Sclerosi multipla recidivante: via libera della Commissione Europea a ocrelizumab in bambini e adolescenti

La Commissione Europea ha approvato ocrelizumab per infusione endovenosa nel trattamento dei pazienti pediatrici di età pari o superiore a 10 anni con forme recidivanti di sclerosi multipla (RMS). L’approvazione europea fa seguito a quella della FDA statunitense, rilasciata a maggio.  Si stima che almeno 40.000 bambini e adolescenti convivano con la sclerosi multipla a livello mondiale, circa un terzo dei quali in Europa. Ocrelizumab è un anticorpo monoclonale umanizzato progettato per colpire le cellule B CD20-positive.

“I bambini e gli adolescenti che convivono con la sclerosi multipla sperimentano ricadute più frequenti e più gravi rispetto agli adulti, ma le opzioni terapeutiche a loro disposizione sono rimaste indietro”, osserva Levi Garraway, Chief Medical Officer e Head of Global Product Development di Roche, “L’approvazione della Commissione Europea colma un divario di lunga data in Europa, offrendo ai giovani con sclerosi multipla una terapia ad alta efficacia supportata da un decennio di utilizzo nella popolazione adulta”.

“Nel corso degli anni, ocrelizumab ha dimostrato efficacia e un profilo di sicurezza favorevole in un ampio spettro di persone con sclerosi multipla, contribuendo a ridefinire gli obiettivi terapeutici della malattia – sottolinea Eleonora Cocco, professoressa ordinaria presso Università di Cagliari e Direttrice della SC Centro sclerosi multipla dell’ASL di Cagliari – I risultati dello studio OPERETTA 2 confermano anche nella popolazione pediatrica la capacità del trattamento di controllare l’attività di malattia, mantenendo un profilo di sicurezza coerente con quello già osservato negli adulti. Disporre di un’opzione terapeutica ad alta efficacia fin dalle prime fasi della vita può fare una differenza importante nel percorso di cura di queste persone”.

Lo studio OPERETTA 2

L’approvazione europea si basa sullo studio di Fase III OPERETTA 2, che ha dimostrato come ocrelizumab non sia inferiore a fingolimod (l’attuale trattamento standard nella sclerosi multipla pediatrica) nel controllo delle ricadute, riducendo il rischio di recidiva del 48% rispetto al farmaco comparatore. Nello studio OPERETTA 2, ocrelizumab si è dimostrato superiore nella riduzione dell’infiammazione cerebrale, mostrando riduzioni significative delle lesioni T2 nuove o in ampliamento (-48%) e delle lesioni T1 attive captanti gadolinio (-87%).

I dati a due anni indicano inoltre che il 90% dei bambini con sclerosi multipla recidivante-remittente (RRMS) di età compresa tra 10 e 17 anni è rimasto libero da recidive nell’arco dei due anni. Riguardo alla funzione immunitaria, ocrelizumab ha mostrato una deplezione selettiva delle cellule B target con un impatto minimo o nullo sulle altre popolazioni di cellule immunitarie, preservando l’immunità preesistente ai comuni vaccini pediatrici nell’81–100% delle persone. Ocrelizumab ha inoltre evidenziato un profilo di sicurezza coerente nei bambini e negli adolescenti, simile a quello osservato negli adulti, senza interruzioni del trattamento dovute a effetti indesiderati.

Benefici coerenti in tutte le fasce di età. Le novità del Congresso ECTRIMS

I nuovi dati presentati al Congresso ECTRIMS, European Committee for Treatment and Research in Multiple Sclerosis (21-23 ottobre, Toronto), dimostrano che ocrelizumab garantisce un’efficacia significativa e costante in un’ampia popolazione di persone con sclerosi multipla, dai bambini di 10 anni fino agli adulti più anziani.

 Nel dettaglio i risultati degli studi presentati:

Persone  con oltre 55 anni (Poster #P1426 sullo studio di Fase IIIb CONSONANCE): il 53% dei partecipanti over 55 trattati con ocrelizumab non ha mostrato progressione della disabilità dopo due anni, in modo simile ai partecipanti più giovani (55%), dimostrando che ocrelizumab mantiene il suo effetto sulla progressione con l’avanzare dell’età.

Dati di prima linea a sei anni (Poster #P1457 sullo studio di Fase IIIb ENSEMBLE-LIBERTO): il trattamento precoce nella sclerosi multipla recidivante-remittente (RRMS) naïve ha ottenuto un controllo a lungo termine della malattia (75% NEDA-3 a 6 anni) e ha invertito la disabilità (33% con miglioramento confermato), rafforzando il valore di un intervento precoce ad alta efficacia.

Passaggio da ocrelizumab endovenoso a sottoutaneo (Poster #P0423): i dati real-world dello studio di Fase IV CONFIDENCE confermano che il passaggio da ocrelizumab endovenoso a ocrelizumab sottocutaneo offre una maggiore comodità di trattamento unita a una sicurezza costante.

Passaggio da altri trattamenti a ocrelizumab: i dati real-world mostrano che la progressione è stata il motivo principale per il passaggio delle persone da ofatumumab a ocrelizumab (ePoster #EP2733). Un’analisi separata delle persone trattate con ocrelizumab o ofatumumab per un anno mostra che ocrelizumab è stato associato a una minore attività delle lesioni MRI (Poster #P0305).