato dall’Ema mostra inoltre un allargamento dei temi su cui il confronto con gli stakeholder viene considerato necessario. Non solo farmaci innovativi o sicurezza, ma anche carenze di medicinali, trasparenza, digitalizzazione, intelligenza artificiale e sperimentazioni cliniche. Nel 2024, per esempio, l’Agenzia ha promosso workshop multi-stakeholder dedicati sia alle sostanze psichedeliche in salute mentale sia alle carenze di agonisti del recettore GLP-1, riunendo pazienti, professionisti sanitari, accademia, regolatori e industria.

La direzione è quella di una regolazione meno verticale e più dialogica, in cui la costruzione delle regole si misura con i problemi concreti dell’accesso, della disponibilità dei medicinali e della comprensibilità delle informazioni. In questo scenario, la patient advocacy europea tende sempre più a proporsi come infrastruttura della decisione pubblica, non solo come soggetto di pressione esterna.

Il messaggio alle istituzioni nazionali

Il segnale che arriva da Amsterdam, sede dell’Ema, parla anche ai sistemi nazionali. Se l’Europa riconosce in modo così esplicito il valore della partecipazione strutturata di pazienti e caregiver, anche i livelli decisionali interni agli Stati membri sono chiamati a rafforzare i propri meccanismi di coinvolgimento, dalle agenzie regolatorie ai tavoli di HTA, fino alla programmazione sanitaria regionale.

La traiettoria è ormai definita: il paziente non è soltanto destinatario delle decisioni, ma interlocutore competente nel processo che le produce. Ed è proprio su questo passaggio che si misura la maturità delle politiche sanitarie contemporanee: trasformare l’ascolto in metodo e la partecipazione in governance.