Il 22° Rapporto nazionale dell’Agenzia Italiana del Farmaco fotografa un sistema complessivamente stabile e capace di adattarsi al nuovo quadro europeo, ma sempre più dipendente dalla ricerca multinazionale
Nel 2024 l’AIFA ha concluso la valutazione di 751 sperimentazioni cliniche, autorizzandone 669, pari all’89,1% del totale. Il dato segna una ripresa rispetto alle 626 autorizzazioni del 2023 e rappresenta il valore più alto dell’ultimo triennio, pur restando lontano dal picco di 818 studi raggiunto nel 2021.
È quanto emerge dal 22° Rapporto nazionale “La sperimentazione clinica dei medicinali in Italia”, riferito al primo anno in cui tutte le procedure sono state gestite esclusivamente attraverso il Clinical Trials Information System, il portale unico europeo previsto dal Regolamento Ue 536/2014.
Il quadro descritto dall’Agenzia presenta però luci e ombre. La capacità del sistema italiano di mantenere sostanzialmente stabile il numero delle autorizzazioni si accompagna infatti a una crescente internazionalizzazione degli studi e a una contrazione della ricerca nazionale, accademica e no profit. Una tendenza che, dal punto di vista dell’advocacy, solleva interrogativi sulla capacità del Paese di orientare la ricerca verso bisogni clinici non sempre prioritari per il mercato.
Il 91% degli studi è internazionale
Delle 669 sperimentazioni autorizzate nel 2024, 608 erano internazionali, pari al 90,9%, mentre soltanto 61 erano nazionali, il 9,1%. Nel 2023 gli studi internazionali rappresentavano l’85,8% del totale: in un solo anno il loro peso è quindi aumentato di oltre cinque punti percentuali.
La ricerca italiana appare inoltre sempre più multicentrica: 593 studi, l’88,6%, hanno coinvolto più centri, contro 76 sperimentazioni monocentriche.
L’inserimento dell’Italia nei grandi circuiti internazionali rappresenta un’opportunità per i pazienti, perché può favorire l’accesso precoce a trattamenti innovativi e l’ingresso dei centri italiani nelle reti di ricerca europee e globali. Allo stesso tempo, la riduzione degli studi interamente progettati e promossi nel nostro Paese rischia di limitare la capacità del Servizio sanitario e della ricerca pubblica di definire priorità autonome, fondate anche sui bisogni espressi dalle persone con patologie croniche, rare o prive di alternative terapeutiche.
La ricerca no profit scende al minimo storico
Il dato più critico riguarda gli studi non commerciali. Nel 2024 le sperimentazioni promosse da università, Irccs, ospedali, fondazioni e altri soggetti no profit sono state 100, pari al 14,9% del totale, contro le 106 del 2023 e le 185 del 2021.
Secondo AIFA, si tratta della quota più bassa registrata dall’inizio della serie storica, avviata nel 2004. Parallelamente, gli studi profit sono saliti a 569, l’85,1% delle autorizzazioni.
La ricerca indipendente ha un ruolo essenziale perché può rispondere a quesiti che non coincidono necessariamente con gli obiettivi registrativi delle aziende: confronto tra terapie già disponibili, appropriatezza d’uso, qualità di vita, riduzione degli effetti avversi, strategie di trattamento per popolazioni fragili e patologie a basso interesse commerciale.
La sua contrazione non rappresenta quindi soltanto un problema per ricercatori e istituzioni. Può tradursi in una minore capacità di produrre evidenze utili alle decisioni cliniche e alle esigenze quotidiane dei pazienti.
Il Rapporto segnala che le difficoltà potrebbero essere legate anche all’adattamento del settore accademico e no profit ai nuovi requisiti europei, oltre che alle carenze organizzative e amministrative dei centri. AIFA richiama per questo la necessità di un sostegno più forte alla ricerca indipendente e ricorda l’avvio, nel 2025, di due bandi dedicati agli studi no profit, uno dei quali specificamente rivolto alle malattie rare.
