È questa la traiettoria lungo cui si muove oggi l’advocacy sanitaria europea, con un orizzonte al 2030 che chiama in causa istituzioni, associazioni, industria, sistemi sanitari e cittadini.
La sanità europea sta entrando in una fase nuova. Non basta più curare meglio, innovare più rapidamente o digitalizzare i servizi: la domanda che attraversa oggi il dibattito è chi partecipa alle decisioni, con quali strumenti, con quale trasparenza e con quale capacità reale di incidere sulle politiche pubbliche. È lo stesso cambio di paradigma che Sanità Informazione ha messo al centro della rubrica “Advocacy 2030”: le associazioni di pazienti non sono più solo realtà di supporto o testimonianza, ma interlocutori riconosciuti, capaci di portare nei tavoli tecnici un sapere esperienziale che integra la dimensione clinica, regolatoria e organizzativa.
In Europa questo passaggio si sta consolidando attorno a quattro grandi cantieri: la nuova valutazione europea delle tecnologie sanitarie, il governo dei dati sanitari, la revisione della legislazione farmaceutica e le grandi strategie di salute pubblica, dal cancro alle malattie rare fino alla salute globale. Il Regolamento europeo sull’HTA è applicabile dal 12 gennaio 2025 e punta a rafforzare la cooperazione tra Stati membri nelle valutazioni cliniche congiunte, mentre la Commissione europea dedica spazi specifici a pazienti, caregiver e clinici nelle opportunità di coinvolgimento.
Il primo nodo è l’accesso
Nelle testimonianze raccolte in “Advocacy 2030” ricorre una distinzione ormai decisiva: non basta che un farmaco, un dispositivo o una prestazione siano autorizzati, rimborsati o formalmente disponibili. L’accesso è reale solo quando la persona riesce a ottenerli in tempi adeguati, nel luogo giusto, dentro un percorso comprensibile e sostenibile. Lo dicono, da prospettive diverse, le associazioni impegnate su malattie rare, diabete, sclerosi multipla, psoriasi, MICI e oncologia, ma anche molte aziende intervistate, che descrivono il passaggio dal “market access” al “patient access” come una trasformazione culturale prima ancora che organizzativa.
Il secondo nodo è la misurazione del valore
Le associazioni chiedono che le decisioni non si fondino solo su endpoint clinici tradizionali, ma includano qualità della vita, burden sui caregiver, tempi di diagnosi, continuità assistenziale, impatto lavorativo e sociale. È la direzione indicata, per esempio, dal Barometro della Sclerosi Multipla di AISM, dal Rapporto FAVO sulla condizione dei pazienti oncologici, dalle indagini di AMICI Italia sulle MICI e dai percorsi promossi da Roche sui Patient Reported Outcomes.
In questo scenario, l’HTA europeo diventa un banco di prova politico. Se la valutazione delle tecnologie sanitarie resta confinata alla comparazione clinica, rischia di non cogliere ciò che rende una cura davvero utile nella vita quotidiana. Se invece integra il contributo dei pazienti in modo strutturato, può diventare lo spazio in cui l’esperienza vissuta entra nella definizione del valore. Le associazioni europee spingono proprio in questa direzione: Cancer Patients Europe, ad esempio, ha richiamato la necessità di rendere la prospettiva dei pazienti centrale nelle valutazioni e nell’accesso tempestivo alle terapie innovative.
Il terzo cantiere è quello dei dati
Il Regolamento sullo European Health Data Space, pubblicato nella Gazzetta ufficiale dell’Unione europea il 5 marzo 2025 ed entrato in vigore il 26 marzo 2025, mira a rafforzare l’accesso e il controllo delle persone sui propri dati sanitari elettronici e a promuovere l’uso sicuro dei dati per cura, ricerca, innovazione, preparazione alle crisi sanitarie, sicurezza dei pazienti e regolazione.
