Il Cancer Medicines Forum individua le priorità per i prossimi lavori: maggiore rappresentanza delle persone con tumore, produzione di evidenze solide, uso dei biomarcatori e nuove collaborazioni tra industria, ricerca accademica e associazioni. Indicazioni rilevanti anche per il sistema oncologico italiano
Rafforzare la partecipazione dei pazienti, migliorare la produzione delle evidenze e promuovere sperimentazioni cliniche più vicine alla pratica assistenziale. Sono alcune delle priorità emerse dalla riunione del Cancer Medicines Forum, organizzata il 23 giugno scorso dall’Agenzia europea per i medicinali, EMA, in collaborazione con la European Organisation for Research and Treatment of Cancer, EORTC.
I materiali dell’incontro, pubblicati dall’EMA il 20 luglio, delineano una nuova fase dei lavori del Forum, nato nel 2022 per favorire la ricerca sull’ottimizzazione dei trattamenti oncologici e contribuire a standard elevati di assistenza nell’Unione europea.
Rafforzare la rappresentanza dei pazienti
Nel corso della riunione il Cancer Medicines Forum ha approvato la proposta relativa alla propria composizione e alla struttura di governance, elaborata dopo una manifestazione di interesse. Contestualmente è stata sottolineata la necessità di rafforzare ulteriormente la rappresentanza dei pazienti.
Il richiamo assume particolare importanza in un ambito nel quale le decisioni sulla durata delle terapie, sui dosaggi, sulla gestione delle tossicità e sulla qualità della vita richiedono una valutazione che non sia esclusivamente regolatoria o clinica. Il coinvolgimento delle persone direttamente interessate può contribuire a individuare gli esiti maggiormente rilevanti nella vita quotidiana e le domande di ricerca ancora prive di una risposta adeguata.
Il Forum riunisce organizzazioni accademiche, società scientifiche ed esponenti della rete regolatoria europea. Tra gli osservatori sono comprese anche organizzazioni dei pazienti, organismi di Health Technology Assessment e rappresentanti dell’industria.
Studi pragmatici e collaborazioni tra accademia e industria
Tra le priorità concordate per il futuro piano d’azione figurano l’ottimizzazione dei trattamenti, gli incentivi a sostegno della ricerca, i modelli collaborativi tra industria e mondo accademico e il miglioramento dei metodi utilizzati per valutare benefici e tossicità delle terapie.
Un’attenzione specifica è stata riservata alle buone pratiche per gli studi clinici pragmatici in oncologia. Si tratta di sperimentazioni progettate per produrre risultati maggiormente applicabili alla pratica clinica, includendo popolazioni e condizioni assistenziali più vicine a quelle incontrate quotidianamente nei servizi sanitari.
L’obiettivo dell’ottimizzazione non è sviluppare necessariamente nuovi medicinali, ma comprendere come utilizzare al meglio quelli disponibili: quali pazienti possano trarne maggiore beneficio, quale sia la dose più appropriata, per quanto tempo proseguire il trattamento e come ridurre tossicità ed esposizioni non necessarie.
Nel corso dell’incontro, il consorzio FORCE, Fostering Oncology Research by Charities in Europe (una rete europea di organizzazioni e fondazioni impegnate contro il cancro, nata per sostenere ricerca clinica indipendente su bisogni oncologici ancora poco coperti) ha illustrato i propri programmi per sostenere studi oncologici pragmatici nei tumori rari e difficili da trattare. Il modello indicato si basa sulla collaborazione multinazionale e sul coinvolgimento dei pazienti nel processo di ricerca.
Biomarcatori ed evidence generation
Un altro tema centrale riguarda l’ottimizzazione delle terapie guidata dalla diagnostica. Secondo quanto riportato dall’EMA, la discussione ha evidenziato il potenziale delle strategie personalizzate sostenute da biomarcatori e strumenti di stratificazione del rischio.
Per trasformare queste informazioni in decisioni cliniche affidabili è però necessaria una produzione di evidenze robuste. La disponibilità di un biomarcatore, infatti, non è sufficiente se non viene accompagnata da dati capaci di dimostrare in quali popolazioni possa guidare efficacemente la scelta, l’intensità o la durata del trattamento.
Anche l’EORTC ha presentato un’analisi delle incertezze regolatorie riscontrate nelle estensioni delle indicazioni oncologiche. Tra gli ambiti nei quali emergono più frequentemente interrogativi figurano proprio l’ottimizzazione terapeutica, l’impiego dei biomarcatori e le strategie di dosaggio.
Le possibili ricadute per l’Italia
Le indicazioni europee rappresentano un riferimento anche per gli stakeholder italiani impegnati nella ricerca oncologica, nella valutazione dei farmaci e nella tutela dei pazienti.
Per le associazioni, il rafforzamento della rappresentanza all’interno del Forum apre uno spazio importante di partecipazione alla definizione delle priorità di ricerca. Non soltanto consultazione, dunque, ma contributo alla selezione degli esiti da misurare, alla valutazione dell’impatto delle tossicità e alla progettazione di studi coerenti con i bisogni delle persone.
Per centri oncologici, reti cliniche, società scientifiche e istituzioni, il confronto europeo richiama invece la necessità di costruire modelli collaborativi capaci di collegare ricerca accademica, dati della pratica clinica, diagnostica molecolare e valutazione regolatoria.
La prospettiva indicata dal Cancer Medicines Forum è quella di un’oncologia nella quale l’innovazione non coincida soltanto con l’arrivo di nuovi farmaci. Ottimizzare significa anche produrre le evidenze necessarie per utilizzare ogni trattamento nel paziente giusto, con modalità proporzionate ai benefici attesi e con una maggiore attenzione alla qualità della vita.