Sarà rimborsata dal Servizio sanitario nazionale (Ssn) la prima terapia genica con tecnologia CRISPR-CAS9 (editing genetico) autorizzata in Italia e in Europa. Il Consiglio di Amministrazione dell’AIFA ha infatti dato il via libera alla rimborsabilità di Casgevy (exagamglogene autotemcel) indicato per il trattamento della β-talassemia (TDT) e dell’anemia falciforme (SCD), due gravi emoglobinopatie ereditarie, causate da mutazioni del gene della β-globina. Si tratta di un percorso terapeutico altamente innovativo. Le cellule staminali ematopoietiche vengono estratte dal paziente, modificate geneticamente in laboratorio e reinfuse nel suo organismo, dove danno origine alle cellule del sangue in grado di produrre emoglobina fetale (sana), riducendo o eliminando la necessità di trasfusioni nella TDT e le crisi vaso-ostruttive della SCD.
“Oggi si apre una nuova era per la cura delle malattie rare“, commenta Francesco Zaffini, presidente della commissione Sanità e Lavoro. “Casgevy non solo offre una nuova speranza, ma cambia concretamente la vita di chi affronta quotidianamente queste malattie”, aggiunge, sottolineando “l’impatto positivo della nuova terapia – one shot – per i pazienti affetti da beta-talassemia e anemia falciforme”. E continua: “Per molti di questi pazienti può significare la fine della dipendenza da trasfusioni o la scomparsa delle crisi dolorose, grazie all’efficacia della terapia nel ridurre o eliminare le trasfusioni e gli episodi di crisi vaso-occlusiva, come confermato dai dati clinici che hanno orientato la decisione delle autorità regolatorie. Questa decisione mette in luce ancora una volta il ruolo di leadership del nostro Paese e l’impegno di questo Governo nel panorama internazionale delle malattie rare e delle terapie innovative“.
L’altro farmaco orfano che sarà rimborsato dal Ssn è Zynyz (retifanlimab), un anticorpo monoclonale indicato in monoterapia per il trattamento di prima linea di pazienti adulti con carcinoma a cellule di Merkel. Sono invece 5 le nuove molecole di origine chimica che verranno ammesse alla rimborsabilità:
Anzupgo (delgocitinib) per il trattamento dell’eczema cronico delle mani; Camzyos (mavacamten) per il trattamento della cardiomiopatia ipertrofica ostruttiva (CMIO); Krazati (adagrasib) per il trattamento del carcinoma polmonare non a piccole cellule avanzato; Medepidol (idromorfone) per il trattamento del dolore severo negli adulti; Vanflyta (quizartinib) per il trattamento della leucemia mieloide acuta (LMA).
Il CdA dell’AIFA ha inoltre ammesso alla rimborsabilità a carico del SSN 6 farmaci generici:
Le estensioni di indicazioni terapeutiche ammesse alla rimborsabilità riguardano invece 5 medicinali già rimborsati per altre indicazioni: l’anticorpo monoclonale umanizzato Bimzelx (bimekizumab) che sarà rimborsato per due nuove indicazioni; Braftovi (encorafenib) e Mektovi (binimetinib), due antitumorali indicati in combinazione per il trattamento del carcinoma polmonare non a piccole cellule (NSCLC); Livmarli (maralixibat), per il trattamento della colestasi intraepatica familiare progressiva (PFIC) e Tepkinly (epcoritamab) per il trattamento del linfoma follicolare (FL) recidivato o refrattario.
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