Per l’advocacy questo passaggio è cruciale. I dati sanitari non sono soltanto un’infrastruttura tecnica: sono uno strumento di cittadinanza. Consentono di far “viaggiare le informazioni e non il paziente”, come sottolineato da UNIAMO parlando di malattie rare, ma pongono anche questioni di fiducia, alfabetizzazione digitale, rappresentatività e tutela delle persone più fragili. Senza una forte partecipazione civica, l’EHDS rischia di essere percepito come un grande progetto amministrativo; con una governance inclusiva, può diventare invece una leva per ridurre disuguaglianze, migliorare ricerca e continuità di cura.
Il quarto cantiere riguarda le politiche farmaceutiche
La Commissione europea ha avviato la modernizzazione della legislazione farmaceutica con l’obiettivo di migliorare l’accesso a medicinali efficaci e sostenibili, ridurre carenze, promuovere medicinali per bambini e malattie rare e aumentare la rappresentanza dei pazienti nei processi di autorizzazione. Il Consiglio e il Parlamento europeo hanno poi raggiunto un accordo politico sul cosiddetto “pharma package”, presentato come un insieme di nuove regole per rendere il settore farmaceutico europeo più equo, competitivo e orientato all’accesso dei pazienti.
Qui si concentra una tensione destinata a segnare i prossimi anni: come conciliare incentivi all’innovazione, sostenibilità dei sistemi sanitari e accesso equo tra Paesi e territori? Le associazioni chiedono che il concetto di unmet medical need sia definito in modo ampio, flessibile e centrato sui pazienti, includendo non solo le grandi innovazioni breakthrough, ma anche miglioramenti incrementali capaci di incidere realmente sulla qualità di vita.
Il modello europeo di advocacy al 2030 si costruisce anche sulle grandi aree di patologia. Nelle malattie rare, il progetto Rare 2030 guidato da EURORDIS ha prodotto otto raccomandazioni su diagnosi, trattamento, cura, ricerca, dati e infrastrutture europee e nazionali, con l’obiettivo di non lasciare il futuro di 30 milioni di persone “alla fortuna o al caso”. EURORDIS collega il proprio orizzonte al 2030 agli Obiettivi di sviluppo sostenibile, a un approccio One Sustainable Health e alla futura Unione europea della salute.
In oncologia, l’Europe’s Beating Cancer Plan resta uno dei riferimenti principali. Il piano europeo affronta l’intero percorso di malattia: prevenzione, diagnosi precoce, diagnosi e trattamento, qualità della vita dei pazienti e dei survivor. Prevede, tra le iniziative faro, il rafforzamento degli screening e l’obiettivo di offrire screening per seno, cervice e colon-retto al 90% della popolazione eleggibile.
Questo quadro europeo dialoga direttamente con le priorità emerse in “Advocacy 2030”: diritto all’oblio oncologico, survivorship, Breast Unit, accesso a test genetici, tumori femminili, riabilitazione, reinserimento lavorativo e qualità della vita. FAVO, ACTO ed Europa Donna Italia mostrano come l’advocacy oncologica non sia più solo richiesta di terapie innovative, ma costruzione di percorsi completi, capaci di unire prevenzione, diagnosi, presa in carico, diritti sociali e partecipazione ai processi decisionali.
La dimensione internazionale allarga ulteriormente il campo
La Strategia globale dell’Unione europea per la salute guarda al 2030 e individua tre priorità: migliorare salute e benessere lungo tutto l’arco della vita, rafforzare i sistemi sanitari e la copertura sanitaria universale, prevenire e contrastare le minacce sanitarie, anche attraverso un approccio One Health.
Da questa prospettiva, l’advocacy non è più soltanto una pratica nazionale o europea, ma una componente della governance globale della salute. Le crisi pandemiche, le disuguaglianze nell’accesso ai farmaci, la salute digitale, l’antimicrobico-resistenza, il clima e le migrazioni mostrano che i diritti dei pazienti non possono essere separati dai determinanti sociali, ambientali ed economici della salute. È lo stesso terreno su cui Cittadinanzattiva richiama il valore del monitoraggio civico, dell’educazione sanitaria, della lotta alla disinformazione e dell’approccio One Health.
