Le proposte provengono principalmente da aziende ospedaliere, sanitarie e policlinici universitari (41), Università (20), IRCCS (18), Fondazioni IRCCS/ospedali (10), altri enti come istituti e network (5), Fondazioni (4) e IRCCS/aziende ospedaliere universitarie (2). Il Nord Italia è l’area più rappresentata, con la Lombardia in testa, seguita da Lazio, Emilia-Romagna, Piemonte, Toscana, Veneto, Friuli-Venezia Giulia, Puglia, Liguria, Campania, Sicilia, Umbria, Marche, Molise, Sardegna e Trentino-Alto Adige.
“Il primo Bando AIFA dedicato esclusivamente alle malattie rare si è chiuso con una cifra tonda: 100 progetti rappresentano un bel risultato, che testimonia la vitalità e l’elevato livello della ricerca italiana, che ha risposto con grande interesse – sottolinea il presidente dell’Agenzia Italiana del Farmaco Robert Nisticò –. A livello globale si registra un calo notevole degli studi no profit, che non risparmia neanche il nostro Paese, probabilmente per la difficoltà a reperire le risorse necessarie. In questo contesto l’Agenzia ha voluto dare un segnale rafforzando l’impegno a sostegno della ricerca indipendente, in aree meno appetibili per il mercato come le malattie rare: è necessario proseguire su questa strada e rendere strutturale la pubblicazione dei Bandi. Un appuntamento annuale, per consentire ai ricercatori di programmare i loro progetti e incentivare lo sviluppo di terapie efficaci per le malattie rare, migliorando la salute e la qualità di vita dei pazienti”.
Le 100 proposte di studio saranno sottoposte ad una fase di validazione da parte dell’Ufficio di Ricerca Indipendente dell’AIFA, per verificare la conformità ai requisiti del Bando. Verrà poi istituita una Commissione che valuterà i progetti candidati. Il Bando si concentra su due linee di indagine: studi preclinici e clinici finalizzati allo sviluppo di terapie farmacologiche per patologie prive di trattamenti specifici, inclusi progetti di riposizionamento di farmaci esistenti per indagare nuove indicazioni terapeutiche per le malattie rare, e studi preclinici e clinici mirati allo sviluppo di farmaci orfani derivati dal plasma. Sono stati previsti meccanismi rigorosi di valutazione e monitoraggio, con l’obiettivo di favorire il trasferimento dei risultati dal laboratorio alla pratica clinica.
