La molecola è indicata per il trattamento della distrofia muscolare di Duchenne nei pazienti dai 4 anni di età. La decisione rientra nel pacchetto di nuove rimborsabilità approvate dal Consiglio di amministrazione dell’Agenzia Italiana del Farmaco
Il Consiglio di amministrazione dell’Agenzia Italiana del Farmaco ha approvato la rimborsabilità del vamorolone, indicato per il trattamento della distrofia muscolare di Duchenne nei pazienti di età pari o superiore ai 4 anni.
La decisione è stata assunta nella seduta del 22 aprile 2026 e rientra nel pacchetto di provvedimenti con cui AIFA ha dato il via libera alla rimborsabilità di 4 nuovi medicinali, 9 estensioni di indicazione terapeutica e 6 farmaci equivalenti a carico del Servizio sanitario nazionale.
Il vamorolone è un medicinale orfano. Come riportato da AIFA, si tratta di una nuova molecola sviluppata con l’obiettivo di mantenere l’attività antinfiammatoria propria dei glucocorticoidi, riducendo il rischio di reazioni avverse associate a questa classe di farmaci.
La distrofia muscolare di Duchenne è una malattia genetica rara, progressiva e a esito infausto, caratterizzata da un progressivo indebolimento muscolare. Le complicanze respiratorie e cardiache rappresentano tra le principali cause di riduzione dell’aspettativa di vita nei pazienti.
La posizione di Parent Project
L’associazione era già intervenuta sul tema nel dicembre 2024, quando la molecola era stata recepita in Italia dopo l’autorizzazione europea ma non era ancora rimborsabile. In quella occasione Parent Project aveva spiegato che l’inserimento in classe CNN, cioè “classe C non negoziata”, non consentiva ancora la dispensazione del medicinale a carico del Servizio sanitario nazionale.
Nel comunicato del 2024, l’associazione aveva definito quel passaggio “un primo passo verso l’effettiva distribuzione” del farmaco, precisando che sarebbe stato necessario attendere la conclusione della procedura di negoziazione per la rimborsabilità.
Con la decisione assunta dal CdA AIFA il 22 aprile 2026, il vamorolone entra ora tra i medicinali ammessi alla rimborsabilità da parte del Servizio sanitario nazionale.
Dalla regolazione all’accesso
Il provvedimento AIFA riguarda un’area terapeutica ad alto bisogno clinico e si inserisce nel percorso di valutazione e accesso ai farmaci per le malattie rare. La rimborsabilità rappresenta il passaggio che consente l’erogazione del medicinale a carico del Servizio sanitario nazionale secondo le condizioni stabilite dall’Agenzia.