Il punto di svolta, al 2030, sarà la qualità della partecipazione
Le associazioni europee, quindi, non chiedono soltanto di essere ascoltate, ma di essere messe nelle condizioni di partecipare con competenze, dati, autonomia e trasparenza. L’European Patients’ Forum lavora da anni su advocacy, capacity building e progetti europei per produrre evidenze patient-related, mentre nuovi spazi come l’European Patient Advocacy Institute puntano a rafforzare metodologie e processi di coinvolgimento dei pazienti in ricerca, politiche sanitarie e assistenza.
Questo implica anche una responsabilità per l’industria. Nelle testimonianze delle Aziende intervistate emerge un lessico comune: co-progettazione, trasparenza, indipendenza, compliance, metriche condivise, real world evidence, health literacy, patient advisory board, outcome e accountability. Pfizer, Novartis, Lilly, Bayer, GSK, Medtronic, AstraZeneca, Boehringer Ingelheim, Roche, Gilead e Novo Nordisk descrivono modelli diversi, ma convergono su un punto: il contributo del privato può essere legittimo solo se abilita la voce dei pazienti senza sostituirsi a essa, con ruoli chiari e obiettivi misurabili.
Italia ed Europa: un parallelismo necessario
Il confronto tra Italia ed Europa restituisce allora un’immagine non lineare. L’Italia appare avanzata per vitalità associativa, capacità di mobilitazione e produzione di dati civici: FAVO con il Rapporto oncologico, AISM con il Barometro SM, UNIAMO con MonitoRare, Cittadinanzattiva con il monitoraggio civico, Europa Donna con il presidio sulle Breast Unit e ACTO con il lavoro su test genetici e reti oncologiche, a titolo esemplificativo, mostrano un ecosistema maturo e spesso capace di incidere sulle agende pubbliche.
Allo stesso tempo, l’Italia mostra però, ancora, una certa fragilità strutturale: la distanza tra riconoscimento formale e applicazione reale. È il filo rosso che attraversa quasi tutti gli articoli letti: PDTA adottati ma non sempre attuati, LEA non uniformi, accesso ai device o ai farmaci innovativi variabile tra Regioni, reti territoriali incomplete, telemedicina non omogenea, caregiver ancora in attesa di un riconoscimento pienamente strutturale.
L’Europa, invece, sta costruendo cornici regolatorie e infrastrutturali più forti: HTA europeo, EHDS, riforma farmaceutica, Cancer Plan, Rare 2030, Global Health Strategy. Il rischio europeo è che queste cornici restino troppo tecniche o distanti dai territori; il rischio italiano è che la forza delle associazioni non trovi sempre canali stabili, uniformi e verificabili di partecipazione.
Il posizionamento dell’Italia, quindi, può essere letto così: forte sul piano della testimonianza organizzata e dell’advocacy di prossimità, più debole sul piano dell’istituzionalizzazione uniforme della partecipazione. L’avvio di strumenti come “AIFA Ascolta” e “AIFA Incontra” va nella direzione europea di un confronto più trasparente, continuativo e documentabile ma la sfida, come sottolineato anche dal Presidente Robert Nisticò, sarà trasformare l’ascolto in input tracciabili nei processi decisionali, senza compromettere indipendenza regolatoria e rigore scientifico.
Se l’Europa al 2030 punta a rendere i pazienti co-produttori di valore, l’Italia può portare un contributo originale: la capacità delle associazioni di stare vicino alle persone, intercettare disuguaglianze, leggere le differenze territoriali e trasformare esperienze di malattia in proposte operative. Ma per essere pienamente allineata alle istanze europee dovrà compiere un salto ulteriore: passare da una partecipazione spesso affidata alla qualità dei singoli tavoli o alla forza delle singole reti a una governance stabile, misurabile e omogenea.
Il 2030, in questo senso, non è solo una scadenza simbolica. È il tempo entro cui l’advocacy dovrà dimostrare di essere diventata una funzione ordinaria della democrazia sanitaria: non un correttivo esterno, non una concessione, ma un metodo per rendere i sistemi più equi, sostenibili e vicini alla vita reale delle persone.