Malattie rare: 188 studi, ma crolla la componente indipendente
Nel 2024 sono state autorizzate 188 sperimentazioni sulle malattie rare, pari al 28,1% del totale. Il numero è rimasto stabile rispetto al 2023, ma è inferiore di 42 studi rispetto al 2022.
Il dato più significativo riguarda la composizione dei promotori. Gli studi profit sulle malattie rare sono stati 176, il 93,6%, mentre quelli no profit si sono fermati a 12, appena il 6,4%. Nel 2023 le sperimentazioni indipendenti in questo ambito erano 34.
Anche gli studi no profit internazionali sulle malattie rare si sono dimezzati, passando da 14 a 7. Sul versante nazionale, soltanto 10 sperimentazioni hanno riguardato patologie rare, equamente distribuite tra promotori profit e no profit.
Per le associazioni dei pazienti, questi numeri hanno un valore particolare. Nelle malattie rare, la scarsità dei partecipanti, la dispersione geografica dei casi e la limitata disponibilità di risorse rendono indispensabili reti sovranazionali, procedure più snelle e un coinvolgimento precoce delle comunità dei pazienti nella definizione dei protocolli.
La diminuzione della ricerca indipendente può ridurre lo spazio per studi su qualità di vita, storia naturale della malattia, bisogni assistenziali, esiti riferiti dai pazienti e utilizzo ottimale di terapie già disponibili.
Oncologia ancora al primo posto
L’oncologia e l’emato-oncologia restano le aree maggiormente rappresentate, con 248 sperimentazioni, circa un terzo del totale e 36 studi in più rispetto al 2023.
Aumentano anche gli studi nelle malattie della pelle e del tessuto connettivo, nelle patologie respiratorie e in quelle dell’apparato digerente. Diminuiscono invece in modo marcato le sperimentazioni nelle malattie del sistema nervoso, con 25 studi in meno rispetto all’anno precedente.
Quanto alle fasi di sviluppo, prevalgono gli studi di fase III, 303 e pari al 45,3% del totale. Seguono la fase II con 207 studi e la fase I con 128. Le sperimentazioni con medicinali di terapia avanzata sono state 39, in larga parte relative a terapie geniche.
Pazienti e popolazioni vulnerabili
La quasi totalità delle sperimentazioni autorizzate ha coinvolto pazienti: 662 studi su 669, pari al 99%. In 452 sperimentazioni, il 67,6%, erano presenti popolazioni considerate vulnerabili.
Sono stati 86 gli studi che includevano minori, mentre 103 riguardavano persone incapaci di esprimere personalmente il consenso. Il coinvolgimento di queste popolazioni richiede tutele rafforzate, informazioni comprensibili e procedure di consenso realmente accessibili.
Il Rapporto non indica tuttavia il numero complessivo di partecipanti arruolati. Una lacuna che limita la possibilità di misurare pienamente l’impatto della ricerca sulla popolazione e di valutare quanto l’aumento degli studi autorizzati si traduca in una reale crescita delle opportunità di accesso.
La sfida: trasformare la ricerca in accesso equo
I dati AIFA mostrano un’Italia ancora attrattiva per le sperimentazioni internazionali e capace di gestire il passaggio al nuovo sistema europeo. Ma la stabilità complessiva non basta a garantire equità.
Perché la ricerca clinica diventi uno strumento effettivo di accesso all’innovazione occorrono centri adeguatamente finanziati, procedure amministrative uniformi, reti territoriali più forti e un sostegno strutturale agli studi indipendenti.
Serve inoltre una partecipazione più sistematica dei pazienti e delle loro associazioni alla definizione delle priorità, alla progettazione degli studi, alla costruzione dei materiali informativi e alla selezione degli esiti realmente rilevanti.
La crescita dei trial internazionali rappresenta un’opportunità. La vera sfida sarà evitare che l’innovazione si concentri soltanto nei centri più attrezzati e nelle aree terapeutiche più attrattive, lasciando indietro malattie rare, popolazioni fragili e domande di ricerca prive di un immediato ritorno commerciale.